Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af efgartigimod IV hos deltagere fra 12 år til mindre end 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP)

11. juni 2026 opdateret af: argenx

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, parallelarm, placebokontrolleret, farmakokinetisk og farmakodynamisk undersøgelse efterfulgt af en åben-label-arm for at evaluere Efgartigimod IV i pædiatriske deltagere fra 12 år til mindre end 18 år med kronisk ITP

Hovedformålet med denne undersøgelse er at bekræfte den korrekte dosis af efgartigimod IV til behandling af patienter i alderen 12 til yngre end 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Undersøgelsen består af en dobbeltblindet behandlingsperiode (DBTP), hvor deltagerne vil blive randomiseret i et forhold på 2: 1 for at modtage enten efgartigimod IV eller placebo IV. I slutningen af ​​behandlingsperioden (op til 24 uger) modtager alle deltagere efgartigimod IV i det første år open-label-behandlingsperiode (OLTP1). I slutningen af ​​den første OLTP1 kan deltagerne begynde et andet år (OLTP2). Efter OLTP2 vil deltagerne gå ind i en opfølgningsperiode (ca. 8 uger), mens de er ude af studiemedicin. Deltagerne vil være i undersøgelsen i op til 138 uger

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 165
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 022328
        • Rekruttering
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Er i alderen 12 til mindre end 18 år, når man afslutter den informerede samtykkeproces
  • Har en dokumenteret varighed af den primære ITP på mere end 12 måneder på den dato, hvor den informerede samtykkeproces er afsluttet
  • Har dokumenteret forudgående ITP-behandling med mindst 1 af følgende behandlinger: kortikosteroider, IVIG, anti-D immunoglobulin, thrombopoietinreceptoragonist (TPO-Ras) eller rituximab.
  • Har dokumenteret forudgående respons, defineret som 1 blodpladetælling på ≥50 × 10^9/L til mindst 1 af følgende ITP-behandlinger: prednison, andre eller ikke-specificerede kortikosteroider, IVIG eller anti-D immunoglobulin
  • Har dokumenteret utilstrækkelig respons på en forudgående ITP-behandling med kortikosteroider, IVIG, anti-D immunoglobulin, TPO-ras, rituximab eller splenektomi
  • Har dokumenteret gennemsnitlig blodpladetælling på mindre end 30 x10^9/l

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær ITP i henhold til følgende definition af International Working Group (IWG): Alle former for immunmedieret thrombocytopeni undtagen primær ITP
  • Ikke -immun thrombocytopeni
  • ITP-associeret kritisk eller svær blødning
  • Historie om arvelig thrombocytopeni

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod IV
Deltagere, der får efgartigimod IV i den dobbeltblindede behandlingsperiode og de(n) åbne behandlingsperiode(r)
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod
Placebo komparator: Placebo IV
Deltagere, der modtager placebo IV i den dobbeltblindede behandlingsperiode, og modtager efgartigimod IV i open-label-behandlingsperioden (er)
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod
Andet: Placebo IV
Intravenøs infusion af placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Efgartigimod serumkoncentrationer i DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Samlede IgG -niveauer i DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Efgartigimod serumkoncentrationer over tid under DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Procentændring fra baseline i samlede IgG -niveauer i serum over tid under DBTP
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Forekomst af AES, SAES og AES, der fører til imponering
Tidsramme: Op til 136 uger
SAE: Alvorlig bivirkning; AE: Bivirkning
Op til 136 uger
Vedvarende blodpladetællingsrespons mellem undersøgelse uger 19 og 24 i DBTP og i OLTP1 for deltagere, der modtager placebo i DBTP
Tidsramme: Op til 48 uger
Vedvarende blodpladetælling defineret som opnåelse af blodpladetællinger på ≥50 × 10^9/l i mindst 4 af de 6 undersøgelsesbesøg
Op til 48 uger
Omfang af sygdomsbekæmpelse under DBTP og i løbet af de første 24 uger af OLTP1 for de deltagere, der modtager placebo i DBTP
Tidsramme: Op til 48 uger
Udvidelse af sygdom defineret som antallet af kumulative uger med et blodpladetælling på ≥50 × 10^9/l
Op til 48 uger
Ændringer fra baseline for blodpladetællinger over tid
Tidsramme: Op til 76 uger
Op til 76 uger
Forekomst af blødning, vurderet af den modificerede Buchanan og Adix blødning score for pædiatrisk ITP
Tidsramme: Op til 76 uger
Den modificerede Buchanan og Adix blødningsscore for pædiatrisk ITP er et semikvantitativt vurderingsværktøj, der måler blødningskilte og symptomer, der omfatter en score baseret på en skala fra 0 til 5, der hver repræsenterer et andet niveau af sværhedsgrad (0 = ingen risiko; 5 = højeste sværhedsgrad).
Op til 76 uger
Forekomst af ADA og NAB mod efgartigimod i serum
Tidsramme: Op til 76 uger
ADA: Anti-Drug-antistoffer; NAB: neutraliserende antistoffer
Op til 76 uger
Skift fra baseline i EQ-5D-5L
Tidsramme: Op til 76 uger
Den europæiske livskvalitet 5-dimensioner 5-niveau (EQ-5D-5L) er et spørgeskema bestående af 5 dimensioner. Deltagerne bliver bedt om at vælge udsagnet i hver dimension, der bedst beskriver deres helbred den dag, de udfylder spørgeskemaet. Svarene i hver dimension kodes som et 1-cifret tal, der spænder fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer).
Op til 76 uger
Ændring fra baseline i Kit Child Self Report og Kit Parent Impact Report
Tidsramme: Op til 76 uger
Børnenes ITP-værktøjer (KIT) omfatter to sygdomsspecifikke værktøjer: en selvrapporteringsform for børn på 12 år og ældre og en overordnet påvirkningsform. Respondenterne giver indsigt i deres sygdomsoplevelse ved hjælp af en 1-ugers tilbagekaldelsesperiode. Instrumentet genererer en total score, beregnet ved at opsummere genstandene og konvertere dem til en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler en bedre sygdomsspecifik livskvalitet (QOL).
Op til 76 uger
Skift fra baseline i PEDS Facit-F
Tidsramme: Op til 76 uger
I alle deltagere vil den pædiatriske funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi-fatigue (FACIT-F) bruge til at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) før og efter behandling. FACIT-F-spørgeskemaet har et scoreområde fra 0 til 52, hvor 0 repræsenterer den værst mulige træthed og 52 indikerer ingen træthed.
Op til 76 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2025

Først opslået (Faktiske)

26. september 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juni 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Idiopatisk trombocytopenisk purpura

Kliniske forsøg med Efgartigimod IV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner