Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og foreløbig effektivitet af VSA012 hos personer med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) (VSA012-1002)

28. april 2026 opdateret af: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Klinisk undersøgelse af fase IB for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og den foreløbige effektivitet af VSA012 -injektion hos personer med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), der komplementerer inhibitor naiv eller ikke har modtaget komplement til inhibitorbehandling for nylig

Komplementsystemet er en vigtig komponent i det medfødte immunsystem. Unormal aktivering, utilstrækkelig regulering og kontrol af komplementsystemet såvel som nedsat og dysfunktionelle effektorfunktioner, ligger til grund for komplement medierede sygdomme inklusive PNH. VSA012 Målretning af komplementsystem har potentialet til at behandle en række sygdomme forbundet med unormal aktivering af komplementsystemet. Formålet med VSA012-1002 er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetisk, farmakodynamik og effektivitet af VSA012-injektionen hos personer med PNH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, ikke-randomiseret, open-label fase 1B-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten, farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler af VSA012-injektion hos kinesiske forsøgspersoner med PNH samt for at undersøge foreløbig effektivitet.

VSA012 60 mg dosisgruppen og VSA012 120 mg dosisgruppe blev oprindeligt foreslået i denne undersøgelse; Justeringer foretages baseret på data opnået i en enkelt stigende dosisundersøgelse hos raske kinesiske personer (VSA012-1001) og trinvise data fra denne undersøgelse, idet de tager fuld redegørelse for fagsikkerhed. Tilmelding til den 60 mg dosisgruppe i denne undersøgelse blev først initieret før 15 dage efter dosis sikkerhedsvurderinger blev afsluttet for personer i 60 mg dosisgruppen af ​​studie VSA012-1001; Tilmelding til den 120 mg dosisgruppe af studie VSA012-1001 blev først initieret før 15 dage efter dosering af sikkerhedsvurderinger blev afsluttet for personer i 120 mg dosisgruppen.

Cirka 8 forsøgspersoner med PNH vil blive indskrevet i hver gruppe i denne undersøgelse og vil modtage VSA012 -injektion 60 mg eller V SA012 -injektion 12 0 mg på henholdsvis D1 og D29; Baseret på fuld overvejelse af emners sikkerhed kan doseringsregimet justeres i kombination med de data, der gradvist er opnået fra VSA012-1001-undersøgelsen og denne undersøgelse. Deltagerne kan modtage samtidig understøttende pleje, der er tilladt i denne undersøgelse gennem hele undersøgelsen og fortsat følges i 24 uger efter afslutningen af ​​D29 -dosering.

Denne undersøgelse inkluderer: screeningsperiode, behandlingsperiode, opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Emner med PNH

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltager frivilligt i denne kliniske undersøgelse, forstå og følg undersøgelsesprocedurer og underskriver frivilligt ICF;
  • Kropsmasseindeks (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, mand eller kvinde, ≥ 18 år (inklusive den kritiske værdi) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​ICF;
  • Bekræftet diagnose af PNH ved klinisk præsentation og flowcytometri; Flowcytometri inden for 6 måneder før eller under screening i overensstemmelse med granulocytklonal størrelse ≥ 10%;
  • Hb <100 g/l ；
  • Laktatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × Uln ；
  • Emnet er villig til at modtage 4-valent meningokokkvaccine, Streptococcus pneumoniae-vaccine mindst 14 dage før dosering. Hvis 4-valent meningokokkvaccine administreres inden for 3 år før den første dosis, kan den muligvis ikke gentages; Hvis S. pneumoniae -vaccine administreres inden for 5 år, kan den muligvis ikke gentages;
  • Aftalt at bruge en meget effektiv metode til prævention under hele undersøgelsen og i 12 måneder efter den sidste undersøgelsesdosis.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om overfølsomhed over for VSA012 eller dens excipienser;
  • Anvendelse af enhver komplementinhibitor inden for 3 måneder før screening eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere);
  • Infektioner inden den første dosis;
  • Forudgående splenektomi;
  • Tidligere mistænkt/bekræftet arvelig komplementmangel;
  • Historie om tilbagevendende invasiv infektion med indkapslede bakterier såsom meningococcus eller Pneumococcus;
  • Alvorlig aplastisk anæmi (SAA) ved screening og modtagelse af immunsuppressiv terapi;
  • Patienter med tidligere autoimmune sygdomme, der kræver systemisk behandling, såsom human immundefektvirus (HIV) -infektion, undtagen for kortikosteroidudskiftningsterapi for skjoldbruskkirtel, binyre eller hypofyseinsufficiens;
  • Historie om allogen transplantation, stamcelletransplantation, organtransplantation eller anden transplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VSA012 dose A
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose B
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose C
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose D
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose E
Medicin: VSA012
VSA012 injection

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: up to Day 540
up to Day 540
preliminary efficacy
Tidsramme: up to Day 540
Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
up to Day 540

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af VSA012 (første dosis): Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (første dosis): Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (første dosis) ： Område under koncentrationstidskurven under doseringsintervallet (AUC 0-tau)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (multiple dosis) ： Trugkoncentration (C min)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (multiple dosis) ： Akkumuleringsforhold på C Max
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (flere dosis) ： AUC 0-tau
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (flere dosis) ： T max
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (flere dosis) ： C max (RACC Max)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (multiple dosis) ： Akkumuleringsforhold af AUC 0-Tau (RACAUC 0-Tau)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Tidsramme: up to Day 540
up to Day 540
PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Tidsramme: up to Day 540
up to Day 540

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
  • Ledende efterforsker: Hongyan Tong, Zhejiang University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VSA012-1002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger