Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

For at evaluere den kliniske undersøgelse af GS1191-0445-injektion i behandlingen af ​​hæmofili a

5. december 2025 opdateret af: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

En enkelt arm, open-label, multicenterundersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​GS1191-0445-injektion som en enkelt dosis hos kinesiske individer med hæmofili a

Denne undersøgelse er en enkelt arm, open-label, multicenterundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​GS1191-0445-injektion som en enkelt dosis hos kinesiske individer med hæmofili A.

GS1191-0445 er en AAV8-baseret genterapi-vektor designet til at udtrykke B-domæne-slettet human faktor VIII (FVIII) under reguleringen af ​​en human leverspecifik promotor. Efter en enkelt intravenøs administration målretter AAV8 hepatocytter og letter det specifikke udtryk og sekretion af FVIII i blodbanen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100005
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Telefonnummer: +8618611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730099
        • Ikke rekrutterer endnu
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 063000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henan Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410028
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 344001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Rekruttering
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give informeret samtykke i overensstemmelse med nationale og lokale privatlivslove:
  2. Emne skal være mandlig, i alderen> 18 år gammel på tidspunktet for underskrivelsen af ​​informeret samtykke og ≤65 år gammel:
  3. Deltagere med bekræftet hæmofili A i deres historie før adgang og baseret på klinisk laboratorieundersøgelse;
  4. Personer havde brugt FVII -produkter til mindst 150 eksponeringsdage (ED) før tilmelding;
  5. Emnet har ingen tidligere historie med FVIII -hæmmere;
  6. Emner er enige om at bruge en pålidelig barriere -præventionsmetode fra datoen for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  7. Emnet er villig og i stand til at følge planlagte besøg, behandlingsplaner og andre undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Emnet har enhver hæmoragisk lidelse, der ikke er relateret til hæmofili A,
  2. Unormal leverfunktionstestresultater af personer under screening.
  3. Unormal laboratorieundersøgelse af personer under screening
  4. Emnet har akut eller kronisk hepatitis B -virus (HBV) infektion eller kronisk hepatitis C -virus (HCV) infektion; Eller modtager antiviral behandling for hepatitis B og C;
  5. Aktiv systemisk immunsygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 3E12 VG/kg
Medicin: GS1191-0445-injektion
En enkelt intravenøs administration af GS1191-0445-injektion i en dosis på 3E12 VG/kg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Uger 3 til 52 efter infusion
At evaluere effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs administration af GS1191-0445 hos personer med hæmofili a
Uger 3 til 52 efter infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE)
Tidsramme: Inden for 52 uger efter infusion
Forekomsten af ​​bivirkninger (AE) inden for 52 uger efter GS1191-0445 infusion, herunder alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger af særlig bekymring (AESI)
Inden for 52 uger efter infusion
Immunogen respons af AAV8-kapsidprotein og vektor afledt FVIII inden for 52 uger efter GS1191-0445 infusion
Tidsramme: Inden for 52 uger efter infusion
Evaluer sikkerheden ved en enkelt intravenøs infusion af GS1191-0445-injektion i hæmofili A-personer
Inden for 52 uger efter infusion
Evaluer den langsigtede effektivitet af GS1191-0445-injektion efter intravenøs infusion i 2-5 år
Tidsramme: 2-5 år efter infusion
Evaluer ændringerne i den årlige blødningshastighed (ABR) og FVIII-aktivitet fra baseline under 2. til 5. år efter GS1191-0445-injektion
2-5 år efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger