Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Satralizumab i Duchenne muskeldystrofi (SHIELD DMD)

3. september 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase II multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af Satralizumab hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi (SHIELD DMD)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af satralizumab, et humaniseret anti-interleukin-6-receptor (aIL-6R) monoklonalt antistof, hos ambulante og ikke-ambulante patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) alder ≥ 8 til < 16 år, der modtager kortikosteroidbehandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive inkluderet i to grupper: dem, der præsenterer sig med frakturer ved baseline og dem, der er frakturnaive ved baseline.

Studiet vil vurdere satralizumabs potentiale til at forbedre knogleskørhed og øge muskelfunktionen.

En vægtniveaubaseret dosis af satralizumab vil blive givet ved subkutan injektion hver 4. uge

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Spanien
      • Almería, Spanien, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykkeformular og underskrevet samtykkeformular, når det er relevant
  • Mand ved fødslen
  • En endelig diagnose af DMD forud for screening baseret på dokumentation af kliniske fund og forudgående bekræftende genetisk test ved hjælp af en klinisk diagnostisk genetisk test.
  • Alder ≥ 8 og < 16 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular

  • Deltagere, der er frakturnaive, skal desuden opfylde følgende kriterier:

    • Ingen historie med tidligere lav-trauma frakturer før baseline besøget eller nogen radiologiske fund, der tyder på udbredt VF ved screeningsbesøget
    • Vær ambulant, defineret som i stand til at gå selvstændigt uden hjælpemidler. - Alder ≥ 8 til < 12 år på screeningstidspunktet

  • Deltagere med en tidligere historie med lavtraumatiske frakturer skal desuden opfylde følgende kriterier:

    • Bevis på mindst én udbredt vertebral kompressionsfraktur af Genant Grad 1 eller højere (eller røntgenologiske tegn på VF) eller anamnese med mindst én lav-trauma langknoglebrud (øvre eller nedre ekstremitet)
    • Ambulant (se definition ovenfor), hvis alder ≥ 8 til < 12.
    • Ikke-ambulerende hvis alder ≥ 12 til <16
  • Daglige orale kortikosteroider

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Større operation (f.eks. rygmarvskirurgi) inden for 3 måneder før baseline eller planlagt operation eller procedure, der ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af denne undersøgelse • Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom
  • Har serologiske tegn på aktuel, kronisk eller aktiv human immundefektvirus, tuberkulose, hepatitis C eller hepatitis B infektion •Har en symptomatisk infektion (f.eks. øvre luftvejsinfektion, lungebetændelse, pyelonefritis, meningitis) inden for 4 uger før baseline
  • Kropsvægt > 100 kg •Behandling med forbudte terapier som defineret af protokollen
  • Har modtaget en levende eller levende svækket virusvaccine inden for 6 uger efter baselinebesøget eller forventer at modtage en vaccination i løbet af de første 3 måneder efter baseline.
  • Har unormale laboratorieværdier, der anses for at være klinisk signifikante som defineret af protokollen
  • Enhver medicinsk tilstand, der kan forstyrre evalueringen af ​​lændehvirvelsøjlens BMD, såsom svær skoliose eller spinal fusion.
  • Deltageren har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter investigators mening
  • Deltageren har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller over for nogen af ​​dens bestanddele

Andre protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Medicin: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Andre navne:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Tidsramme: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

18. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

18. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

10. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner