Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Iptacopan sammenlignet med placebo hos deltagere i alderen 18 til 75 år med gMG.

10. august 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase III-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Iptacopan hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (gMG), efterfulgt af en åben udvidelsesfase

Studiet er et randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret, multicenter, fase III-studie, til evaluering af effekt, sikkerhed og tolerabilitet af iptacopan hos patienter med AChR+ gMG, som er i stabil SOC-behandling. Deltagere, der opfylder berettigelseskriterierne, vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage enten iptacopan eller matchende placebo i 6 måneder (180 dage), mens de fortsætter på en stabil SOC-behandling. Randomiseringen vil blive stratificeret baseret på region.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiet består af en 6-måneders dobbeltblind behandlingsperiode for den primære effekt- og sikkerhedsanalyse efterfulgt af en 24 måneders åben forlængelsesperiode. En sikkerhedsopfølgningsvurdering vil blive udført, en 7 dage efter sidste administration af undersøgelsesbehandling og en 30 dage efter sidste administration af undersøgelsesbehandling for alle deltagere.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
146

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
      • Bahia, Brasilien, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brasilien, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Det Forenede Kongerige, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Det Forenede Kongerige, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Frankrig, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Grækenland, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grækenland, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Kina, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Kina, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Kina, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbien, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spanien, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Sydkorea, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Tyskland, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Tyskland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis (alder 18-75 år)
  • Positiv serologisk test for AChR+ antistof ved screening
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II-IV gMG og har sandsynligvis ikke behov for en respirator i hele undersøgelsens varighed, som vurderet af investigator.
  • Bekræftelsen af ​​diagnosen gMG skal dokumenteres og understøttes af ≥1 af følgende 3 tests:
  • Anamnese med unormal neuromuskulær transmission påvist ved enkeltfiber elektromyografi eller gentagen nervestimulation.
  • Anamnese med positiv edrofoniumchlorid-test
  • Patienten har vist forbedring i MG-tegn på orale acetylcholinesterasehæmmere som vurderet af den behandlende læge.
  • Baseline MG-ADL score ≥6, med ≥50 % af den samlede score på grund af ikke-okulære symptomer
  • Deltagerne var ikke optimalt kontrolleret i ≥ 6 måneder efter
  • kun én NSIST; eller
  • to eller flere NSIST'er; eller
  • på hyppig (mindst kvartalsvis) plasmaferese, plasmaudskiftning eller intravenøst ​​immunglobulin for at kontrollere symptomer på trods af behandling med steroider og NSIST'er; eller
  • en af ​​følgende gMG-behandlinger:
  • en FcRN-antagonist godkendt til gMG
  • rituximab
  • andre godkendte gMG-terapier undtagen komplementhæmmere.
  • I overensstemmelse med alle andre iptacopan-forsøg skal deltagerne vaccineres mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae. Derudover vil deltagerne blive vaccineret mod Haemophilus influenzae, afhængigt af de lokale regler og af tilgængeligheden af ​​denne vaccine i de lande, hvor undersøgelsen udføres. Vaccinationen vil blive udført mindst 2 uger før første dosering med iptacopan, der dækker så mange serotyper som muligt. Hvis behandling med iptacopan starter tidligere end 2 uger efter vaccination, skal profylaktisk antibiotikabehandling påbegyndes og administreres indtil 2 uger efter vaccination.

Ekskluderingskriterier:

  • Er blevet behandlet med intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)/plasmaudveksling (PLEX) inden for den seneste måned, med rituximab inden for de seneste 6 måneder, eculizumab inden for de seneste 2 måneder, ravulizumab eller andre komplementhæmmere inden for de seneste 3 måneder, efgartigimod eller andre antistoffer. - FcRn-behandlinger inden for de seneste 3 måneder, eller havde en tymectomi inden for de seneste 6 måneder eller en planlagt tymectomi i forsøgsperioden.

  • Deltagere med klinisk signifikant aktiv eller kronisk ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion ved screening, herunder patienter, der tester positive for en aktiv virusinfektion ved screening med: Aktiv Hepatitis B Virus (HBV): serologiske paneltestresultater, der indikerer en aktiv (akut) eller kronisk) infektion; Aktivt hepatitis C-virus (HCV): serologi positiv for HCV-Ab; Human Immundefekt Virus (HIV) positiv serologi forbundet med en Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS)-definerende tilstand eller med en cluster of differentiation 4 (CD4) count

    • 200 celler/mm3
  • Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer, eller har til hensigt at blive gravide.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de anvender effektive præventionsmetoder under dosering af undersøgelsesbehandling.
  • Aktiv systemisk bakteriel, viral (herunder COVID-19) eller svampeinfektion eller enhver større infektionsepisode, der krævede hospitalsindlæggelse eller injicerbar antimikrobiel behandling inden for 14 dage før administration af studielægemidlet.
  • Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. N. meningitidis og S. pneumoniae.
  • Tilstedeværelse af feber ≥ 38 °C (100,4 °F) inden for 7 dage før administration af studielægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Iptacopan
Iptacopan peroralt i 6 måneder (dobbeltblindt) efterfulgt af åben iptacopan i op til 60 måneder
Medicin: Iptacopan
Hård gelatinekapsel
Placebo komparator: Matchende Placebo
Placebo oral i 6 måneder (dobbeltblindt) efterfulgt af åben-label iptacopan i op til 60 måneder
Andet: Matchende placebo
Hård gelatinekapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts interviewer-styret patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion. Scoren varierer fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer mere handicap.
Baseline til måned 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 6 i kvantitativ MG (QMG) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score er et 13-elements direkte lægevurderingsscoringssystem, der kvantificerer sygdommens sværhedsgrad baseret på svækkelse af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score varierer fra 0 til 39, hvor højere score indikerede større sygdomssværhedsgrad.
Baseline til måned 6
Skift fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Composite (MGC) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
MGC er et instrument med 10 elementer, der måler symptomer og tegn på MG baseret på lægeundersøgelse og patienthistorie. Elementer vedrører ptosis, dobbeltsyn, øjenlukning, tale, tygning, synke, vejrtrækning, nakkefleksion, skulderabduktion og hoftefleksion. Hvert emne bedømmes på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vægtes. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlige svækkelser.
Baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i revideret MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) undersøgelsesresultat
Tidsramme: Baseline til måned 6
Det reviderede MG-QoL15 er et sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema med 15 punkter, udfyldt af deltagere, designet til at måle livskvalitet i gMG. Elementer på MG-QoL15 vedrører fysiske, sociale og psykologiske komponenter og scores fra 0 (slet ikke) til 2 (meget meget). De kumulative scorer varierer fra 0 til 30, hvor højere score repræsenterer dårligere livskvalitet og utilfredshed med MG-relateret dysfunktion.
Baseline til måned 6
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til måned 6
Alle væsentlige og bemærkelsesværdige ændringer i kliniske laboratorieværdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Baseline til måned 6
Andel af tidlige MG-ADL-respondere under behandling (tidlige respondere med første MG-ADL-forbedring fra baseline på ≥ 2 point, som indtræffer i uge 4)
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion. Scoren varierer fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer mere handicap.
Baseline til måned 6
Skift fra baseline til måned 6 i EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline til måned 6
Dette spørgeskema er designet til at vurdere sundhedstilstand hos voksne. Målingen er opdelt i to adskilte sektioner, det beskrivende system og den visuelle analoge EQ-skala (EQ VAS). Den første sektion indeholder et punkt, der omhandler hver af fem dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlig aktivitet, smerte/ubehag og angst/depression). Deltagerne bedømmer hvert af disse elementer fra 1 af de 5 niveauer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer eller ude af stand til/ekstremt. En sammensat sundhedstilstand defineres derefter ved at kombinere niveauerne for hver dimension til et 5-cifret tal. Den anden sektion inkluderer den visuelle analoge EQ-skala (EQ VAS), der måler selvvurderet sundhedsstatus ved at bruge en vertikalt orienteret visuel analog skala, hvor 100 repræsenterer den "bedst tænkelige sundhedstilstand" og 0 repræsenterer den "værst tænkelige sundhedstilstand". Respondenterne bliver bedt om at vurdere deres nuværende helbred ved at sætte et mærke langs dette kontinuum.
Baseline til måned 6
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til måned 30 (slutningen af ​​forlængelsesfasen)
Alle væsentlige og bemærkelsesværdige ændringer i kliniske laboratorieværdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Baseline til måned 30 (slutningen af ​​forlængelsesfasen)
Andel af deltagere med ≥ 5 point reduktion fra baseline til måned 6 i QMG total score uden redningsmedicin og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6
Den Kvantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er et 13-punkts direkte lægevurderingsscoreringssystem, der kvantificerer sygdomsalvorlighed baseret på nedsættelser af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score spænder fra 0 til 39, hvor højere score angiver større sygdomsalvorlighed.
Baseline til måned 6
Andel af deltagere med ≥ 3 punkts reduktion fra baseline til måned 6 i MG-ADL total score uden redningsmedicin og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respiratorisk (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) nedsættelse relateret til effekter fra MG. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre denne funktion. Scoren spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 6
Andel af deltagere, der opnår MSE ved måned 6, defineret som MG-ADL-score på 0 eller 1 ved måned 6 uden redningsterapi og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts interviewer-ledt patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respiratorisk (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) nedsættelse relateret til effekter fra MG. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre den funktion. Scorerne spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 6
Andel af tiden, hvor deltagerne viste en reduktion på ≥ 2 point i MG-ADL total score, som blev opretholdt op til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap som følge af okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respiratorisk (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) nedsættelse relateret til effekter fra MG. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre denne funktion. Scoren spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 6
Andel af deltagere med en reduktion på ≥ 3 point fra baseline til måned 6 i MGC total score
Tidsramme: Baseline til måned 6
MGC er et 10-punkts instrument, der måler symptomer og tegn på MG baseret på lægeundersøgelse og patienthistorie. Punkterne omhandler ptosis, dobbeltsyn, øjenlukning, tale, tygning, synkning, vejrtrækning, halsfleksion, skulderabduktion og hoftefleksion. Hvert punkt scores på en ordinal skala med 4 mulige kategorier og vægtes. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlige funktionsnedsættelser.
Baseline til måned 6
Ændring fra baseline i MG-ADL samlet score
Tidsramme: Baseline til måned 66 (slutningen af forlængelsesfasen)
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap sekundært til okulære (2 punkter), bulbære (3 punkter), respiratoriske (1 punkt) og grovmotoriske eller ekstremitets (2 punkter) funktionsnedsættelser relateret til MG-effekter. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre den funktion. Scoringen spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 66 (slutningen af forlængelsesfasen)
Andel af deltagere, der opnår en reduktion i dosis af orale kortikosteroider (OCS) sammenlignet med Core Part, som blev opretholdt til slutningen af Extension Part
Tidsramme: Måned 6 (slut på kernfasen) til måned 30 (slut på forlængelsesfasen)
Den langsigtede effekt af iptacopan hos patienter med gMG vil blive vurderet ud fra andelen af patienter, der havde en reduktion i dosis eller afbrydelse af orale kortikosteroider, hvor en højere andel ville indikere en større langsigtet effekt.
Måned 6 (slut på kernfasen) til måned 30 (slut på forlængelsesfasen)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. maj 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Anden identifikator: EUCTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger