Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af efgartigimod IV hos deltagere fra 12 år til mindre end 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (Advance Jr)

11. august 2026 opdateret af: argenx

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, parallelarm, placebokontrolleret, farmakokinetisk og farmakodynamisk undersøgelse efterfulgt af en åben-label-arm for at evaluere Efgartigimod IV i pædiatriske deltagere fra 12 år til mindre end 18 år med kronisk ITP

Hovedformålet med denne undersøgelse er at bekræfte den korrekte dosis af efgartigimod IV til behandling af patienter i alderen 12 til yngre end 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Undersøgelsen består af en dobbeltblindet behandlingsperiode (DBTP), hvor deltagerne vil blive randomiseret i et forhold på 2: 1 for at modtage enten efgartigimod IV eller placebo IV. I slutningen af ​​behandlingsperioden (op til 24 uger) modtager alle deltagere efgartigimod IV i det første år open-label-behandlingsperiode (OLTP1). I slutningen af ​​den første OLTP1 kan deltagerne begynde et andet år (OLTP2). Efter OLTP2 vil deltagerne gå ind i en opfølgningsperiode (ca. 8 uger), mens de er ude af studiemedicin. Deltagerne vil være i undersøgelsen i op til 138 uger

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Kontakt:
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Kontakt:
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M139WL
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Monza, Italien, 20900
      • Roma, Italien, 165
        • Rekruttering
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Rekruttering
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Polen
      • Lodz, Polen, 92-213
        • Rekruttering
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kontakt:
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 022328
        • Rekruttering
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Rekruttering
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • Rekruttering
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Er i alderen 12 til mindre end 18 år, når man afslutter den informerede samtykkeproces
  • Har en dokumenteret varighed af den primære ITP på mere end 12 måneder på den dato, hvor den informerede samtykkeproces er afsluttet
  • Har dokumenteret forudgående ITP-behandling med mindst 1 af følgende behandlinger: kortikosteroider, IVIG, anti-D immunoglobulin, thrombopoietinreceptoragonist (TPO-Ras) eller rituximab.
  • Har dokumenteret forudgående respons, defineret som 1 blodpladetælling på ≥50 × 10^9/L til mindst 1 af følgende ITP-behandlinger: prednison, andre eller ikke-specificerede kortikosteroider, IVIG eller anti-D immunoglobulin
  • Har dokumenteret utilstrækkelig respons på en forudgående ITP-behandling med kortikosteroider, IVIG, anti-D immunoglobulin, TPO-ras, rituximab eller splenektomi
  • Har dokumenteret gennemsnitlig blodpladetælling på mindre end 30 x10^9/l

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær ITP i henhold til følgende definition af International Working Group (IWG): Alle former for immunmedieret thrombocytopeni undtagen primær ITP
  • Ikke -immun thrombocytopeni
  • ITP-associeret kritisk eller svær blødning
  • Historie om arvelig thrombocytopeni

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Efgartigimod IV
Deltagere, der får efgartigimod IV i den dobbeltblindede behandlingsperiode og de(n) åbne behandlingsperiode(r)
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod
Placebo komparator: Placebo IV
Deltagere, der modtager placebo IV i den dobbeltblindede behandlingsperiode, og modtager efgartigimod IV i open-label-behandlingsperioden (er)
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod
Andet: Placebo IV
Intravenøs infusion af placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Efgartigimod serumkoncentrationer i DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Samlede IgG -niveauer i DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Efgartigimod serumkoncentrationer over tid under DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Procentændring fra baseline i samlede IgG -niveauer i serum over tid under DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Forekomst af AES, SAES og AES, der fører til imponering
Tidsramme: Op til 136 uger
SAE: Alvorlig bivirkning; AE: Bivirkning
Op til 136 uger
Vedvarende blodpladetællingsrespons mellem undersøgelse uger 19 og 24 i DBTP og i OLTP1 for deltagere, der modtager placebo i DBTP
Tidsramme: Op til 48 uger
Vedvarende blodpladetælling defineret som opnåelse af blodpladetællinger på ≥50 × 10^9/l i mindst 4 af de 6 undersøgelsesbesøg
Op til 48 uger
Omfang af sygdomsbekæmpelse under DBTP og i løbet af de første 24 uger af OLTP1 for de deltagere, der modtager placebo i DBTP
Tidsramme: Op til 48 uger
Udvidelse af sygdom defineret som antallet af kumulative uger med et blodpladetælling på ≥50 × 10^9/l
Op til 48 uger
Ændringer fra baseline for blodpladetællinger over tid
Tidsramme: Op til 76 uger
Op til 76 uger
Forekomst af blødning, vurderet af den modificerede Buchanan og Adix blødning score for pædiatrisk ITP
Tidsramme: Op til 76 uger
Den modificerede Buchanan og Adix blødningsscore for pædiatrisk ITP er et semikvantitativt vurderingsværktøj, der måler blødningskilte og symptomer, der omfatter en score baseret på en skala fra 0 til 5, der hver repræsenterer et andet niveau af sværhedsgrad (0 = ingen risiko; 5 = højeste sværhedsgrad).
Op til 76 uger
Forekomst af ADA og NAB mod efgartigimod i serum
Tidsramme: Op til 76 uger
ADA: Anti-Drug-antistoffer; NAB: neutraliserende antistoffer
Op til 76 uger
Skift fra baseline i EQ-5D-5L
Tidsramme: Op til 76 uger
Den europæiske livskvalitet 5-dimensioner 5-niveau (EQ-5D-5L) er et spørgeskema bestående af 5 dimensioner. Deltagerne bliver bedt om at vælge udsagnet i hver dimension, der bedst beskriver deres helbred den dag, de udfylder spørgeskemaet. Svarene i hver dimension kodes som et 1-cifret tal, der spænder fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer).
Op til 76 uger
Ændring fra baseline i Kit Child Self Report og Kit Parent Impact Report
Tidsramme: Op til 76 uger
Børnenes ITP-værktøjer (KIT) omfatter to sygdomsspecifikke værktøjer: en selvrapporteringsform for børn på 12 år og ældre og en overordnet påvirkningsform. Respondenterne giver indsigt i deres sygdomsoplevelse ved hjælp af en 1-ugers tilbagekaldelsesperiode. Instrumentet genererer en total score, beregnet ved at opsummere genstandene og konvertere dem til en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler en bedre sygdomsspecifik livskvalitet (QOL).
Op til 76 uger
Skift fra baseline i PEDS Facit-F
Tidsramme: Op til 76 uger
I alle deltagere vil den pædiatriske funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi-fatigue (FACIT-F) bruge til at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) før og efter behandling. FACIT-F-spørgeskemaet har et scoreområde fra 0 til 52, hvor 0 repræsenterer den værst mulige træthed og 52 indikerer ingen træthed.
Op til 76 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
argenx

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. september 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. september 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger