Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Eculizumab hos kinesiske voksne med gMG (ECU-MG-304)

14. januar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En åben-label, enkelt-arm, multi-center undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Eculizumab hos kinesiske deltagere med refraktær generaliseret myasthenia gravis (gMG)

Dette er et åbent, enkelt-arm, multicenter studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, PK, PD og immunogenicitet af eculizumab hos kinesiske deltagere med refraktær gMG. Cirka 15 deltagere vil blive tilmeldt undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette post-godkendelsesstudie er et åbent, enkelt-arm, multicenter studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, PK, PD og immunogenicitet af eculizumab hos kinesiske deltagere med refraktær gMG. Der vil være 3 perioder i denne undersøgelse: Screeningsperiode (op til 4 uger), behandlingsperiode (26 uger, inklusive en induktionsfase og en vedligeholdelsesfase) og sikkerhedsopfølgningsperiode (8 uger). Den samlede undersøgelsesvarighed for en individuel deltager er estimeret til at være op til 38 uger. Cirka 15 deltagere vil blive tilmeldt undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Changchun, Kina, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MG skal stilles ved følgende tests:

    1. Positiv serologisk test for anti-AChR Abs som bekræftet ved screening, og

    2. En af følgende:

      1. Unormal neuromuskulær transmission påvist ved gentagen nervestimulation, eller
      2. Anamnese med positiv anticholinesterase-test, f.eks. neostigmin-test, eller
      3. Deltageren har vist forbedring i MG-tegn på orale kolinesterasehæmmere som vurderet af den behandlende læge
  • MGFA klinisk klassificering Klasse II til IV ved screening
  • MG-ADL totalscore skal være ≥ 6 ved screening og dag 1

  • Deltagere, der har:

    1. Mislykket behandling med 2 eller flere IST'er over et år (enten i kombination eller som monoterapi), dvs. fortsætte med at have nedsatte ADL'er (vedvarende svaghed, opleve krise eller ude af stand til at tolerere IST) på trods af IST'er eller,
    2. Mislykkedes mindst én IST og kræver kronisk PE eller IVIg for at kontrollere symptomer, dvs. deltagere, der har behov for PE eller IVIg på regelmæssig basis til håndtering af muskelsvaghed i mindst 2 cyklusser over de sidste 12 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karcinom eller tymom

  • Anamnese med thymektomi eller enhver anden thymuskirurgi inden for 6 måneder før screening. Deltagere med en historie med behandlet malignitet i thymus eller karcinom er kvalificerede, hvis de opfylder alle følgende betingelser:

    1. Behandling afsluttet > 5 år før screeningsbesøget
    2. Ingen gentagelse inden for de 5 år forud for screeningsbesøget
    3. Ingen radiologisk indikation på recidiv i en computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning, inklusive administration af intravenøs (IV) kontrast, udført inden for 6 måneder efter første dosis på dag 1
  • Svaghed påvirker kun okulære eller peri-okulære muskler (MGFA klasse I)
  • MG krise ved Screening (MGFA Klasse V). Sådanne deltagere kan dog blive genscreenet med Alexion-godkendelse, når de er behandlet og medicinsk stabile, efter efterforskerens mening
  • Anamnese med N meningitidis-infektion eller uløst meningokoksygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Medicin: Eculizumab
Deltagerne vil modtage Eculizumab via intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG baseret på forbedringen af ​​MG-ADL
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) totalscore fra baseline ved uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG med QMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af kvantitativ myasthenia gravis (QMG) totalscore fra baseline ved uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG med MGC
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af myasthenia gravis composite (MGC) totalscore fra baseline ved uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG med MG-QoL 15r
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Den gennemsnitlige ændring af revideret Myasthenia Gravis Livskvalitet 15-Item-skala (MG-QoL 15r-skala) fra baseline i uge 26 sammen med 2-sidet 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG ved MG-ADL-responderstatus
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Andelen af ​​deltagere, der opnår Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) respons i uge 26, sammen med den 2-sidede 95% CI
fra baseline i uge 26
At vurdere effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær gMG ved QMG-responderanalyse
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Andelen af ​​deltagere, der opnår den kvantitative myasthenia gravis (QMG) respons i uge 26, sammen med den 2-sidede 95 % CI
fra baseline i uge 26
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eculizumab i behandlingen af ​​refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Forekomst af AE'er, SAE'er og AE'er, der fører til afbrydelse af undersøgelsesintervention (debut efter første infusion)
fra baseline i uge 26
At karakterisere PK af eculizumab hos deltagere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Gennemsnitlige serumkoncentrationer af eculizumab ved alle planlagte besøg
fra baseline i uge 26
At karakterisere PD af eculizumab hos deltagere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Gennemsnitlige ændringer i serumfrit komplement komponent 5 (C5) koncentrationer ved alle planlagte besøg
fra baseline i uge 26
At karakterisere immunogeniciteten af ​​eculizumab hos deltagere med refraktær gMG
Tidsramme: fra baseline i uge 26
Andel af behandlings-emergent anti-drug antistof (ADA) positive deltagere
fra baseline i uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

29. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Anden identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen.

Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA Pharmas datadelingsprincipper. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de afidentificerede individuelle data på patientniveau i et godkendt sponsoreret værktøj. Underskrevet datadelingsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de ønskede oplysninger. Derudover skal alle brugere acceptere vilkårene og betingelserne for SAS MSE for at få adgang. For yderligere detaljer, bedes du læse oplysningserklæringerne på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner