Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse, der evaluerer CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmun sygdom

26. august 2026 opdateret af: CRISPR Therapeutics

En fase 1-dosisevalueringsundersøgelse af sikkerheden og den foreløbige effektivitet af anti-CD19 Allogene CRISPR-Cas9-konstruerede T-celler (CTX112) hos voksne personer med ildfast autoimmun sygdom

Dette er en enkelt arm, åben mærket, multicenter, stigende dosisfase 1-undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, herunder aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE), systemisk sklerose (SSC), eller idiopathic inflammatorisk myopathy (IIM).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse kan tilmelde sig i alt op til 80 forsøgspersoner. CTX112 er en CD19 -rettet kimært antigenreceptor (CAR) T -celleimmunoterapi bestående af allogene T -celler fremstillet til behandling af ildfaste autoimmune sygdomme. Cellerne er fra raske frivillige donorer for voksne, der er genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9 (samlet regelmæssigt mellemliggende korte palindromiske gentagelser/ CRISPR-associeret protein 9) genredigeringskomponenter (enkelt guide RNA og Cas9 Nuclease).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UC San Diego Health
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Sally Arai, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • George Georges, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Ledende efterforsker:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Tulane University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Ledende efterforsker:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health Sciences University
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Maziarz, MD
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Ledende efterforsker:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Ledende efterforsker:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86156
        • Rekruttering
        • University of Augsburg
        • Ledende efterforsker:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Köln
        • Ledende efterforsker:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Tyskland, 55131

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  1. Alder ≥18 år og <70 år gammel.
  2. Emner skal frivilligt underskrive et skriftligt informeret samtykke og være villige og i stand til at overholde alle undersøgelseskrav.
  3. Tilstrækkelig hæmatologisk, nyre-, lever-, hjerte- og lungeorganfunktion.
  4. Personer skal blive enige om at bruge acceptable præventionsmetoder.
  5. Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorieundersøgelser, præventionsretningslinjer og andre undersøgelsesprocedurer.
  6. Diagnose af systemisk lupus erythematosus (SLE), systemisk sklerose (SSC) eller idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM).

For systemiske lupus erythematosus (SLE) emner:

- Diagnose af SLE af en bestyrelsescertificeret reumatolog, der er i overensstemmelse med 2019 ACR/EULAR-kriterier. For lupus nefritis personer er aktive, biopsi-bevisede proliferative lupus nefritis klasse III eller IV, enten med eller uden tilstedeværelsen af ​​klasse V, og passende nationale institutter for sundhedsindeksaktivitetsscore ved hjælp af 2018 International Society of Nephrology/Neenal Pathology Society kriterier.

For systemisk sklerose (SSC) emner:

- Diagnose af diffus kutan systemisk sklerose (DCSSC) eller SSC-ild, der er i overensstemmelse med 2013 ACR/EULAR-kriterier. Personer skal opfylde kriterierne for aktiv hud eller lungesygdom.

For idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM) emner:

- Diagnose med dermatomyositis (DM), polymyositis (PM) eller myositis som en del af reumatologisk overlapning syndrom, antisynthetase (ASYS) eller immunmediserede nekrotiserende myopati (IMNM), der er i overensstemmelse med 2017 ACR/EULAR-kriterier til inflammatorisk minopati. Motiver skal opfylde moderat alvorlige, hud- eller lungeinddragelseskriterier.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Tidligere anti-CD19-terapi eller enhver genterapi/genetisk modificeret celleterapi.
  2. Tidligere faste organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantation eller hæmatopoietisk celletransplantation.
  3. Alvorlig aktiv eller historie med centralnerv (CNS) involvering.
  4. Historie om en anfaldsforstyrrelse, cerebrovaskulær iskæmi/blødning, demens, cerebellær sygdom eller enhver autoimmun sygdom med CNS -involvering bortset fra SLE, SSC eller IIM.
  5. Blandet bindevævssygdom uden nogen klar overvejende sygdom.
  6. Tilstedeværelse af undersøgelsessygdomme manifestationer eller andre tilstande, der sandsynligvis udgør, øger sikkerhedsrisici og/eller forvirringssygdomsvurderinger eller udgør en betydelig risiko for dem, der får CAR T -celleterapi.
  7. Historie om primær eller sekundær immundefekt.
  8. Tilstedeværelse eller historie af visse bakterie-, virale eller svampeinfektion.
  9. Malignitet i de sidste 5 år (med undtagelse af kræftformer, der anses for at være lav sandsynlighed for gentagelse).
  10. Diagnose af en genetisk lidelse forbundet med knoglemarvsvigt eller myelodysplastisk syndrom.
  11. Historie eller nuværende diagnose af katastrofalt anti-phospholipid-syndrom eller anti-phospholipid-syndrom, der kræver løbende antikoagulation.
  12. Gravid eller ammende.
  13. Tilstedeværelse eller sygdomshistorie, der kræver behandling, der ikke er kompatibel med undersøgelsesprotokollen; tilstedeværelse eller historie med andre forhold, der ikke er kompatible med undersøgelsesprotokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CTX112
Administreret ved IV -infusion efter lymfodepletering af kemoterapi
Biologisk: CTX112
CTX112 (CD19-styret T-celle immunterapi bestående af allogene T-celler genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9 genredigeringskomponenter)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden af ​​CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, herunder SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter
Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere den farmakodynamiske respons fra CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, inklusive SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
Ændring fra baseline i sygdomsspecifikke autoantistofmarkører
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
For at vurdere farmakokinetikken (PK) af CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, inklusive SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
Niveauer af CTX112 i blod over tid
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
At vurdere den foreløbige effektivitet af CTX112 hos voksne personer med ildfaste autoimmune sygdomme, herunder aktiv SLE, SSC eller IIM.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion

For SLE-forsøgspersoner: Sygdomsresponsrater baseret på slæde-2K-instrument; Doris og LLDAS -kriterier

For SSC-personer: Sygdomsresponsfrekvenser baseret på ACR-Criss (inklusive MRSS, tvungen vital kapacitet, HAQ-DI, læge Global Assessment, Patient Global Assessment)

For IIM -personer: Sygdomsresponsfrekvenser baseret på ACR/EULAR TOTAL forbedringsscore (inklusive MMT8, EMDA, tvungen vital kapacitet, læge Global vurdering, patientens globale vurdering, muskelenzymniveau)
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CRISPR Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2031

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CRSP-AID-500

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger