Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Satralizumab i Duchenne muskeldystrofi (SHIELD DMD)

3. september 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase II multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af Satralizumab hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi (SHIELD DMD)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af satralizumab, et humaniseret anti-interleukin-6-receptor (aIL-6R) monoklonalt antistof, hos ambulante og ikke-ambulante patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) alder ≥ 8 til < 16 år, der modtager kortikosteroidbehandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive inkluderet i to grupper: dem, der præsenterer sig med frakturer ved baseline og dem, der er frakturnaive ved baseline.

Studiet vil vurdere satralizumabs potentiale til at forbedre knogleskørhed og øge muskelfunktionen.

En vægtniveaubaseret dosis af satralizumab vil blive givet ved subkutan injektion hver 4. uge

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Spanien
      • Almería, Spanien, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykkeformular og underskrevet samtykkeformular, når det er relevant
  • Mand ved fødslen
  • En endelig diagnose af DMD forud for screening baseret på dokumentation af kliniske fund og forudgående bekræftende genetisk test ved hjælp af en klinisk diagnostisk genetisk test.
  • Alder ≥ 8 og < 16 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular

  • Deltagere, der er frakturnaive, skal desuden opfylde følgende kriterier:

    • Ingen historie med tidligere lav-trauma frakturer før baseline besøget eller nogen radiologiske fund, der tyder på udbredt VF ved screeningsbesøget
    • Vær ambulant, defineret som i stand til at gå selvstændigt uden hjælpemidler. - Alder ≥ 8 til < 12 år på screeningstidspunktet

  • Deltagere med en tidligere historie med lavtraumatiske frakturer skal desuden opfylde følgende kriterier:

    • Bevis på mindst én udbredt vertebral kompressionsfraktur af Genant Grad 1 eller højere (eller røntgenologiske tegn på VF) eller anamnese med mindst én lav-trauma langknoglebrud (øvre eller nedre ekstremitet)
    • Ambulant (se definition ovenfor), hvis alder ≥ 8 til < 12.
    • Ikke-ambulerende hvis alder ≥ 12 til <16
  • Daglige orale kortikosteroider

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Større operation (f.eks. rygmarvskirurgi) inden for 3 måneder før baseline eller planlagt operation eller procedure, der ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af denne undersøgelse • Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom
  • Har serologiske tegn på aktuel, kronisk eller aktiv human immundefektvirus, tuberkulose, hepatitis C eller hepatitis B infektion •Har en symptomatisk infektion (f.eks. øvre luftvejsinfektion, lungebetændelse, pyelonefritis, meningitis) inden for 4 uger før baseline
  • Kropsvægt > 100 kg •Behandling med forbudte terapier som defineret af protokollen
  • Har modtaget en levende eller levende svækket virusvaccine inden for 6 uger efter baselinebesøget eller forventer at modtage en vaccination i løbet af de første 3 måneder efter baseline.
  • Har unormale laboratorieværdier, der anses for at være klinisk signifikante som defineret af protokollen
  • Enhver medicinsk tilstand, der kan forstyrre evalueringen af ​​lændehvirvelsøjlens BMD, såsom svær skoliose eller spinal fusion.
  • Deltageren har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter investigators mening
  • Deltageren har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller over for nogen af ​​dens bestanddele

Andre protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Medicin: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Andre navne:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Tidsramme: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger