Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Iptacopan sammenlignet med placebo hos deltagere i alderen 18 til 75 år med gMG.

25. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase III-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Iptacopan hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (gMG), efterfulgt af en åben udvidelsesfase

Studiet er et randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret, multicenter, fase III-studie, til evaluering af effekt, sikkerhed og tolerabilitet af iptacopan hos patienter med AChR+ gMG, som er i stabil SOC-behandling. Deltagere, der opfylder berettigelseskriterierne, vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage enten iptacopan eller matchende placebo i 6 måneder (180 dage), mens de fortsætter på en stabil SOC-behandling. Randomiseringen vil blive stratificeret baseret på region.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet består af en 6-måneders dobbeltblind behandlingsperiode for den primære effekt- og sikkerhedsanalyse efterfulgt af en 24 måneders åben forlængelsesperiode. En sikkerhedsopfølgningsvurdering vil blive udført, en 7 dage efter sidste administration af undersøgelsesbehandling og en 30 dage efter sidste administration af undersøgelsesbehandling for alle deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

146

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004CDT
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004AOA
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brasilien, 89202-165
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LT
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Det Forenede Kongerige, IV2 3RE
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • London
      • Ilford, London, Det Forenede Kongerige, IG1 4HP
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Det Forenede Kongerige, M27 8FF
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Rekruttering
        • Honor Health Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Suraj Muley
        • Kontakt:
    • California
      • Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
        • Rekruttering
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Ledende efterforsker:
          • Jack H Florin
        • Kontakt:
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 94115
        • Rekruttering
        • California Pacific Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Liberty Jenkins
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 415-600-3604
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33428
        • Trukket tilbage
        • Neurology Offices of South Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33012
        • Trukket tilbage
        • Superior Associates in Research LLC
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Rekruttering
        • Augusta University Georgia
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Barnes
        • Kontakt:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96817
        • Trukket tilbage
        • Hawaii Pacific Neuroscience LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Medical Centr
        • Ledende efterforsker:
          • Kourosh Rezania
        • Kontakt:
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62769
        • Rekruttering
        • Prairie Heart Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Raghav Govindarajan
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817-1807
        • Rekruttering
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Amanda Guidon
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 313-916-6781
        • Ledende efterforsker:
          • Kavita Grover
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Shruti Raja
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Trukket tilbage
        • Neuroscience Research Ctr
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Trukket tilbage
        • Ohio State University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37221
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Ledende efterforsker:
          • Amanda Peltier
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aziz Shaibani.
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • Trukket tilbage
        • Central TX Neuro Consultants P A
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Forenede Stater, 53228-1321
        • Rekruttering
        • Center for Neurological Disorders G
        • Ledende efterforsker:
          • Bhupendra Khatri
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrig, 06001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75940
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Frankrig, 87000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 28
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Grækenland, 124 62
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grækenland, 411 10
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai, Grækenland, 265 04
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 54636
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40139
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16132
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00133
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00189
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00135
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 2608677
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 065001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Kina, 350001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Kina, 250012
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518053
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 50030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215004
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710075
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Kina, 712000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31-870
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-676
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-650
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434 502
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbien, 18108
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spanien, 25198
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41404
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Sydkorea, 61469
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 04763
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Tyskland, 44789
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Tyskland, 93053
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97070
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis (alder 18-75 år)
  • Positiv serologisk test for AChR+ antistof ved screening
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II-IV gMG og har sandsynligvis ikke behov for en respirator i hele undersøgelsens varighed, som vurderet af investigator.
  • Bekræftelsen af ​​diagnosen gMG skal dokumenteres og understøttes af ≥1 af følgende 3 tests:
  • Anamnese med unormal neuromuskulær transmission påvist ved enkeltfiber elektromyografi eller gentagen nervestimulation.
  • Anamnese med positiv edrofoniumchlorid-test
  • Patienten har vist forbedring i MG-tegn på orale acetylcholinesterasehæmmere som vurderet af den behandlende læge.
  • Baseline MG-ADL score ≥6, med ≥50 % af den samlede score på grund af ikke-okulære symptomer
  • Deltagerne var ikke optimalt kontrolleret i ≥ 6 måneder efter
  • kun én NSIST; eller
  • to eller flere NSIST'er; eller
  • på hyppig (mindst kvartalsvis) plasmaferese, plasmaudskiftning eller intravenøst ​​immunglobulin for at kontrollere symptomer på trods af behandling med steroider og NSIST'er; eller
  • en af ​​følgende gMG-behandlinger:
  • en FcRN-antagonist godkendt til gMG
  • rituximab
  • andre godkendte gMG-terapier undtagen komplementhæmmere.
  • I overensstemmelse med alle andre iptacopan-forsøg skal deltagerne vaccineres mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae. Derudover vil deltagerne blive vaccineret mod Haemophilus influenzae, afhængigt af de lokale regler og af tilgængeligheden af ​​denne vaccine i de lande, hvor undersøgelsen udføres. Vaccinationen vil blive udført mindst 2 uger før første dosering med iptacopan, der dækker så mange serotyper som muligt. Hvis behandling med iptacopan starter tidligere end 2 uger efter vaccination, skal profylaktisk antibiotikabehandling påbegyndes og administreres indtil 2 uger efter vaccination.

Ekskluderingskriterier:

  • Er blevet behandlet med intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)/plasmaudveksling (PLEX) inden for den seneste måned, med rituximab inden for de seneste 6 måneder, eculizumab inden for de seneste 2 måneder, ravulizumab eller andre komplementhæmmere inden for de seneste 3 måneder, efgartigimod eller andre antistoffer. - FcRn-behandlinger inden for de seneste 3 måneder, eller havde en tymectomi inden for de seneste 6 måneder eller en planlagt tymectomi i forsøgsperioden.

  • Deltagere med klinisk signifikant aktiv eller kronisk ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion ved screening, herunder patienter, der tester positive for en aktiv virusinfektion ved screening med: Aktiv Hepatitis B Virus (HBV): serologiske paneltestresultater, der indikerer en aktiv (akut) eller kronisk) infektion; Aktivt hepatitis C-virus (HCV): serologi positiv for HCV-Ab; Human Immundefekt Virus (HIV) positiv serologi forbundet med en Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS)-definerende tilstand eller med en cluster of differentiation 4 (CD4) count

    • 200 celler/mm3
  • Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer, eller har til hensigt at blive gravide.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de anvender effektive præventionsmetoder under dosering af undersøgelsesbehandling.
  • Aktiv systemisk bakteriel, viral (herunder COVID-19) eller svampeinfektion eller enhver større infektionsepisode, der krævede hospitalsindlæggelse eller injicerbar antimikrobiel behandling inden for 14 dage før administration af studielægemidlet.
  • Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. N. meningitidis og S. pneumoniae.
  • Tilstedeværelse af feber ≥ 38 °C (100,4 °F) inden for 7 dage før administration af studielægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Iptacopan
Iptacopan peroralt i 6 måneder (dobbeltblindt) efterfulgt af åben iptacopan i op til 60 måneder
Medicin: Iptacopan
Hård gelatinekapsel
Placebo komparator: Matchende Placebo
Placebo oral i 6 måneder (dobbeltblindt) efterfulgt af åben-label iptacopan i op til 60 måneder
Andet: Matchende placebo
Hård gelatinekapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts interviewer-styret patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion. Scoren varierer fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer mere handicap.
Baseline til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 6 i kvantitativ MG (QMG) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score er et 13-elements direkte lægevurderingsscoringssystem, der kvantificerer sygdommens sværhedsgrad baseret på svækkelse af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score varierer fra 0 til 39, hvor højere score indikerede større sygdomssværhedsgrad.
Baseline til måned 6
Skift fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Composite (MGC) totalscore
Tidsramme: Baseline til måned 6
MGC er et instrument med 10 elementer, der måler symptomer og tegn på MG baseret på lægeundersøgelse og patienthistorie. Elementer vedrører ptosis, dobbeltsyn, øjenlukning, tale, tygning, synke, vejrtrækning, nakkefleksion, skulderabduktion og hoftefleksion. Hvert emne bedømmes på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vægtes. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlige svækkelser.
Baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i revideret MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) undersøgelsesresultat
Tidsramme: Baseline til måned 6
Det reviderede MG-QoL15 er et sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema med 15 punkter, udfyldt af deltagere, designet til at måle livskvalitet i gMG. Elementer på MG-QoL15 vedrører fysiske, sociale og psykologiske komponenter og scores fra 0 (slet ikke) til 2 (meget meget). De kumulative scorer varierer fra 0 til 30, hvor højere score repræsenterer dårligere livskvalitet og utilfredshed med MG-relateret dysfunktion.
Baseline til måned 6
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til måned 6
Alle væsentlige og bemærkelsesværdige ændringer i kliniske laboratorieværdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Baseline til måned 6
Andel af tidlige MG-ADL-respondere under behandling (tidlige respondere med første MG-ADL-forbedring fra baseline på ≥ 2 point, som indtræffer i uge 4)
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensat af punkter relateret til patientens vurdering af funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer (2 emner) svækkelse relateret til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-trins skala, hvor en score 0 repræsenterer normal funktion og en score 3 repræsenterer tab af evne til at udføre denne funktion. Scoren varierer fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer mere handicap.
Baseline til måned 6
Skift fra baseline til måned 6 i EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline til måned 6
Dette spørgeskema er designet til at vurdere sundhedstilstand hos voksne. Målingen er opdelt i to adskilte sektioner, det beskrivende system og den visuelle analoge EQ-skala (EQ VAS). Den første sektion indeholder et punkt, der omhandler hver af fem dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlig aktivitet, smerte/ubehag og angst/depression). Deltagerne bedømmer hvert af disse elementer fra 1 af de 5 niveauer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer eller ude af stand til/ekstremt. En sammensat sundhedstilstand defineres derefter ved at kombinere niveauerne for hver dimension til et 5-cifret tal. Den anden sektion inkluderer den visuelle analoge EQ-skala (EQ VAS), der måler selvvurderet sundhedsstatus ved at bruge en vertikalt orienteret visuel analog skala, hvor 100 repræsenterer den "bedst tænkelige sundhedstilstand" og 0 repræsenterer den "værst tænkelige sundhedstilstand". Respondenterne bliver bedt om at vurdere deres nuværende helbred ved at sætte et mærke langs dette kontinuum.
Baseline til måned 6
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til måned 30 (slutningen af ​​forlængelsesfasen)
Alle væsentlige og bemærkelsesværdige ændringer i kliniske laboratorieværdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Baseline til måned 30 (slutningen af ​​forlængelsesfasen)
Andel af deltagere med ≥ 5 point reduktion fra baseline til måned 6 i QMG total score uden redningsmedicin og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6
Den Kvantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er et 13-punkts direkte lægevurderingsscoreringssystem, der kvantificerer sygdomsalvorlighed baseret på nedsættelser af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score spænder fra 0 til 39, hvor højere score angiver større sygdomsalvorlighed.
Baseline til måned 6
Andel af deltagere med ≥ 3 punkts reduktion fra baseline til måned 6 i MG-ADL total score uden redningsmedicin og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respiratorisk (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) nedsættelse relateret til effekter fra MG. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre denne funktion. Scoren spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 6
Andel af deltagere, der opnår MSE ved måned 6, defineret som MG-ADL-score på 0 eller 1 ved måned 6 uden redningsterapi og/eller stærkt forvirrende forbudt medicin
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts interviewer-ledt patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap sekundært til okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respiratorisk (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) nedsættelse relateret til effekter fra MG. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre den funktion. Scorerne spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 6
Andel af tiden, hvor deltagerne viste en reduktion på ≥ 2 point i MG-ADL total score, som blev opretholdt op til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap som følge af okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respiratorisk (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) nedsættelse relateret til effekter fra MG. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre denne funktion. Scoren spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 6
Andel af deltagere med en reduktion på ≥ 3 point fra baseline til måned 6 i MGC total score
Tidsramme: Baseline til måned 6
MGC er et 10-punkts instrument, der måler symptomer og tegn på MG baseret på lægeundersøgelse og patienthistorie. Punkterne omhandler ptosis, dobbeltsyn, øjenlukning, tale, tygning, synkning, vejrtrækning, halsfleksion, skulderabduktion og hoftefleksion. Hvert punkt scores på en ordinal skala med 4 mulige kategorier og vægtes. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlige funktionsnedsættelser.
Baseline til måned 6
Ændring fra baseline i MG-ADL samlet score
Tidsramme: Baseline til måned 66 (slutningen af forlængelsesfasen)
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteringsskala, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består af punkter relateret til patientens vurdering af funktionel handicap sekundært til okulære (2 punkter), bulbære (3 punkter), respiratoriske (1 punkt) og grovmotoriske eller ekstremitets (2 punkter) funktionsnedsættelser relateret til MG-effekter. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala, hvor en score på 0 repræsenterer normal funktion og en score på 3 repræsenterer tab af evnen til at udføre den funktion. Scoringen spænder fra 0 til 24, hvor en højere score indikerer større handicap.
Baseline til måned 66 (slutningen af forlængelsesfasen)
Andel af deltagere, der opnår en reduktion i dosis af orale kortikosteroider (OCS) sammenlignet med Core Part, som blev opretholdt til slutningen af Extension Part
Tidsramme: Måned 6 (slut på kernfasen) til måned 30 (slut på forlængelsesfasen)
Den langsigtede effekt af iptacopan hos patienter med gMG vil blive vurderet ud fra andelen af patienter, der havde en reduktion i dosis eller afbrydelse af orale kortikosteroider, hvor en højere andel ville indikere en større langsigtet effekt.
Måned 6 (slut på kernfasen) til måned 30 (slut på forlængelsesfasen)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

27. maj 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Anden identifikator: EUCTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Iptacopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner