Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE)

11. juli 2025 opdateret af: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

CCHS DEL: Et multicenter longitudinalt naturhistorisk studie

Formålet med denne undersøgelse er at indfange longitudinelle naturhistoriske data i Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS). Dette vil omfatte indsamling af standardiserede kliniske data fra standardbehandlingsvurderinger på flere CCHS-henvisningscentre.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

En sygdoms naturlige historie er, hvordan en sygdom udvikler sig over tid og påvirker livet for patienter og deres familier. Ved Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS) er det, som ved alle sjældne sygdomme, udfordrende at indsamle nok information til at forstå sygdommens naturhistorie. Viden og datadeling er en nøgle til at overkomme denne udfordring. Efterforskere hos Lurie Children's samarbejder med hold på andre CCHS medicinske og forskningscentre og patientgrupper for at opbygge en fælles ressource kaldet CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE). CCHS SHARE vil fremme viden om CCHS naturhistorie og vejlede fremtidige forskningsstudier og kliniske forsøg. Formålet med denne undersøgelse er at indsamle og opbevare CCHS naturhistoriske data i løbet af mange år i CCHS SHARE. Indsamlet information vil omfatte patient- og familie-selvrapporter omkring deres helbred og dets indvirkning på dagligdagen, information indsamlet under standard klinisk pleje (medicinske journaler), familiehistorie og andre relaterede oplysninger fra patienter. Oplysninger i CCHS SHARE vil blive brugt til medicinsk forskning for bedre at forstå CCHS og til at udvikle nye behandlinger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
125

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Debra E Weese-Mayer, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Enhver person med en bekræftet CCHS-diagnose behandlet klinisk på et hvilket som helst af de deltagende steder.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere med en bekræftet CCHS-diagnose (bekræftet alveolær hypoventilation og PHOX2B-mutationstestresultater), i alle aldre og køn, som følges klinisk.

Ekskluderingskriterier:

En ubekræftet diagnose af CCHS eller ubekræftet PHOX2B-mutation eller ikke fulgt klinisk

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patienternes livskvalitet
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Patientrapporterede fælles dataelementer, der afspejler kerneaspekter af CCHS, vil blive indfanget ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) og 36-elements Short Form Health Survey (SF-36)
Op til hver 14. måned
Plejerbyrde
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Pårørendebyrden vil blive vurderet ved hjælp af Zarit Byrde Interview
Op til hver 14. måned
Patient og pårørende søvn
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Søvn for patient og pårørende vil blive vurderet ved hjælp af PROMIS-søvnforstyrrelser og søvnrelateret svækkelse korte formularer
Op til hver 14. måned
Autonomisk symptomprofil
Tidsramme: Op til hver 14. måned
Validerede mål for autonom funktion vil blive fanget, herunder dataelementer fra COMPASS-31 og et patientrapporteret klinisk og sygdomsspecifikt symptomatologisk spørgeskema vedrørende CCHS.
Op til hver 14. måned
Karakteriser CCHS fra et klinisk perspektiv ved hjælp af standardiserede fælles dataelementer (CDE'er) i det kliniske miljø.
Tidsramme: Op til hver 14. måned
CDE'er vil omfatte nøgledatapunkter fra standardbehandlingsvurderinger af respiratorisk og kardiovaskulær funktion, søvn, træningskapacitet, neurokognition og blodlaboratorier.
Op til hver 14. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Debra E Weese-Mayer, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
  • Ledende efterforsker: Maxime Patout, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
  • Ledende efterforsker: Martin Samuels, MD, Great Ormond Street Hospital-London (GOSH)
  • Ledende efterforsker: Christophe Delclaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) : Hôpital universitaire Robert Debré

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2024-7201
  • 1R01FD008217-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger