Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af iPTacopan hos pædiatriske PNH -patienter

5. august 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben mærket, enkeltarm, multicenter, fase 3-undersøgelse for at vurdere farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af IPTACOPAN hos pædiatriske PNH-patienter 2 til

Formålet med denne open-label, enkelt arm, multicenter, fase 3-undersøgelse er at vurdere farmakokinetikken for IPTACOPAN hos pædiatriske patienter og at vurdere, om IPTACOPAN er sikker og godt tolereret, når de bruges til behandling af pædiatrisk paroxysmal nocturnal hæmoglobinuri (PNH) patienter 2 til <18 år i alder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, åbent, enkelt armstudie bestående af en op til en 8-ugers screeningsperiode og en 26-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en 26-ugers forlængelsesbehandlingsperiode.

Denne undersøgelse vil tilmelde mindst 12 pædiatriske patienter 2 til <18 år på en forskudt måde til 3 kohorter: kohort 1 (unge 12 til <18 år, ca. 6 patienter), kohort 2A (6 til <12 år, ca. 4 patienter) og kohort 2B (2 til <6 år, ca. 2 patienter).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Brasilien
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 70684-831
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasilien, 59012 300
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09090-401
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760012
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Rekruttering
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Ledende efterforsker:
          • Richard DRACHTMAN
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Olson
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Marcin Wlodarski
        • Kontakt:
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere 2 til <18 år med en diagnose af PNH bekræftet ved højfølsomhedsstrømcytometri med røde blodlegemer (RBC'er) og med hvide blodlegemer granulocytter/monocytter klonestørrelse ≥ 10%. Den mindste kropsvægt for patienter i kohort 1 er 35 kg.
  • Patienter, der behandles med anti-C5-terapi, og som har været på et stabilt regime (dosis og interval) i mindst 6 måneder før tilmelding, kan screenes og tilmeldes undersøgelsen og skiftes til IPTACOPAN uanset deres anæmi og hæmolysestatus efter skønsundersøgelses skøn.
  • Patienter, der er anti-C5-behandling naive: gennemsnitlig hæmoglobinniveau <10 g/dL bekræftet ved central laboratorievurdering under screening.
  • Patienter, der er anti-C5-behandling naive: lactatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × øvre grænse for normal (ULN) dokumenteret ved mindst 2 laboratoriemålinger 2 til 6 ugers mellemrum i screeningsperioden, hvoraf den ene skal udføres af det centrale laboratorium.
  • Vaccination mod Neisseria -meningitidis og Streptococcus pneumoniae -infektion er påkrævet inden start af undersøgelsesbehandlingen. Hvis deltageren ikke tidligere er blevet vaccineret, eller hvis der kræves en booster, skal der gives vaccine i henhold til lokale retningslinjer mindst 2 uger før den første undersøgelsesmedicinske administration. Hvis undersøgelsesbehandling skal starte tidligere end 2 uger efter vaccination, bør profylaktisk antibiotikabehandling initieres.
  • Vaccination mod Haemophilus influenzae anbefales i henhold til lokale retningslinjer mindst 2 uger før iptacopan.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller dets excipienser eller til medikamenter af lignende kemiske klasser.
  • Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel ved screening.
  • Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller planlagt til HSCT inden for 52 uger efter tilmelding til undersøgelsen (dag 1).
  • Patienter med laboratoriebevis for knoglemarvsvigt (reticulocytter <100 x 10 til den niende/L; blodplader <30 × 10 til de niende/L; neutrofiler <0,5 × 10 til det niende/L).
  • Aktiv systemisk bakterie, viral (inklusive covid-19) eller svampeinfektion inden for 14 dage før undersøgelsen af ​​lægemiddeladministration.
  • Tilstedeværelse af feber ≥ 38 ° C (100,4 ° F) inden for 7 dage før undersøgelsen af ​​lægemiddeladministration.

Andre protokoldefinerede inklusions-/ekskluderingskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LNP023-kohort 1 (12 <18 år gammel)
Deltagerne (12 til <18 år) tager IPTACOPAN i dosis på 200 mg to gange om dagen (om morgenen og om aftenen).
Medicin: LNP023
Kohort 1-administreret oralt et doseringsskema på 200 mg to gange dagligt (to 100 mg kapsler). Kohort 2-administreret oralt et doseringsskema baseret på vægt på dag 1, uge ​​12, 26 og 38.
Andre navne:
  • Iptacopan
Eksperimentel: LNP023 -COHORT 2 (2 til <12 år gammel)
Deltagere (2 til <12 år) vil blive doseret baseret på vægt ved dag 1 -besøget, oprindeligt. Undersøgelsesmedicinsk dosis vil blive revurderet og omjusteret efter behov baseret på deres vægt i uge 12, 26 og 38.
Medicin: LNP023
Kohort 1-administreret oralt et doseringsskema på 200 mg to gange dagligt (to 100 mg kapsler). Kohort 2-administreret oralt et doseringsskema baseret på vægt på dag 1, uge ​​12, 26 og 38.
Andre navne:
  • Iptacopan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 26 uger
Forekomst og sværhedsgrad af AES og SAE'er ved behandlingsgruppe, herunder ændringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG'er) og laboratorieresultater, der kvalificerer sig og rapporteres som AES.
26 uger
PK Parameter (CMAX)
Tidsramme: Uge 2
Cmax defineres som den maksimale (top) observerede koncentration efter en dosis.
Uge 2
PK -parameter (Auclast)
Tidsramme: Uge 2
Auclast er området under plasmakoncentrationstidskurven fra tiden nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (TLAST).
Uge 2
PK Parameter (Auctau)
Tidsramme: Uge 2
Auctau beskriver området under kurven begrænset til slutningen af ​​et doseringsinterval.
Uge 2
PK -parameter (ctrough)
Tidsramme: Uger 2, 4, 12 og 26
Ctrough er den observerede plasmakoncentration, der er lige før begyndelsen af, eller i slutningen af ​​et doseringsinterval.
Uger 2, 4, 12 og 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmoglobin (Hb) fra baseline ≥1 g/dL (i fravær af RBC -transfusioner fra dag 14).
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
For at evaluere andelen af ​​patienter, der opnår en stigning i hæmoglobinniveauer fra baseline på ≥ 1 g/dL ved 26 uger og ved 52 uger (i fravær af RBC-transfusioner fra dag 14 til slutningen af ​​26-ugers og 52-ugers behandlingsperioder).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring i Hb fra baseline ≥2 g/dL (i fravær af RBC -transfusioner fra dag 14).
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
For at evaluere andelen af ​​patienter, der opnår en stigning i hæmoglobinniveauer fra baseline på ≥ 2 g/dL ved 26 uger og ved 52 uger (i fravær af RBC-transfusioner fra dag 14 til slutningen af ​​26-ugers og 52-ugers behandlingsperioder).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Normal HB i fravær af røde blodlegemer (RBC) transfusioner fra dag 14.
Tidsramme: Uge 26 og uge 52
For at evaluere andelen af ​​deltagere, der opnåede hæmoglobin-normalisering efter 26 uger og ved 52 uger (i fravær af RBC-transfusioner fra dag 14 til slutningen af ​​26-ugers og 52-ugers behandlingsperioder).
Uge 26 og uge 52
Fravær af pakket-RBC-transfusioner og ikke opfylder transfusionskriterier fra dag 14 i uge 26 og uge 52
Tidsramme: Uge 26 og uge 52
At evaluere overtrædelse af transfusion som andelen af ​​deltagere, der forbliver fri for transfusioner og ikke opfylder transfusionskriterier fra dag 14 indtil slutningen af ​​den 26-ugers behandlingsperiode og indtil slutningen af ​​den 52-ugers behandlingsperiode.
Uge 26 og uge 52
Skift fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
At evaluere gennemsnitlige ændringer fra baseline i hæmoglobin efter 26 uger og ved 52 uger (evaluering af naive patienter og tidligere anti-C5-behandlede patienter, separat).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
At evaluere gennemsnitlige ændringer fra baseline i LDH efter 26 uger og ved 52 uger (evaluering af naive patienter og tidligere anti-C5-behandlede patienter, separat).
Baseline, uge ​​26, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

14. oktober 2031

Studieafslutning (Anslået)

13. november 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2025

Først opslået (Faktiske)

18. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra støtteberettigede studier. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt gennemgangspanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle leverede data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i retssagen i overensstemmelse med gældende love og forskrifter. Denne prøvedatatilgængelighed er i henhold til kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner