Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

For at evaluere den kliniske undersøgelse af GS1191-0445-injektion i behandlingen af ​​hæmofili a

5. december 2025 opdateret af: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

En enkelt arm, open-label, multicenterundersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​GS1191-0445-injektion som en enkelt dosis hos kinesiske individer med hæmofili a

Denne undersøgelse er en enkelt arm, open-label, multicenterundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​GS1191-0445-injektion som en enkelt dosis hos kinesiske individer med hæmofili A.

GS1191-0445 er en AAV8-baseret genterapi-vektor designet til at udtrykke B-domæne-slettet human faktor VIII (FVIII) under reguleringen af ​​en human leverspecifik promotor. Efter en enkelt intravenøs administration målretter AAV8 hepatocytter og letter det specifikke udtryk og sekretion af FVIII i blodbanen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100005
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Telefonnummer: +8618611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730099
        • Ikke rekrutterer endnu
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 063000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henan Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410028
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 344001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Rekruttering
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give informeret samtykke i overensstemmelse med nationale og lokale privatlivslove:
  2. Emne skal være mandlig, i alderen> 18 år gammel på tidspunktet for underskrivelsen af ​​informeret samtykke og ≤65 år gammel:
  3. Deltagere med bekræftet hæmofili A i deres historie før adgang og baseret på klinisk laboratorieundersøgelse;
  4. Personer havde brugt FVII -produkter til mindst 150 eksponeringsdage (ED) før tilmelding;
  5. Emnet har ingen tidligere historie med FVIII -hæmmere;
  6. Emner er enige om at bruge en pålidelig barriere -præventionsmetode fra datoen for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  7. Emnet er villig og i stand til at følge planlagte besøg, behandlingsplaner og andre undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Emnet har enhver hæmoragisk lidelse, der ikke er relateret til hæmofili A,
  2. Unormal leverfunktionstestresultater af personer under screening.
  3. Unormal laboratorieundersøgelse af personer under screening
  4. Emnet har akut eller kronisk hepatitis B -virus (HBV) infektion eller kronisk hepatitis C -virus (HCV) infektion; Eller modtager antiviral behandling for hepatitis B og C;
  5. Aktiv systemisk immunsygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 3E12 VG/kg
Medicin: GS1191-0445-injektion
En enkelt intravenøs administration af GS1191-0445-injektion i en dosis på 3E12 VG/kg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Uger 3 til 52 efter infusion
At evaluere effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs administration af GS1191-0445 hos personer med hæmofili a
Uger 3 til 52 efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE)
Tidsramme: Inden for 52 uger efter infusion
Forekomsten af ​​bivirkninger (AE) inden for 52 uger efter GS1191-0445 infusion, herunder alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger af særlig bekymring (AESI)
Inden for 52 uger efter infusion
Immunogen respons af AAV8-kapsidprotein og vektor afledt FVIII inden for 52 uger efter GS1191-0445 infusion
Tidsramme: Inden for 52 uger efter infusion
Evaluer sikkerheden ved en enkelt intravenøs infusion af GS1191-0445-injektion i hæmofili A-personer
Inden for 52 uger efter infusion
Evaluer den langsigtede effektivitet af GS1191-0445-injektion efter intravenøs infusion i 2-5 år
Tidsramme: 2-5 år efter infusion
Evaluer ændringerne i den årlige blødningshastighed (ABR) og FVIII-aktivitet fra baseline under 2. til 5. år efter GS1191-0445-injektion
2-5 år efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med GS1191-0445-injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner