Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Øvelse med høj intensitet hos børn med McAdd (MCADD-EX)

19. marts 2026 opdateret af: University Hospital, Ghent

Medium-kæde acyl-CoA dehydrogenase-mangel (MCADD) og træning

Medium-kæde acyl-CoA dehydrogenase-mangel (MCADD) er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker kroppens evne til at nedbryde visse fedtstoffer (ß-oxidation) til energi, hvilket fører til symptomer som hypoketotisk hypoglykæmi, gulsot, kardiomyopati og anfald. Ansvarlig for dehydrogeneringstrinnet i fedtsyrer med kædelængder mellem 6 og 12 kulhydrater, når de gennemgår beta-oxidation i mitokondrierne. Mangel i MCAD kan resultere i energimangel, akkumulering af acylcarnitins og lave serum carnitinkoncentrationer.

Det primære mål med pilotundersøgelsen er at analysere virkningerne af øvelse med høj intensitet (kardiopulmonal træningstest (CPET) og kredsløb med høj intensitet) på metaboliske parametre og sikkerhed. Denne forskning er en pilotundersøgelse, der sammenligner fire patienter med MCADD med fire kontrolpersoner med de samme egenskaber. Blodprøver indsamles til analyse af substratudnyttelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære mål med undersøgelsen er at analysere virkningerne af øvelse med høj intensitet (CPET & højintensitetskredsløbsøvelser) på metaboliske parametre og sikkerhed. Da træning testes cirka to timer efter et måltid, forventer vi få symptomer, da fedtmetabolismen kun er minimalt engageret i denne intensitet. Af interesse kan være genvindingen fra træning, da fedtmetabolismen formodentlig aktiveres i denne fase.

Hver MCADD-patient deltager i to eksperimentelle besøg. På dagen for det første besøg ankommer patienten til UZ Gent efter 1,5 timer efter måltidet. Efter 30 minutter udfører de en kardiopulmonal træningstest (CPET) på et cyklus ergometer. Den standard CPET -protokol, der vil blive brugt, er som følger: For det første, tre minutters cykling ved en konstant belastning (kropsvægt (kg) / 2) i watt), efterfulgt af en maksimal træningstest (rampeprotokol: (kropsvægt (kg ) / 4) i watt pr. Minut). Under cykeltesten måles gasudveksling (spirometri), og der tages et EKG. Hvis der ikke observeres symptomer, kan patienten vende hjem. På den anden testdag, to timer før testen, spises en morgenmad. 1,5 timer efter måltidet ankommer patienten til Uz Gent, hvor en hjerteovervågning placeres, og en intravenøs linje vil blive indsat. Efter dette vil patienten gennemgå et højintensiv træningskredsløb. Blodprøver udvises før og efter øvelsen med forskellige intervaller: straks efter 30 minutter, 1 time og 1,5 timer. RER bestemmes også ved hvert tidspunkt ved hjælp af indirekte kalorimetri. Hvis der ikke vises symptomer, kan patienten vende hjem. Patienten rapporterer symptomer i de 48 timer efter testen. I blodprøverne overvåges målinger af substratudnyttelse: glukose, laktat, acylcarnitinniveauer, frie fedtsyrer (FFA). Også en markør for muskelskade vurderes (kreatinkinase). Yderligere foranstaltninger inkluderer: antropometriske målinger, herunder vægt og højde, fysisk aktivitet gennem børns fysiske aktivitetsspørgeskema).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgien, 9000
        • Ghent University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • 8-17 år gammel
  • Kontrolpersoner matchet af køn, alder og selvrapporteret Tanner -scene.
  • Alle børn: Højde og vægt mellem P5-P95

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen daglig brug af medicin
  • Ingen andre betingelser end MCADD, der begrænser sportsdeltagelse eller fysiologi (f.eks. Ingen hjertesygdomme, diabetes).
  • <P5 eller> P95 på højdevægtkurven
  • Ingen neuromotorisk udviklingsforsinkelse (f.eks. Forsinket opnåelse af motoriske milepæle)
  • Ingen nylig immobilisering (<6 måneder)
  • Ingen operationer, der involverer muskuloskeletalsystemet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: studere
Børn i alderen 8-17 år med mellemkædede acyl-CoA dehydrogenase-mangel (MCADD) eller kontrol vil gennemgå CPET og øvelseskredsløb med høj intensitet.
Procedure: Kardiopulmonal træningstest (CPET)
Deltagerne gennemgår en CPET på en stationær cykel, der måler gasudveksling, EKG og andre parametre. Protokollen inkluderer 3 minutters cykling ved en konstant belastning (kropsvægt / 2 i watts), efterfulgt af en maksimal indsats test med en inkrementel belastning (rampeprotokol kropsvægt (kg) / 4 i watt pr. Minut).
Procedure: Træning med høj intensitetskredsløb
Patienterne gennemgår en 10-minutters opvarmning efterfulgt af ~ 30 øvelseskredsløb med høj intensitet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
glukose
Tidsramme: Fra start af træning til 1,5 timer efter træning.
Analyse af glukose i blodprøver taget før, umiddelbart efter og med intervaller (30 minutter, 1 time og 1,5 timer) efter træning med høj intensitet.
Fra start af træning til 1,5 timer efter træning.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kardiorespiratorisk respons under CPET
Tidsramme: Under CPET (ca. 30 minutter).
Måling af maksimalt iltoptagelse under den kardiopulmonale træningstest (CPET) på en stationær cykel.
Under CPET (ca. 30 minutter).
Sikkerhed: Forekomst af bivirkninger under og efter træning.
Tidsramme: Under og op til 48 timer efter træning.
Overvågning og registrering af symptomer, bivirkninger eller komplikationer under træning og følgende 48 timer
Under og op til 48 timer efter træning.
Acylcarnitiner
Tidsramme: Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter træning.
Overvågning af acylcarnitiner før og efter træning med høj intensitet
Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter træning.

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kreatinkinase
Tidsramme: Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter træning.
Vurdering af serumkreatinkinase (CK) niveauer før og efter træning
Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter træning.
Laktat
Tidsramme: Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter træning.
Vurdering af laktatniveauer før og efter træning
Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter træning.
Fedtmetabolisme i genopretningsfasen.
Tidsramme: Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter høj intensitetsøvelse.
Overvågning af substratudnyttelse (inklusive fedtmetabolisme) gennem måling af RER.
Fra slutningen af ​​træningskredsløbet indtil 1,5 timer efter høj intensitetsøvelse.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Ghent

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Patrick Verloo, MD, University Hospital, Ghent

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ONZ-2023-0579

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle anonyme data vil blive gjort tilgængelige ved offentliggørelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger