Behandling af transfusionsafhængig ikke-severe aplastisk anæmi med luspatercept: en multicenter prospektiv klinisk undersøgelse

Inkluderingskriterier:

• 1.age> = 18 år; 2. I henhold til de "kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling af aplastisk anæmi (2022-udgave)" skal patienten diagnosticeres med transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi (TD-NSAA) og opfylder kravet om erythroid-hyperplasi i knoglemarvs aspiration fra den bageste IL-ILIAC CREST og/eller sternum er mere end 15%; 3.Hvis ikke nyligt diagnosticeret med TD-NSAA, og der er kombinerede medicinske vedligeholdelsesmedicin til primær sygdom, skal følgende betingelser være opfyldt:

  1. Patienten har ikke modtaget og overvejer ikke HSCT- eller ATG -behandling i mindst de næste seks måneder;
  2. Hvis der opretholdes oral immunsuppressiv terapi, skal kurset være mindst 6 måneder og vurderes som ineffektivt;
  3. Hvis der opretholdes androgenbehandling, skal kurset være mindst 3 måneder og vurderes som ineffektivt;
  4. Hvis der opretholdes rekombinant human erythropoietin -terapi, skal kurset være mindst 3 måneder og vurderes som ineffektivt;
  5. Hvis opretholdelse af thrombopoietinreceptoragonist (TPO-Ra) terapi, skal varigheden være> = 6 måneder med bekræftet ineffektivitet, og der kræves en udvaskningsperiode på> = 1 måned inden tilmelding af undersøgelsen;
  6. Hvis ovenstående vedligeholdelsesmedicin ikke er opfyldt, kræves en udvaskningsperiode på mindst 1 måned; 4.Serum ferritinniveau> = 1000 ng/ml; 5.complete hele exome-sekventering og MDS/AA næste generations sekventeringstest er påkrævet.

Ekskluderingskriterier:

• 1. alvorlig leverdysfunktion (ALT eller AST ≥ 3 × ULN); 2.severe nyrefunktion (EGFR <30 ml/min/1,73m² eller patienter med nyresygdom i slutstadiet); 3.KARDIAC DISSUSION, herunder New York Heart Association (NYHA) klasse 3 eller højere hjertesvigt, eller svær arytmi, der kræver behandling, eller nylig myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter randomisering; 4. Patienter med ukontrolleret hypertension med kontrolleret hypertension ifølge NCI CTCAE version 5.0 betragtes som ≤ grad 1 for denne protokol; 5. patienter med en PNH -klon> 1%; 6. Patienter, der planlægger at blive gravide, eller som er gravide; 7. Kirurgiske eller kliniske tilstande, der kan ændre lægemiddelabsorption, distribution, metabolisme eller udskillelse markant (f.eks. Gastritis, mavesår, historie med gastrointestinal eller rektal blødning; historie om større gastrointestinal kirurgi); 8. Patienter, der bærer medfødte knoglemarvsfejlrelaterede genmutationer (homozygote eller heterozygote, uanset om de er patogene/godartede/sandsynligvis godartede/af usikker betydning).