Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Eculizumab hos kinesiske voksne med gMG (ECU-MG-304)

14. januar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En åben-label, enkelt-arm, multi-center undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Eculizumab hos kinesiske deltagere med refraktær generaliseret myasthenia gravis (gMG)

Dette er et åbent, enkelt-arm, multicenter studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, PK, PD og immunogenicitet af eculizumab hos kinesiske deltagere med refraktær gMG. Cirka 15 deltagere vil blive tilmeldt undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette post-godkendelsesstudie er et åbent, enkelt-arm, multicenter studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, PK, PD og immunogenicitet af eculizumab hos kinesiske deltagere med refraktær gMG. Der vil være 3 perioder i denne undersøgelse: Screeningsperiode (op til 4 uger), behandlingsperiode (26 uger, inklusive en induktionsfase og en vedligeholdelsesfase) og sikkerhedsopfølgningsperiode (8 uger). Den samlede undersøgelsesvarighed for en individuel deltager er estimeret til at være op til 38 uger. Cirka 15 deltagere vil blive tilmeldt undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
      • Changchun, Kina, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MG skal stilles ved følgende tests:

    1. Positiv serologisk test for anti-AChR Abs som bekræftet ved screening, og

    2. En af følgende:

      1. Unormal neuromuskulær transmission påvist ved gentagen nervestimulation, eller
      2. Anamnese med positiv anticholinesterase-test, f.eks. neostigmin-test, eller
      3. Deltageren har vist forbedring i MG-tegn på orale kolinesterasehæmmere som vurderet af den behandlende læge
  • MGFA klinisk klassificering Klasse II til IV ved screening
  • MG-ADL totalscore skal være ≥ 6 ved screening og dag 1

  • Deltagere, der har:

    1. Mislykket behandling med 2 eller flere IST'er over et år (enten i kombination eller som monoterapi), dvs. fortsætte med at have nedsatte ADL'er (vedvarende svaghed, opleve krise eller ude af stand til at tolerere IST) på trods af IST'er eller,
    2. Mislykkedes mindst én IST og kræver kronisk PE eller IVIg for at kontrollere symptomer, dvs. deltagere, der har behov for PE eller IVIg på regelmæssig basis til håndtering af muskelsvaghed i mindst 2 cyklusser over de sidste 12 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karcinom eller tymom

  • Anamnese med thymektomi eller enhver anden thymuskirurgi inden for 6 måneder før screening. Deltagere med en historie med behandlet malignitet i thymus eller karcinom er kvalificerede, hvis de opfylder alle følgende betingelser:

    1. Behandling afsluttet > 5 år før screeningsbesøget
    2. Ingen gentagelse inden for de 5 år forud for screeningsbesøget
    3. Ingen radiologisk indikation på recidiv i en computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning, inklusive administration af intravenøs (IV) kontrast, udført inden for 6 måneder efter første dosis på dag 1
  • Svaghed påvirker kun okulære eller peri-okulære muskler (MGFA klasse I)
  • MG krise ved Screening (MGFA Klasse V). Sådanne deltagere kan dog blive genscreenet med Alexion-godkendelse, når de er behandlet og medicinsk stabile, efter efterforskerens mening
  • Anamnese med N meningitidis-infektion eller uløst meningokoksygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eculizumab
Medicin: Eculizumab
Deltagerne vil modtage Eculizumab via intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG baseret på forbedringen af ​​MG-ADL
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) totalscore fra baseline ved uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG med QMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af kvantitativ myasthenia gravis (QMG) totalscore fra baseline ved uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG med MGC
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af myasthenia gravis composite (MGC) totalscore fra baseline ved uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG med MG-QoL 15r
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af revideret Myasthenia Gravis Livskvalitet 15-Item-skala (MG-QoL 15r-skala) fra baseline i uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG ved MG-ADL-responderstatus
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Andelen af ​​deltagere, der opnår Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) respons i uge 26, sammen med den 2-sidede 95% CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG ved QMG-responderanalyse
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Andelen af ​​deltagere, der opnår den kvantitative myasthenia gravis (QMG) respons i uge 26, sammen med den 2-sidede 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eculizumab i behandlingen af ​​refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Forekomst af AE'er, SAE'er og AE'er, der fører til afbrydelse af undersøgelsesintervention (debut efter første infusion)
fra baseline i uge 26
At karakterisere PK af eculizumab hos deltagere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Gennemsnitlige serumkoncentrationer af eculizumab ved alle planlagte besøg
fra baseline i uge 26
At karakterisere PD af eculizumab hos deltagere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Gennemsnitlige ændringer i serumfrit komplement komponent 5 (C5) koncentrationer ved alle planlagte besøg
fra baseline i uge 26
At karakterisere immunogeniciteten af ​​eculizumab hos deltagere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Andel af behandlings-emergent anti-drug antistof (ADA) positive deltagere
fra baseline i uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Anden identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen.

Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA Pharmas datadelingsprincipper. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de afidentificerede individuelle data på patientniveau i et godkendt sponsoreret værktøj. Underskrevet datadelingsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de ønskede oplysninger. Derudover skal alle brugere acceptere vilkårene og betingelserne for SAS MSE for at få adgang. For yderligere detaljer, bedes du læse oplysningserklæringerne på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger