Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse, der evaluerer CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmun sygdom

26. august 2026 opdateret af: CRISPR Therapeutics

En fase 1-dosisevalueringsundersøgelse af sikkerheden og den foreløbige effektivitet af anti-CD19 Allogene CRISPR-Cas9-konstruerede T-celler (CTX112) hos voksne personer med ildfast autoimmun sygdom

Dette er en enkelt arm, åben mærket, multicenter, stigende dosisfase 1-undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, herunder aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE), systemisk sklerose (SSC), eller idiopathic inflammatorisk myopathy (IIM).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse kan tilmelde sig i alt op til 80 forsøgspersoner. CTX112 er en CD19 -rettet kimært antigenreceptor (CAR) T -celleimmunoterapi bestående af allogene T -celler fremstillet til behandling af ildfaste autoimmune sygdomme. Cellerne er fra raske frivillige donorer for voksne, der er genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9 (samlet regelmæssigt mellemliggende korte palindromiske gentagelser/ CRISPR-associeret protein 9) genredigeringskomponenter (enkelt guide RNA og Cas9 Nuclease).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UC San Diego Health
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Sally Arai, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • George Georges, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Ledende efterforsker:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Tulane University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Ledende efterforsker:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health Sciences University
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Maziarz, MD
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Ledende efterforsker:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Ledende efterforsker:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86156
        • Rekruttering
        • University of Augsburg
        • Ledende efterforsker:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Köln
        • Ledende efterforsker:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Tyskland, 55131

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  1. Alder ≥18 år og <70 år gammel.
  2. Emner skal frivilligt underskrive et skriftligt informeret samtykke og være villige og i stand til at overholde alle undersøgelseskrav.
  3. Tilstrækkelig hæmatologisk, nyre-, lever-, hjerte- og lungeorganfunktion.
  4. Personer skal blive enige om at bruge acceptable præventionsmetoder.
  5. Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorieundersøgelser, præventionsretningslinjer og andre undersøgelsesprocedurer.
  6. Diagnose af systemisk lupus erythematosus (SLE), systemisk sklerose (SSC) eller idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM).

For systemiske lupus erythematosus (SLE) emner:

- Diagnose af SLE af en bestyrelsescertificeret reumatolog, der er i overensstemmelse med 2019 ACR/EULAR-kriterier. For lupus nefritis personer er aktive, biopsi-bevisede proliferative lupus nefritis klasse III eller IV, enten med eller uden tilstedeværelsen af ​​klasse V, og passende nationale institutter for sundhedsindeksaktivitetsscore ved hjælp af 2018 International Society of Nephrology/Neenal Pathology Society kriterier.

For systemisk sklerose (SSC) emner:

- Diagnose af diffus kutan systemisk sklerose (DCSSC) eller SSC-ild, der er i overensstemmelse med 2013 ACR/EULAR-kriterier. Personer skal opfylde kriterierne for aktiv hud eller lungesygdom.

For idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM) emner:

- Diagnose med dermatomyositis (DM), polymyositis (PM) eller myositis som en del af reumatologisk overlapning syndrom, antisynthetase (ASYS) eller immunmediserede nekrotiserende myopati (IMNM), der er i overensstemmelse med 2017 ACR/EULAR-kriterier til inflammatorisk minopati. Motiver skal opfylde moderat alvorlige, hud- eller lungeinddragelseskriterier.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Tidligere anti-CD19-terapi eller enhver genterapi/genetisk modificeret celleterapi.
  2. Tidligere faste organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantation eller hæmatopoietisk celletransplantation.
  3. Alvorlig aktiv eller historie med centralnerv (CNS) involvering.
  4. Historie om en anfaldsforstyrrelse, cerebrovaskulær iskæmi/blødning, demens, cerebellær sygdom eller enhver autoimmun sygdom med CNS -involvering bortset fra SLE, SSC eller IIM.
  5. Blandet bindevævssygdom uden nogen klar overvejende sygdom.
  6. Tilstedeværelse af undersøgelsessygdomme manifestationer eller andre tilstande, der sandsynligvis udgør, øger sikkerhedsrisici og/eller forvirringssygdomsvurderinger eller udgør en betydelig risiko for dem, der får CAR T -celleterapi.
  7. Historie om primær eller sekundær immundefekt.
  8. Tilstedeværelse eller historie af visse bakterie-, virale eller svampeinfektion.
  9. Malignitet i de sidste 5 år (med undtagelse af kræftformer, der anses for at være lav sandsynlighed for gentagelse).
  10. Diagnose af en genetisk lidelse forbundet med knoglemarvsvigt eller myelodysplastisk syndrom.
  11. Historie eller nuværende diagnose af katastrofalt anti-phospholipid-syndrom eller anti-phospholipid-syndrom, der kræver løbende antikoagulation.
  12. Gravid eller ammende.
  13. Tilstedeværelse eller sygdomshistorie, der kræver behandling, der ikke er kompatibel med undersøgelsesprotokollen; tilstedeværelse eller historie med andre forhold, der ikke er kompatible med undersøgelsesprotokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CTX112
Administreret ved IV -infusion efter lymfodepletering af kemoterapi
Biologisk: CTX112
CTX112 (CD19-styret T-celle immunterapi bestående af allogene T-celler genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9 genredigeringskomponenter)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden af ​​CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, herunder SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter
Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere den farmakodynamiske respons fra CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, inklusive SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
Ændring fra baseline i sygdomsspecifikke autoantistofmarkører
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
For at vurdere farmakokinetikken (PK) af CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sygdomme, inklusive SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
Niveauer af CTX112 i blod over tid
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
At vurdere den foreløbige effektivitet af CTX112 hos voksne personer med ildfaste autoimmune sygdomme, herunder aktiv SLE, SSC eller IIM.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion

For SLE-forsøgspersoner: Sygdomsresponsrater baseret på slæde-2K-instrument; Doris og LLDAS -kriterier

For SSC-personer: Sygdomsresponsfrekvenser baseret på ACR-Criss (inklusive MRSS, tvungen vital kapacitet, HAQ-DI, læge Global Assessment, Patient Global Assessment)

For IIM -personer: Sygdomsresponsfrekvenser baseret på ACR/EULAR TOTAL forbedringsscore (inklusive MMT8, EMDA, tvungen vital kapacitet, læge Global vurdering, patientens globale vurdering, muskelenzymniveau)
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CRISPR Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2031

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2025

Først opslået (Faktiske)

13. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRSP-AID-500

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner