Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af transfusionsafhængig ikke-severe aplastisk anæmi med luspatercept: en multicenter prospektiv klinisk undersøgelse

7. maj 2025 opdateret af: The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

Målet med dette kliniske forsøg er at lære, om Luspatercept alene eller i kombination med deferasirox kan fremme hæmatopoietisk funktion hos patienter med transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi samt at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​denne behandlingsmetode.

De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

Hvorvidt kombinationsterapien af ​​luspatercept og deferasirox kan forbedre hæmoglobinniveauerne hos disse patienter.

Deltagerne modtager Luspatercept hver 3. til 5 uger baseret på hæmoglobinrespons, gennemgår komplette blodtællinger hver 1 til 3 uger og modtager andre nødvendige evalueringer efter behov.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
90

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • 1.age> = 18 år; 2. I henhold til de "kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling af aplastisk anæmi (2022-udgave)" skal patienten diagnosticeres med transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi (TD-NSAA) og opfylder kravet om erythroid-hyperplasi i knoglemarvs aspiration fra den bageste IL-ILIAC CREST og/eller sternum er mere end 15%; 3.Hvis ikke nyligt diagnosticeret med TD-NSAA, og der er kombinerede medicinske vedligeholdelsesmedicin til primær sygdom, skal følgende betingelser være opfyldt:

    1. Patienten har ikke modtaget og overvejer ikke HSCT- eller ATG -behandling i mindst de næste seks måneder;
    2. Hvis der opretholdes oral immunsuppressiv terapi, skal kurset være mindst 6 måneder og vurderes som ineffektivt;
    3. Hvis der opretholdes androgenbehandling, skal kurset være mindst 3 måneder og vurderes som ineffektivt;
    4. Hvis der opretholdes rekombinant human erythropoietin -terapi, skal kurset være mindst 3 måneder og vurderes som ineffektivt;
    5. Hvis opretholdelse af thrombopoietinreceptoragonist (TPO-Ra) terapi, skal varigheden være> = 6 måneder med bekræftet ineffektivitet, og der kræves en udvaskningsperiode på> = 1 måned inden tilmelding af undersøgelsen;
    6. Hvis ovenstående vedligeholdelsesmedicin ikke er opfyldt, kræves en udvaskningsperiode på mindst 1 måned; 4.Serum ferritinniveau> = 1000 ng/ml; 5.complete hele exome-sekventering og MDS/AA næste generations sekventeringstest er påkrævet.

Ekskluderingskriterier:

  • 1. alvorlig leverdysfunktion (ALT eller AST ≥ 3 × ULN); 2.severe nyrefunktion (EGFR <30 ml/min/1,73m² eller patienter med nyresygdom i slutstadiet); 3.KARDIAC DISSUSION, herunder New York Heart Association (NYHA) klasse 3 eller højere hjertesvigt, eller svær arytmi, der kræver behandling, eller nylig myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter randomisering; 4. Patienter med ukontrolleret hypertension med kontrolleret hypertension ifølge NCI CTCAE version 5.0 betragtes som ≤ grad 1 for denne protokol; 5. patienter med en PNH -klon> 1%; 6. Patienter, der planlægger at blive gravide, eller som er gravide; 7. Kirurgiske eller kliniske tilstande, der kan ændre lægemiddelabsorption, distribution, metabolisme eller udskillelse markant (f.eks. Gastritis, mavesår, historie med gastrointestinal eller rektal blødning; historie om større gastrointestinal kirurgi); 8. Patienter, der bærer medfødte knoglemarvsfejlrelaterede genmutationer (homozygote eller heterozygote, uanset om de er patogene/godartede/sandsynligvis godartede/af usikker betydning).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandlingsgruppe1
Grundlæggende behandlingsregime + luspatercept alene
Medicin: Luspatercept
Den anbefalede startdosis af luspatercept er 1,5 mg/kg administreret subkutant (SC) en gang hver 3. uge. Behandlingsrespons bør evalueres og dosis justeres efter mindst 3 behandlingscyklusser (9 uger).
Eksperimentel: Behandlingsgruppe2
Grundlæggende behandlingsregime + luspatercept kombineres med deferasirox
Medicin: Luspatercept kombineres med deferasirox

Den anbefalede startdosis af luspatercept er 1,5 mg/kg administreret subkutant (SC) en gang hver 3. uge. Behandlingsrespons bør evalueres og dosis justeres efter mindst 3 behandlingscyklusser (9 uger).

For patient med blodpladetællinger <50 × 10⁹/L:

Deferasirox Dosering: 8-10 mg/kg/dag, oralt.

For blodpladetællinger ≥ 50 × 10⁹/L:

Deferasirox Dosering: 20 mg/kg/dag, oralt. Afbryd deferasirox, hvis serumferritin falder under 500 μg/L.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobin
Tidsramme: Baseline (1 måned før behandling), behandlingsfase: 12 uger (to gange ugentligt i uger 1/2, en gang ugentligt i uge 3, en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge), opfølgningsperiode: 48 uger (en gang hver 12. uge).

Mild anæmi: defineret som et hæmoglobinniveau <120 g/l hos voksne mænd eller <110 g/l hos voksne kvinder, men> 90 g/l.

Moderat anæmi: hæmoglobinniveau mellem 60-90 g/l. Alvorlig anæmi: hæmoglobinniveau mellem 30-60 g/l. Ekstremt alvorlig anæmi: hæmoglobinniveau <30 g/l.
Baseline (1 måned før behandling), behandlingsfase: 12 uger (to gange ugentligt i uger 1/2, en gang ugentligt i uge 3, en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge), opfølgningsperiode: 48 uger (en gang hver 12. uge).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
blodplader
Tidsramme: Baseline (30 dage før behandling), behandlingsfase: 12 uger (to gange ugentligt i uger 1/2, en gang ugentligt i uge 3, en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge).
Baseline (30 dage før behandling), behandlingsfase: 12 uger (to gange ugentligt i uger 1/2, en gang ugentligt i uge 3, en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge).
Ferritin
Tidsramme: Baseline (30 dage før behandling), behandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge)
Baseline (30 dage før behandling), behandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge)
Andel af patienter transfusionsfri i ≥8 uger og ≥12 uger
Tidsramme: Behandlingsfase: 12 uger (to gange ugentligt i uger 1/2, en gang ugentligt i uge 3, en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge)
Behandlingsfase: 12 uger (to gange ugentligt i uger 1/2, en gang ugentligt i uge 3, en gang hver 3. uge), midtbehandlingsfase: 12 uger (en gang hver 3. uge)
Samlet svarprocent (ORR; CR + PR) i uge 12 og uge 24 af behandlingen
Tidsramme: Uge 12 og uge 24
ORR: samlet responsrate (defineret som andelen af ​​patienter, der opnår fuldstændig respons [CR] eller delvis respons [PR]).
Uge 12 og uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2025-KLS-046-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger