Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af epidemiologien og hospitalshåndteringen af patienter med PROS i Frankrig (EpiPROS)

27. oktober 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Epidemiologi og Hospitalshåndtering af Patienter Med PROS i Frankrig: en PMSI-undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse var at estimere incidensen og prævalensen af en gruppe genetiske lidelser kendt som PIK3CA-relateret overvækstspektrum (PROS) i Frankrig. Desuden havde undersøgelsen til formål at karakterisere patienter, sygdomshåndtering og omkostninger forbundet med PROS. Denne undersøgelse anvendte data fra den franske nationale hospitalsdatabase, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI). Undersøgelsesperioden var fra januar 2015 til december 2022.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

3605

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936
        • Novartis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette var en retrospektiv, ikke-interventionel kohortestudie.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Befolkning P1 blev identificeret ved hjælp af en kombineret forespørgsel, der tog hensyn til:

  • International Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM) koder for PROS-relaterede misdannelser; ELLER
  • PROS-relaterede tekniske procedurer udført under indlæggelser for at lindre sygdommens symptomer.

Subpopulation SP1 blev identificeret gennem identifikation af mindst to PROS-relaterede indlæggelser (PROS-relateret ICD-10-CM eller teknisk procedurekode), inklusive indeksindlæggelsen.

Eksklusionskriterier:

Tilstedeværelse på ethvert tidspunkt i hele studiperioden af:

  • ICD-10-CM koder for kromosomale misdannelser; ELLER
  • ICD-10-CM koder for hæmangiom for at undgå inklusion af patienter med hæmangiom og andre vaskulære misdannelser; ELLER
  • ICD-10-CM koder associeret med følgende komorbiditeter: kræft, cerebrovaskulære patologier, hemiplegi (kun for pædiatriske patienter), metastatiske patologier eller myokardieinfarkt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Målbefolkning (P1)
Børn og voksne indlagt for sygdomsbehandling af PROS.
Undergruppe (SP1)
Patienter fra P1 med mindst to PROS-relaterede hospitalsindlæggelser (inklusive indeksindlæggelsen).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig Prævalensrate
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Den årlige prævalensrate blev beregnet ved at dividere antallet af identificerede patienter med PROS med den samlede franske befolkning i inklusionsperioden. Inklusionsperioden var fra januar 2017 til december 2022.
Op til cirka 6 år
Årlig Forekomsthyppighed
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Den årlige incidensrate blev beregnet ved at dividere antallet af nyopdagede PROS-tilfælde i indslusningsperioden (incidens-tilfælde) med den samlede franske befolkning i indslusningsperioden. Indslusningsperioden var fra januar 2017 til december 2022.
Op til cirka 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter efter patientkarakteristika
Tidsramme: Baseline
Patientkarakteristika inkluderede alder, køn, bopælsregion og komorbiditeter.
Baseline
Antal komorbiditeter pr. patient
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter efter PROS-diagnose
Tidsramme: Baseline

Diagnoser inkluderet:

  • Lymfangioom, ethvert sted
  • Perifer arteriovenøs misdannelse
  • Arteriovenøs misdannelse af precerebrale kar
  • Arteriovenøs misdannelse af de cerebrale kar
  • Megalencephali
  • Andre medfødte misdannelser af overekstremitet(erne), inklusive skulderbæltet [Makrodaktyli (fingre)]
Baseline
Antal patienter efter type af PROS-relaterede tekniske procedurer
Tidsramme: Baseline
Tekniske procedurer blev identificeret ved hjælp af koder i henhold til den medicinske klassifikation for kliniske procedurenomenklaturer (CCAM).
Baseline
Antal patienter efter type af indlæggelse
Tidsramme: Baseline
Indlæggelsestypen omfattede både indlagte patienter og patienter i ambulatoriet.
Baseline
Gennemsnitlig Længde af Hospitalsophold
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal patienter efter hospitalsindlæggelsessværhedsgrad
Tidsramme: Baseline
Alvorligheden af en indlæggelse blev bestemt ud fra værdierne 1/2/3/4, som blev tildelt den sidste karakter i Diagnosis Related Group (DRG)-koden for den pågældende indlæggelse, hvor højere tal indikerer større alvorlighed.
Baseline
Gennemsnitlig opfølgningsvarighed
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal indlæggelser fra alle årsager i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Hospitaliseringer af alle årsager omfattede medicinske, kirurgiske, obstetriske og tandlægebehandlinger.
Op til cirka 6 år
Antallet af PROS-relaterede indlæggelser i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
PROS-relaterede indlæggelser omfattede både ambulante og stationære indlæggelser på hospital.
Op til cirka 6 år
Gennemsnitlig indlæggelsesvarighed for PROS-relaterede hospitalsindlæggelser i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antallet af patienter med PROS-relateret indlæggelse i opfølgningsperioden efter indlæggelsestype og aldersgruppe
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Indlæggelser omfattede indlagte patienter og ambulante hospitalsindlæggelser.
Op til cirka 6 år
Antal PROS-relaterede indlæggelser efter opfølgningsår
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal PROS-relaterede indlæggelser i opfølgningsperioden efter sværhedsgrad
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Alvorligheden af en indlæggelse blev bestemt af værdierne 1/2/3/4 tildelt den sidste karakter i DRG-koden for den pågældende indlæggelse, hvor højere tal angiver større alvorlighed.
Op til cirka 6 år
Antal af alle årsager eksterne tekniske procedurer og besøg i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal patienter med mindst én teknisk procedure og besøg af alle årsager under opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Antal eksterne tekniske procedurer og besøg af interesse i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Procedurer og besøg af interesse var inden for følgende specialer:

  • Psykiatri
  • Tandlægekirurgi
  • Vaskulær medicin
  • Medicinsk genetik
  • Hæmatologi
  • Nefrologi
  • Visceral- og fordøjelseskirurgi
  • Gastroenterologi og hepatologi
  • Rekonstruktiv og æstetisk plastikkirurgi
  • Ortopædkirurgi og traumatologi
  • Børnekirurgi
  • Dermatologi og venerologi
  • Pædiatri
  • Anæstesiologi
  • Sygepleje
  • Radiologi og medicinsk billeddiagnostik
Op til cirka 6 år
Antallet af patienter med en ekstern teknisk procedure og besøg af interesse i løbet af opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Procedurer og konsultationer af interesse var under følgende specialer:

  • Psykiatri
  • Tandlægekirurgi
  • Vaskulær medicin
  • Medicinsk genetik
  • Hæmatologi
  • Nefrologi
  • Visceral og digestiv kirurgi
  • Gastroenterologi og hepatologi
  • Rekonstruktiv og æstetisk plastikkirurgi
  • Ortopædkirurgi og traumatologi
  • Børnekirurgi
  • Dermatologi og venerologi
  • Pædiatri
  • Anæstesiologi
  • Sygepleje
  • Radiologisk diagnostik og medicinsk billeddiagnostik
Op til cirka 6 år
Antal eksterne tekniske procedurer og besøg efter speciale for den udøvende sundhedsprofessionelle i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Specialer inden for sundhedsprofessionelle inkluderet:

  • Psykiatri
  • Tandkirurgi
  • Vaskulær medicin
  • Medicinsk genetik
  • Hæmatologi
  • Nefrologi
  • Visceral og digestiv kirurgi
  • Gastroenterologi og hepatologi
  • Plastisk, rekonstruktiv og æstetisk kirurgi
  • Ortopædkirurgi og traumatologi
  • Børnekirurgi
  • Dermatologi og venerologi
  • Pædiatri
  • Anæstesiologi
  • Sygeplejerske
  • Radiodiagnostik og medicinsk billeddannelse
Op til cirka 6 år
Antallet af besøg på skadestuen, der ikke efterfølges af indlæggelse i løbet af opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til omkring 6 år
Op til omkring 6 år
Antal patienter med mindst ét besøg på skadestuen udefterfulgt af indlæggelse i løbet af opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år
Op til cirka 6 år
Forbrug af sundhedsressourcer pr. patientår (PPY) i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Forbrugsrater for sundhedsressourcer PPY blev beregnet ved at dividere summen af antallet af hospitalsbesøg for patienterne af interesse med summen af opfølgningsårene for alle disse patienter. Rater blev beregnet for:

  • Indlæggelse for alle årsager
  • PROS-relateret indlæggelse (indlæggelses- og ambulant behandling)
  • Eksterne tekniske procedurer og besøg for alle årsager
  • Eksterne tekniske procedurer og besøg udført af sundhedsfaglige personale af interesse
  • Akutmodtagelsesbesøg ikke efterfulgt af indlæggelse
Op til cirka 6 år
Sundhedsomkostninger PPY i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til cirka 6 år

Sundhedsomkostninger PÅ blev beregnet ved at dividere summen af hospitalsomkostningerne for de relevante patienter med summen af opfølgningsårene for alle disse patienter. Omkostninger blev beregnet for:

  • Indlæggelser af alle årsager
  • Eksterne tekniske procedurer og konsultationer af alle årsager
  • PROS-relaterede indlæggelser
  • Eksterne tekniske procedurer og konsultationer udført af relevante sundhedsfaglige personer
Op til cirka 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

8. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

29. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBYL719F1FR02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PIK3CA-relateret Overvækstspektrum

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner