Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af epidemiologien og hospitalshåndteringen af patienter med PROS i Frankrig (EpiPROS)

27. oktober 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Epidemiologi og Hospitalshåndtering af Patienter Med PROS i Frankrig: en PMSI-undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse var at estimere incidensen og prævalensen af en gruppe genetiske lidelser kendt som PIK3CA-relateret overvækstspektrum (PROS) i Frankrig. Desuden havde undersøgelsen til formål at karakterisere patienter, sygdomshåndtering og omkostninger forbundet med PROS. Denne undersøgelse anvendte data fra den franske nationale hospitalsdatabase, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI). Undersøgelsesperioden var fra januar 2015 til december 2022.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3605

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936
        • Novartis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette var en retrospektiv, ikke-interventionel kohortestudie.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Befolkning P1 blev identificeret ved hjælp af en kombineret forespørgsel, der tog hensyn til:

  • International Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM) koder for PROS-relaterede misdannelser; ELLER
  • PROS-relaterede tekniske procedurer udført under indlæggelser for at lindre sygdommens symptomer.

Subpopulation SP1 blev identificeret gennem identifikation af mindst to PROS-relaterede indlæggelser (PROS-relateret ICD-10-CM eller teknisk procedurekode), inklusive indeksindlæggelsen.

Eksklusionskriterier:

Tilstedeværelse på ethvert tidspunkt i hele studiperioden af:

  • ICD-10-CM koder for kromosomale misdannelser; ELLER
  • ICD-10-CM koder for hæmangiom for at undgå inklusion af patienter med hæmangiom og andre vaskulære misdannelser; ELLER
  • ICD-10-CM koder associeret med følgende komorbiditeter: kræft, cerebrovaskulære patologier, hemiplegi (kun for pædiatriske patienter), metastatiske patologier eller myokardieinfarkt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Målbefolkning (P1)
Børn og voksne indlagt for sygdomsbehandling af PROS.
Undergruppe (SP1)
Patienter fra P1 med mindst to PROS-relaterede hospitalsindlæggelser (inklusive indeksindlæggelsen).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig Prævalensrate
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Den årlige prævalensrate blev beregnet ved at dividere antallet af identificerede patienter med PROS med den samlede franske befolkning i inklusionsperioden. Inklusionsperioden var fra januar 2017 til december 2022.
Op til cirka 6 år
Årlig Forekomsthyppighed
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Den årlige incidensrate blev beregnet ved at dividere antallet af nyopdagede PROS-tilfælde i indslusningsperioden (incidens-tilfælde) med den samlede franske befolkning i indslusningsperioden. Indslusningsperioden var fra januar 2017 til december 2022.
Op til cirka 6 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter efter patientkarakteristika
Tidsramme: Baseline
Patientkarakteristika inkluderede alder, køn, bopælsregion og komorbiditeter.
Baseline
Antal komorbiditeter pr. patient
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter efter PROS-diagnose
Tidsramme: Baseline

Diagnoser inkluderet:

  • Lymfangioom, ethvert sted
  • Perifer arteriovenøs misdannelse
  • Arteriovenøs misdannelse af precerebrale kar
  • Arteriovenøs misdannelse af de cerebrale kar
  • Megalencephali
  • Andre medfødte misdannelser af overekstremitet(erne), inklusive skulderbæltet [Makrodaktyli (fingre)]
Baseline
Antal patienter efter type af PROS-relaterede tekniske procedurer
Tidsramme: Baseline
Tekniske procedurer blev identificeret ved hjælp af koder i henhold til den medicinske klassifikation for kliniske procedurenomenklaturer (CCAM).
Baseline
Antal patienter efter type af indlæggelse
Tidsramme: Baseline
Indlæggelsestypen omfattede både indlagte patienter og patienter i ambulatoriet.
Baseline
Gennemsnitlig Længde af Hospitalsophold
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter efter hospitalsindlæggelsessværhedsgrad
Tidsramme: Baseline
Alvorligheden af en indlæggelse blev bestemt ud fra værdierne 1/2/3/4, som blev tildelt den sidste karakter i Diagnosis Related Group (DRG)-koden for den pågældende indlæggelse, hvor højere tal indikerer større alvorlighed.
Baseline
Gennemsnitlig opfølgningsvarighed
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal indlæggelser fra alle årsager i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Hospitaliseringer af alle årsager omfattede medicinske, kirurgiske, obstetriske og tandlægebehandlinger.
Op til cirka 6 år
Antallet af PROS-relaterede indlæggelser i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
PROS-relaterede indlæggelser omfattede både ambulante og stationære indlæggelser på hospital.
Op til cirka 6 år
Gennemsnitlig indlæggelsesvarighed for PROS-relaterede hospitalsindlæggelser i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antallet af patienter med PROS-relateret indlæggelse i opfølgningsperioden efter indlæggelsestype og aldersgruppe
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Indlæggelser omfattede indlagte patienter og ambulante hospitalsindlæggelser.
Op til cirka 6 år
Antal PROS-relaterede indlæggelser efter opfølgningsår
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal PROS-relaterede indlæggelser i opfølgningsperioden efter sværhedsgrad
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Alvorligheden af en indlæggelse blev bestemt af værdierne 1/2/3/4 tildelt den sidste karakter i DRG-koden for den pågældende indlæggelse, hvor højere tal angiver større alvorlighed.
Op til cirka 6 år
Antal af alle årsager eksterne tekniske procedurer og besøg i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal patienter med mindst én teknisk procedure og besøg af alle årsager under opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal eksterne tekniske procedurer og besøg af interesse i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Procedurer og besøg af interesse var inden for følgende specialer:

  • Psykiatri
  • Tandlægekirurgi
  • Vaskulær medicin
  • Medicinsk genetik
  • Hæmatologi
  • Nefrologi
  • Visceral- og fordøjelseskirurgi
  • Gastroenterologi og hepatologi
  • Rekonstruktiv og æstetisk plastikkirurgi
  • Ortopædkirurgi og traumatologi
  • Børnekirurgi
  • Dermatologi og venerologi
  • Pædiatri
  • Anæstesiologi
  • Sygepleje
  • Radiologi og medicinsk billeddiagnostik
Op til cirka 6 år
Antallet af patienter med en ekstern teknisk procedure og besøg af interesse i løbet af opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Procedurer og konsultationer af interesse var under følgende specialer:

  • Psykiatri
  • Tandlægekirurgi
  • Vaskulær medicin
  • Medicinsk genetik
  • Hæmatologi
  • Nefrologi
  • Visceral og digestiv kirurgi
  • Gastroenterologi og hepatologi
  • Rekonstruktiv og æstetisk plastikkirurgi
  • Ortopædkirurgi og traumatologi
  • Børnekirurgi
  • Dermatologi og venerologi
  • Pædiatri
  • Anæstesiologi
  • Sygepleje
  • Radiologisk diagnostik og medicinsk billeddiagnostik
Op til cirka 6 år
Antal eksterne tekniske procedurer og besøg efter speciale for den udøvende sundhedsprofessionelle i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Specialer inden for sundhedsprofessionelle inkluderet:

  • Psykiatri
  • Tandkirurgi
  • Vaskulær medicin
  • Medicinsk genetik
  • Hæmatologi
  • Nefrologi
  • Visceral og digestiv kirurgi
  • Gastroenterologi og hepatologi
  • Plastisk, rekonstruktiv og æstetisk kirurgi
  • Ortopædkirurgi og traumatologi
  • Børnekirurgi
  • Dermatologi og venerologi
  • Pædiatri
  • Anæstesiologi
  • Sygeplejerske
  • Radiodiagnostik og medicinsk billeddannelse
Op til cirka 6 år
Antallet af besøg på skadestuen, der ikke efterfølges af indlæggelse i løbet af opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til omkring 6 år
Op til omkring 6 år
Antal patienter med mindst ét besøg på skadestuen udefterfulgt af indlæggelse i løbet af opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Forbrug af sundhedsressourcer pr. patientår (PPY) i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Forbrugsrater for sundhedsressourcer PPY blev beregnet ved at dividere summen af antallet af hospitalsbesøg for patienterne af interesse med summen af opfølgningsårene for alle disse patienter. Rater blev beregnet for:

  • Indlæggelse for alle årsager
  • PROS-relateret indlæggelse (indlæggelses- og ambulant behandling)
  • Eksterne tekniske procedurer og besøg for alle årsager
  • Eksterne tekniske procedurer og besøg udført af sundhedsfaglige personale af interesse
  • Akutmodtagelsesbesøg ikke efterfulgt af indlæggelse
Op til cirka 6 år
Sundhedsomkostninger PPY i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Sundhedsomkostninger PÅ blev beregnet ved at dividere summen af hospitalsomkostningerne for de relevante patienter med summen af opfølgningsårene for alle disse patienter. Omkostninger blev beregnet for:

  • Indlæggelser af alle årsager
  • Eksterne tekniske procedurer og konsultationer af alle årsager
  • PROS-relaterede indlæggelser
  • Eksterne tekniske procedurer og konsultationer udført af relevante sundhedsfaglige personer
Op til cirka 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CBYL719F1FR02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger