Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af iPTacopan hos pædiatriske PNH -patienter

5. august 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben mærket, enkeltarm, multicenter, fase 3-undersøgelse for at vurdere farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af IPTACOPAN hos pædiatriske PNH-patienter 2 til

Formålet med denne open-label, enkelt arm, multicenter, fase 3-undersøgelse er at vurdere farmakokinetikken for IPTACOPAN hos pædiatriske patienter og at vurdere, om IPTACOPAN er sikker og godt tolereret, når de bruges til behandling af pædiatrisk paroxysmal nocturnal hæmoglobinuri (PNH) patienter 2 til <18 år i alder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, åbent, enkelt armstudie bestående af en op til en 8-ugers screeningsperiode og en 26-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en 26-ugers forlængelsesbehandlingsperiode.

Denne undersøgelse vil tilmelde mindst 12 pædiatriske patienter 2 til <18 år på en forskudt måde til 3 kohorter: kohort 1 (unge 12 til <18 år, ca. 6 patienter), kohort 2A (6 til <12 år, ca. 4 patienter) og kohort 2B (2 til <6 år, ca. 2 patienter).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Brasilien
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 70684-831
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasilien, 59012 300
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09090-401
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760012
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Rekruttering
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Ledende efterforsker:
          • Richard DRACHTMAN
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Olson
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Marcin Wlodarski
        • Kontakt:
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere 2 til <18 år med en diagnose af PNH bekræftet ved højfølsomhedsstrømcytometri med røde blodlegemer (RBC'er) og med hvide blodlegemer granulocytter/monocytter klonestørrelse ≥ 10%. Den mindste kropsvægt for patienter i kohort 1 er 35 kg.
  • Patienter, der behandles med anti-C5-terapi, og som har været på et stabilt regime (dosis og interval) i mindst 6 måneder før tilmelding, kan screenes og tilmeldes undersøgelsen og skiftes til IPTACOPAN uanset deres anæmi og hæmolysestatus efter skønsundersøgelses skøn.
  • Patienter, der er anti-C5-behandling naive: gennemsnitlig hæmoglobinniveau <10 g/dL bekræftet ved central laboratorievurdering under screening.
  • Patienter, der er anti-C5-behandling naive: lactatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × øvre grænse for normal (ULN) dokumenteret ved mindst 2 laboratoriemålinger 2 til 6 ugers mellemrum i screeningsperioden, hvoraf den ene skal udføres af det centrale laboratorium.
  • Vaccination mod Neisseria -meningitidis og Streptococcus pneumoniae -infektion er påkrævet inden start af undersøgelsesbehandlingen. Hvis deltageren ikke tidligere er blevet vaccineret, eller hvis der kræves en booster, skal der gives vaccine i henhold til lokale retningslinjer mindst 2 uger før den første undersøgelsesmedicinske administration. Hvis undersøgelsesbehandling skal starte tidligere end 2 uger efter vaccination, bør profylaktisk antibiotikabehandling initieres.
  • Vaccination mod Haemophilus influenzae anbefales i henhold til lokale retningslinjer mindst 2 uger før iptacopan.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller dets excipienser eller til medikamenter af lignende kemiske klasser.
  • Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel ved screening.
  • Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller planlagt til HSCT inden for 52 uger efter tilmelding til undersøgelsen (dag 1).
  • Patienter med laboratoriebevis for knoglemarvsvigt (reticulocytter <100 x 10 til den niende/L; blodplader <30 × 10 til de niende/L; neutrofiler <0,5 × 10 til det niende/L).
  • Aktiv systemisk bakterie, viral (inklusive covid-19) eller svampeinfektion inden for 14 dage før undersøgelsen af ​​lægemiddeladministration.
  • Tilstedeværelse af feber ≥ 38 ° C (100,4 ° F) inden for 7 dage før undersøgelsen af ​​lægemiddeladministration.

Andre protokoldefinerede inklusions-/ekskluderingskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: LNP023-kohort 1 (12 <18 år gammel)
Deltagerne (12 til <18 år) tager IPTACOPAN i dosis på 200 mg to gange om dagen (om morgenen og om aftenen).
Medicin: LNP023
Kohort 1-administreret oralt et doseringsskema på 200 mg to gange dagligt (to 100 mg kapsler). Kohort 2-administreret oralt et doseringsskema baseret på vægt på dag 1, uge ​​12, 26 og 38.
Andre navne:
  • Iptacopan
Eksperimentel: LNP023 -COHORT 2 (2 til <12 år gammel)
Deltagere (2 til <12 år) vil blive doseret baseret på vægt ved dag 1 -besøget, oprindeligt. Undersøgelsesmedicinsk dosis vil blive revurderet og omjusteret efter behov baseret på deres vægt i uge 12, 26 og 38.
Medicin: LNP023
Kohort 1-administreret oralt et doseringsskema på 200 mg to gange dagligt (to 100 mg kapsler). Kohort 2-administreret oralt et doseringsskema baseret på vægt på dag 1, uge ​​12, 26 og 38.
Andre navne:
  • Iptacopan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 26 uger
Forekomst og sværhedsgrad af AES og SAE'er ved behandlingsgruppe, herunder ændringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG'er) og laboratorieresultater, der kvalificerer sig og rapporteres som AES.
26 uger
PK Parameter (CMAX)
Tidsramme: Uge 2
Cmax defineres som den maksimale (top) observerede koncentration efter en dosis.
Uge 2
PK -parameter (Auclast)
Tidsramme: Uge 2
Auclast er området under plasmakoncentrationstidskurven fra tiden nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (TLAST).
Uge 2
PK Parameter (Auctau)
Tidsramme: Uge 2
Auctau beskriver området under kurven begrænset til slutningen af ​​et doseringsinterval.
Uge 2
PK -parameter (ctrough)
Tidsramme: Uger 2, 4, 12 og 26
Ctrough er den observerede plasmakoncentration, der er lige før begyndelsen af, eller i slutningen af ​​et doseringsinterval.
Uger 2, 4, 12 og 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmoglobin (Hb) fra baseline ≥1 g/dL (i fravær af RBC -transfusioner fra dag 14).
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
For at evaluere andelen af ​​patienter, der opnår en stigning i hæmoglobinniveauer fra baseline på ≥ 1 g/dL ved 26 uger og ved 52 uger (i fravær af RBC-transfusioner fra dag 14 til slutningen af ​​26-ugers og 52-ugers behandlingsperioder).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i Hb fra baseline ≥2 g/dL (i fravær af RBC -transfusioner fra dag 14).
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
For at evaluere andelen af ​​patienter, der opnår en stigning i hæmoglobinniveauer fra baseline på ≥ 2 g/dL ved 26 uger og ved 52 uger (i fravær af RBC-transfusioner fra dag 14 til slutningen af ​​26-ugers og 52-ugers behandlingsperioder).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Normal HB i fravær af røde blodlegemer (RBC) transfusioner fra dag 14.
Tidsramme: Uge 26 og uge 52
For at evaluere andelen af ​​deltagere, der opnåede hæmoglobin-normalisering efter 26 uger og ved 52 uger (i fravær af RBC-transfusioner fra dag 14 til slutningen af ​​26-ugers og 52-ugers behandlingsperioder).
Uge 26 og uge 52
Fravær af pakket-RBC-transfusioner og ikke opfylder transfusionskriterier fra dag 14 i uge 26 og uge 52
Tidsramme: Uge 26 og uge 52
At evaluere overtrædelse af transfusion som andelen af ​​deltagere, der forbliver fri for transfusioner og ikke opfylder transfusionskriterier fra dag 14 indtil slutningen af ​​den 26-ugers behandlingsperiode og indtil slutningen af ​​den 52-ugers behandlingsperiode.
Uge 26 og uge 52
Skift fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
At evaluere gennemsnitlige ændringer fra baseline i hæmoglobin efter 26 uger og ved 52 uger (evaluering af naive patienter og tidligere anti-C5-behandlede patienter, separat).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
At evaluere gennemsnitlige ændringer fra baseline i LDH efter 26 uger og ved 52 uger (evaluering af naive patienter og tidligere anti-C5-behandlede patienter, separat).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. oktober 2031

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. november 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
31. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra støtteberettigede studier. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt gennemgangspanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle leverede data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i retssagen i overensstemmelse med gældende love og forskrifter. Denne prøvedatatilgængelighed er i henhold til kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger