Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og foreløbig effektivitet af VSA012 hos personer med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) (VSA012-1002)

28. april 2026 opdateret af: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Klinisk undersøgelse af fase IB for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og den foreløbige effektivitet af VSA012 -injektion hos personer med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), der komplementerer inhibitor naiv eller ikke har modtaget komplement til inhibitorbehandling for nylig

Komplementsystemet er en vigtig komponent i det medfødte immunsystem. Unormal aktivering, utilstrækkelig regulering og kontrol af komplementsystemet såvel som nedsat og dysfunktionelle effektorfunktioner, ligger til grund for komplement medierede sygdomme inklusive PNH. VSA012 Målretning af komplementsystem har potentialet til at behandle en række sygdomme forbundet med unormal aktivering af komplementsystemet. Formålet med VSA012-1002 er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetisk, farmakodynamik og effektivitet af VSA012-injektionen hos personer med PNH.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, ikke-randomiseret, open-label fase 1B-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten, farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler af VSA012-injektion hos kinesiske forsøgspersoner med PNH samt for at undersøge foreløbig effektivitet.

VSA012 60 mg dosisgruppen og VSA012 120 mg dosisgruppe blev oprindeligt foreslået i denne undersøgelse; Justeringer foretages baseret på data opnået i en enkelt stigende dosisundersøgelse hos raske kinesiske personer (VSA012-1001) og trinvise data fra denne undersøgelse, idet de tager fuld redegørelse for fagsikkerhed. Tilmelding til den 60 mg dosisgruppe i denne undersøgelse blev først initieret før 15 dage efter dosis sikkerhedsvurderinger blev afsluttet for personer i 60 mg dosisgruppen af ​​studie VSA012-1001; Tilmelding til den 120 mg dosisgruppe af studie VSA012-1001 blev først initieret før 15 dage efter dosering af sikkerhedsvurderinger blev afsluttet for personer i 120 mg dosisgruppen.

Cirka 8 forsøgspersoner med PNH vil blive indskrevet i hver gruppe i denne undersøgelse og vil modtage VSA012 -injektion 60 mg eller V SA012 -injektion 12 0 mg på henholdsvis D1 og D29; Baseret på fuld overvejelse af emners sikkerhed kan doseringsregimet justeres i kombination med de data, der gradvist er opnået fra VSA012-1001-undersøgelsen og denne undersøgelse. Deltagerne kan modtage samtidig understøttende pleje, der er tilladt i denne undersøgelse gennem hele undersøgelsen og fortsat følges i 24 uger efter afslutningen af ​​D29 -dosering.

Denne undersøgelse inkluderer: screeningsperiode, behandlingsperiode, opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Emner med PNH

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltager frivilligt i denne kliniske undersøgelse, forstå og følg undersøgelsesprocedurer og underskriver frivilligt ICF;
  • Kropsmasseindeks (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, mand eller kvinde, ≥ 18 år (inklusive den kritiske værdi) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​ICF;
  • Bekræftet diagnose af PNH ved klinisk præsentation og flowcytometri; Flowcytometri inden for 6 måneder før eller under screening i overensstemmelse med granulocytklonal størrelse ≥ 10%;
  • Hb <100 g/l ；
  • Laktatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × Uln ；
  • Emnet er villig til at modtage 4-valent meningokokkvaccine, Streptococcus pneumoniae-vaccine mindst 14 dage før dosering. Hvis 4-valent meningokokkvaccine administreres inden for 3 år før den første dosis, kan den muligvis ikke gentages; Hvis S. pneumoniae -vaccine administreres inden for 5 år, kan den muligvis ikke gentages;
  • Aftalt at bruge en meget effektiv metode til prævention under hele undersøgelsen og i 12 måneder efter den sidste undersøgelsesdosis.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om overfølsomhed over for VSA012 eller dens excipienser;
  • Anvendelse af enhver komplementinhibitor inden for 3 måneder før screening eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere);
  • Infektioner inden den første dosis;
  • Forudgående splenektomi;
  • Tidligere mistænkt/bekræftet arvelig komplementmangel;
  • Historie om tilbagevendende invasiv infektion med indkapslede bakterier såsom meningococcus eller Pneumococcus;
  • Alvorlig aplastisk anæmi (SAA) ved screening og modtagelse af immunsuppressiv terapi;
  • Patienter med tidligere autoimmune sygdomme, der kræver systemisk behandling, såsom human immundefektvirus (HIV) -infektion, undtagen for kortikosteroidudskiftningsterapi for skjoldbruskkirtel, binyre eller hypofyseinsufficiens;
  • Historie om allogen transplantation, stamcelletransplantation, organtransplantation eller anden transplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VSA012 dose A
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose B
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose C
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose D
Medicin: VSA012
VSA012 injection
Eksperimentel: VSA012 dose E
Medicin: VSA012
VSA012 injection

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: up to Day 540
up to Day 540
preliminary efficacy
Tidsramme: up to Day 540
Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
up to Day 540

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af VSA012 (første dosis): Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (første dosis): Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (første dosis) ： Område under koncentrationstidskurven under doseringsintervallet (AUC 0-tau)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (multiple dosis) ： Trugkoncentration (C min)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (multiple dosis) ： Akkumuleringsforhold på C Max
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (flere dosis) ： AUC 0-tau
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (flere dosis) ： T max
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (flere dosis) ： C max (RACC Max)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
PK af VSA012 (multiple dosis) ： Akkumuleringsforhold af AUC 0-Tau (RACAUC 0-Tau)
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Tidsramme: up to Day 540
up to Day 540
PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Tidsramme: up to Day 540
up to Day 540

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
  • Ledende efterforsker: Hongyan Tong, Zhejiang University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VSA012-1002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner