Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af lanadelumab hos teenagere og voksne med arveligt angioødem (HAE) i Kongeriget Saudi-Arabien

6. maj 2026 opdateret af: Takeda

Retrospektivt journalgennemgangsstudie, der evaluerer klinisk effektivitet og indvirkning på livskvaliteten blandt patienter, der påbegyndte langtidsprofylakse med Takhzyro® i en virkelig verden i Kongeriget Saudi-Arabien - REFLEQT-KSA-studiet (Retrospektiv evaluering med fokus på lanadelumab's effektivitet og indvirkning på livskvaliteten i Kongeriget Saudi-Arabien)

Hereditært angioødem (HAE) er en sjælden tilstand. Det forårsager pludselig hævelse under huden og inde i kroppen, som i maven, halsen eller kønsorganerne. Denne hævelse skyldes en midlertidig lækage i blodkarrene, men forårsager ikke kløe eller nældefeber. HAE klassificeres baseret på mængden af et protein i blodet kaldet C1-inhibitor (C1INH): HAE med normale C1INH-niveauer (HAE-nC1INH) og HAE med begrænsede eller utilstrækkelige C1INH-niveauer (HAE-C1INH); HAE-C1INH kan opdeles i type 1, med lave niveauer af C1INH, og type 2, hvor proteinet er til stede, men ikke fungerer korrekt. Dette studie vil fokusere på personer med HAE-C1INH type 1 eller 2, der har modtaget Takhzyro® (lanadelumab) som profylaktisk behandling i mindst et halvt år (6 måneder). Profylaktisk betyder, at behandling gives for at forhindre forekomsten af HAE-anfald.

Studiets hovedmål er at se, hvor godt Takhzyro® virker i hverdagen til at reducere tilstandens aktivitet efter 6 måneders behandling eller 12 måneder (hvis data er tilgængelige). Dette vil blive målt ved at kontrollere ændringen i HAE-aktiviteten fra før behandling til efter 6 måneders behandling.

Studiedesignet vil tillade en opfølgning af studiet på op til 12 måneder efter indekshændelsen (dvs. datoen for første dosisadministration af Takhzyro®), medmindre patienten afbryder indeksbehandlingen, dør eller tabes til opfølgning inden for denne tidsramme. Diagramabstraktioner vil kun forekomme, når patienter har mindst 6 måneders varighed mellem datoen for indekshændelsen og datoen for igangsættelse af diagramabstraktionen. Andre mål er at finde ud af, hvordan en persons livskvalitet ændrer sig efter brug af Takhzyro® i 6 måneder, hvor ofte de havde anfald før og efter behandling, og at lære, hvilke faktorer der kan have en indvirkning på behandlingen.

Studiet vil kun se på data, der allerede findes i deltagernes medicinske journaler. Ingen behandling vil blive givet som en del af studiet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rand Khaled Arnaout

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Adolescente og voksne deltagere med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2 behandlet med lanadelumab i rutinemæssig klinisk praksis i Kongeriget Saudi-Arabien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er diagnosticeret med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2 og er påbegyndt langtidsprofylakse (LTP) med Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Deltageren er 12 år eller ældre (≥12 år) ved påbegyndelse af Takhzyro®.
  3. Deltageren har modtaget mindst 6 måneders kontinuerlig behandling med Takhzyro® før dataudtræk.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagere med normal C1INH-funktion eller HAE-nC1INH (tidligere type III HAE).
  2. Deltagere, der har afbrudt Takhzyro® før afslutning af 6 måneders behandling.
  3. Deltagere med utilstrækkelige eller ufuldstændige medicinske journaler, der forhindrer vurderingen af baseline HAE-AS ved påbegyndelse af Takhzyro®, samt 6 måneders HAE-AS efter behandlingsstart.
  4. Deltagere, der deltager i en interventionel klinisk undersøgelse med andre HAE-C1INH-behandlinger i observationsperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Deltagere med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2
Alle deltagere diagnosticeret med HAE-C1INH type 1 eller type 2 vil blive inkluderet, og retrospektive kliniske data vil blive indsamlet fra patientjournaler mellem 1. september 2025 og 28. februar 2026. Deltagere, der modtog Takhzyro® i løbet af berettigelsesperioden, der begyndte i 2021, vil blive observeret gennem to perioder: en forindeksperiode, defineret som tiden før den første dosis Takhzyro® (indeksdatoen), brugt til at fastslå baselinekarakteristika og sygdomsaktivitet, og en efterindeksperiode, defineret som mindst 6 måneder efter indeksdatoen, brugt til at vurdere behandlingsresultater. Indeksdatoen er defineret som datoen for den første Takhzyro®-administration i løbet af berettigelsesperioden.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i HAE-aktivitetsvurdering (AS) fra før til efter indeksperioden
Tidsramme: Op til 6 måneder
HAE-AS er et patientrapporteret resultat (PRO)-instrument, der bruges til at måle HAE-aktivitet. Det består af 12 punkter, der vurderer faktorer som anfaldsfrekvens, akutte besøg og indvirkning på dagligdagen over en tilbagekaldelsesperiode. En højere HAE-AS-score indikerer større sygdomsaktivitet. En score på 13 eller derover tyder på alvorlig HAE-aktivitet, mens en score under 12 indikerer mild eller lav aktivitet.
Op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Livskvalitetsscore fra før til efter indeksperioden
Tidsramme: Op til 6 måneder
Der vil blive udviklet en undersøgelsesspecifik livskvalitetsscore (QoL). Denne tilpassede score vil blive udledt fra udvalgte parametre, der konceptuelt er i overensstemmelse med domænerne i den validerede Angioedema (AE)-QoL (funktionsevne, træthed/humør, frygt/skam og ernæring), som registreres i de tilgængelige deltagerjournaler. Målet er at tilnærme kerneaspekter af sundhedsrelateret livskvalitet relevant for deltagere med tilbagevendende angioødem, samtidig med at der sikres gennemførlighed og overholdelse inden for rammerne af retrospektiv dataindsamling.
Op til 6 måneder
Ændring i HAE-C1INH-angrebshyppighed (antal/måned) fra før til efter indeksperioden
Tidsramme: Op til 6 måneder
En HAE-attak defineres som en separat episode, hvor deltageren udvikler sig fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. En "ændring i HAE-C1INH-attakfrekvens" henviser til reduktionen i antallet af HAE-attakker (antal pr. måned) efter implementering af behandlinger.
Op til 6 måneder
Antal deltagere kategoriseret efter demografiske og kliniske prædiktorer for behandlingsrespons
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (op til 6 måneder)
Antallet af deltagere vil blive rapporteret efter baseline demografiske (alder, køn) og kliniske karakteristika (sygdomsvarighed, baseline angrebshyppighed). Sammenhængen mellem disse karakteristika og ændringen fra baseline i HAE-AS-score og angrebshyppighed vil yderligere blive undersøgt ved hjælp af regressionsanalyse, forudsat tilstrækkelig stikprøvestørrelse og modelstabilitet.
Fra baseline til studiet afslutning (op til 6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Takeda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. november 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TAK-743-4037

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingstillidserklæring er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra berettigede studier vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienters privatliv i overensstemmelse med gældende love og forskrifter) og med de oplysninger, der er nødvendige for at imødekomme forskningsmålene under vilkårene i en dataudvekslingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger