En eksplorativ klinisk undersøgelse af CD19 CAR NK celleinjektion til behandling af recidiverende/refraktære autoimmune sygdomme
En eksplorativ klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af CD19 kimær antigenreceptor NK-celleinjektion til behandling af recidiverende/refraktære autoimmune sygdomme
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Dongbao Zhao, Dr
- Telefonnummer: +86-15921061314
- E-mail: dongbaozhao@163.com
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina
- Rekruttering
- Changhai Hospital
-
Kontakt:
- Dongbao Zhao, Dr
- Telefonnummer: +86-15921061314
- E-mail: dongbaozhao@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Almindelige inklusionskriterier:
- Alder: ≥ 18 år og ≤ 65 år, mand eller kvinde;
- Funktionerne af vigtige organer opfylder følgende krav:
- Knoglemarvs hæmatopoietiske funktion skal opfylde: a. Antal hvide blodlegemer ≥ 3 x 10^9/L b. Neutrofiltal ≥ 1 x 10^9/L (ingen behandling med kolonistimulerende faktor inden for 2 uger før undersøgelse); c. Hæmoglobin ≥60g/L;
- Leverfunktion:ALT ≤ 3 x ULN, AST≤3 x ULN, TBIL≤1,5 x ULN (eksklusive Gilbert syndrom, total bilirubin ≤ 3,0 x ULN) (Ingen krav til tilstande forårsaget af selve sygdommen);
- Nyrefunktion: kreatininclearance rate (CrCl) ≥ 60 ml/minut (Cockcroft/Fejlformel);
- Koagulationsfunktion: International standardiseret ratio (INR) < 1,5 x ULN, protrombintid (PT) < 1,5 x ULN;
- Hjertefunktion: God hæmodynamisk stabilitet. 3. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner, hvis partner er en kvinde i den fødedygtige alder, skal bruge medicinsk godkendt prævention eller afholde sig fra sex i mindst 6 måneder under og mindst 6 måneder efter afslutningen af undersøgelsesbehandlingsperioden; kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder har haft en negativ serum-HCG-test inden for 7 dage før studieindskrivningen og ammer ikke; 4. Deltag frivilligt i dette kliniske studie, underskriv en informeret samtykkeerklæring, hav god compliance og samarbejde med opfølgning.
Inklusionskriterier for tilbagevendende refraktært tørt syndrom:
- Opfylder 2002 AECG-kriterier eller 2016 ACR/EULAR klassificeringskriterier for primært tørt syndrom (pSS);
- Definition af sygdomsaktivitet: investigator-vurderet sygdom ESSDAI-score på 5 eller højere;
- Ineffektiv konventionel behandling eller tilbagefald af sygdomsaktivitet efter remission. Definition af rutinebehandling: Brug af glukokortikoider (over 1mg/Kg/d) og cyclophosphamid, samt et hvilket som helst af følgende immunmodulerende lægemidler i mere end 6 måneder: antimalariamidler, methotrexat, leflunomid, cyclophosphamid, azathioprin, mertiomat, tacrolimus, og biologiske lægemidler, herunder rituximab, belimumab og tetracyclin;
Inklusionskriterier for systemisk sklerose:
- Opfylder 2013 ACR klassificeringskriterier for systemisk sklerose;
- Hvis det kombineres med interstitiel lungebetændelse, interstitielle ændringer, der tyder på jordglaseksudater på bryst-HRCT og FVC eller DLCO <70 % prædiktiv værdi på lungefunktionstests;
- Ineffektiv konventionel behandling eller tilbagefald af sygdomsaktivitet efter remission. Definition af rutinebehandling: Brug af glukokortikoider (over 1mg/Kg/d) og cyclophosphamid, samt et hvilket som helst af følgende immunmodulerende lægemidler i mere end 6 måneder: antimalariamidler, methotrexat, leflunomid, cyclophosphamid, azathioprin, mertiomat, tacrolimus, og biologiske lægemidler, herunder rituximab, belimumab og tetracyclin;
- Definition af progressivitet; 1) Definition af kutan progression: stigning i mRSS >10%; 2) Definition af lungesygdomsprogression: 10 % fald i FVC eller 5 % fald i FVC med 15 % fald i DLCO (OMERACT progression).
Inklusionskriterier for tilbagevendende refraktær idiopatisk inflammatorisk myopati:
- Klassificeringskriterier for inflammatorisk myopati i overensstemmelse med 2017 EULAR/ACR (inklusive DM, PM, ASS og NM);
- For dem med muskelinvolvering er MMT-8-scoren lavere end 142, og der findes mindst to abnormiteter i de følgende fem kernemålinger (PhGA, PtGA eller ekstramuskulær sygdomsaktivitetsscore ≥ 2 point; total HAQ-score ≥ 0,25; muskelenzym niveauer er 1,5 gange den øvre grænse for normalområdet);
- Positive myositis antistoffer;
- Ineffektiv konventionel behandling eller tilbagefald af sygdomsaktivitet efter remission. Definition af rutinebehandling: Brug af glukokortikoider (over 1mg/Kg/d) og cyclophosphamid, samt et hvilket som helst af følgende immunmodulerende lægemidler i mere end 6 måneder: antimalariamidler, methotrexat, leflunomid, cyclophosphamid, azathioprin, mertiomat, tacrolimus, og biologiske lægemidler, herunder rituximab, belimumab og tetracyclin.
Inklusionskriterier for recidiverende refraktær reumatoid arthritis:
- Opfylder de diagnostiske kriterier for 2010 ACR/EULAR klassifikationen. Diagnose af moderat eller svær aktiv leddegigt med en tidligere diagnose af leddegigt ≥ 6 måneder;
- Et hævede led på ≥ 6 (baseret på 66 ledtællinger) og et ømme led på ≥ 6 (baseret på 68 ledtællinger) i løbet af screeningsperioden;
- C-reaktivt protein (CRP) ≥ 10 mg/L eller erythrocytsedimentationshastighed (ESR) ≥ 28 mm/time under screeningsperioden;
- EULAR definition af refraktær reumatoid arthritis:
- Behandlingssvigt i henhold til EULAR anbefalede retningslinjer og svigt af behandling med ≥2 b/tsDMARDs trods svigt af behandling med csDMARDs. (i) medmindre behandling med bDMARDs/tsDMARDs er begrænset på grund af socioøkonomiske faktorer; og (ii) hvis behandling med csDMARD'er er kontraindiceret, så opfylder behandlingssvigt med ≥2 b/tsDMARD'er af forskellige mekanismer også betingelsen);
- Symptombehandling af RA anses for problematisk af både patienten og lægen;
Tegn, der tyder på aktiv eller progressiv sygdom, hvis mindst 1 af følgende 5 punkter er opfyldt
- Mindst moderat sygdomsaktivitet (DAS28-ESR >3,2 eller CDAI >10);
- Tegn og/eller symptomer, der tyder på aktiv sygdom;
- Manglende evne til at reducere glukokortikoider til mindre end 7,5 mg/dag prednison eller tilsvarende;
- Hurtig billeddannelsesprogression (1-årig stigning på ≥5 point i van der Heijde modificeret Sharp-score);
- Nedsat livskvalitet på grund af RA, selvom RA er godt kontrolleret;
- Refraktær reumatoid arthritis diagnosticeres, hvis tre af ovenstående kriterier er opfyldt.
Almindelige eksklusionskriterier:
1. Personer med kendte alvorlige allergiske reaktioner, overfølsomhed, kontraindikation til medicin under forsøget (cyclophosphamid, fludarabin, tozumabs), eller personer med en historie med alvorlige allergiske reaktioner; 2. Eksistens eller mistanke om ukontrollerbare eller behandlelige svampe-, bakterie-, virale eller andre infektioner; 3. Personer med lidelser i centralnervesystemet på grund af autoimmune sygdomme eller ikke-autoimmune sygdomme (herunder epilepsi, psykose, organiske encefalopatisyndromer, cerebrovaskulære ulykker, encephalitis, vaskulitis i centralnervesystemet); 4. Personer med relativt alvorlige hjertesygdomme, såsom angina pectoris, myokardieinfarkt, hjertesvigt og arytmi; 5. Forsøgspersoner med medfødte immundefektsygdomme; 6. Personer med ondartede tumorer (undtagen ikke-melanom hudkræft og in situ cervix-, blære- og brystkræft, som har været sygdomsfri i mere end 5 år); 7. Personer med nyresvigt i slutstadiet; 8. Forsøgspersoner med positivt hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) og HBV-DNA-titer i perifert blod højere end den øvre detektionsgrænse; Patienter med positive hepatitis C virus (HCV) antistoffer og positivt HCV RNA fra perifert blod; Mennesker, der er positive for antistoffer mod humant immundefektvirus (HIV); Dem, der er testet positive for syfilis; 9. Forsøgspersoner med psykisk sygdom og alvorlig kognitiv svækkelse; 10. Forsøgspersoner, der har modtaget anden klinisk forsøgsbehandling inden for 3 måneder; 11. gravid eller har til hensigt at blive gravid; 12. Efter investigators opfattelse er der andre grunde til, at forsøgspersoner ikke kan indgå i denne undersøgelse.
Eksklusionskriterier for recidiverende refraktært tørt syndrom:
- kombineret skrumpelever;
- Kombination af aplastisk anæmi (AA), myelodysplastisk syndrom (MDS) eller anden myeloproliferativ sygdom (MPD).
Eksklusionskriterier for tilbagevendende refraktære idiopatiske inflammatoriske myopatier:
- Lægemiddelinduceret myositis;
- Inklusionslegeme myositis;
- Tumor-associeret myositis (myositis opstår inden for 2 år efter tumordiagnose).
Eksklusionskriterier for recidiverende refraktær reumatoid arthritis:
Funktionel status af reumatoid arthritis graderet til niveau 4 i henhold til ACR.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CD19 CAR NK celler
|
Patienter vil modtage fludarabin (25 mg/m2 pr. Dag) og cyclophosphamid (300 mg/m2 pr. Dag) på dag -5, -4 og -3.
Flere doser af CD19-bil-NK-celler tilføres ved hjælp af dosis-eskaleringsstrategien.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: op til 48 uger efter infusion
|
At karakterisere sikkerheden af CD19 CAR NK-celler (KN5501) for recidiverende/refraktære autoimmune sygdomme
|
op til 48 uger efter infusion
|
|
Hyppighed af akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: op til 48 uger efter infusion
|
At karakterisere sikkerheden af CD19 CAR NK-celler (KN5501) for recidiverende/refraktære autoimmune sygdomme
|
op til 48 uger efter infusion
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den samlede svarprocent (ORR)
Tidsramme: Tidsramme: 1, 3, 6, 12 og 12 måneder efter infusion
|
At karakterisere effektiviteten af CD19 CAR NK Cell (KN5501) til recidiverende/refraktære autoimmune sygdomme
|
Tidsramme: 1, 3, 6, 12 og 12 måneder efter infusion
|
|
Disease Control Rate (DCR)
Tidsramme: Tidsramme: 1, 3, 6, 12 og 12 måneder efter infusion
|
At karakterisere effektiviteten af CD19 CAR NK Cell (KN5501) til recidiverende/refraktære autoimmune sygdomme
|
Tidsramme: 1, 3, 6, 12 og 12 måneder efter infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Samarbejdspartnere
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- CHEC2024-181
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .