Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af lanadelumab hos teenagere og voksne med arveligt angioødem (HAE) i Kongeriget Saudi-Arabien

6. maj 2026 opdateret af: Takeda

Retrospektivt journalgennemgangsstudie, der evaluerer klinisk effektivitet og indvirkning på livskvaliteten blandt patienter, der påbegyndte langtidsprofylakse med Takhzyro® i en virkelig verden i Kongeriget Saudi-Arabien - REFLEQT-KSA-studiet (Retrospektiv evaluering med fokus på lanadelumab's effektivitet og indvirkning på livskvaliteten i Kongeriget Saudi-Arabien)

Hereditært angioødem (HAE) er en sjælden tilstand. Det forårsager pludselig hævelse under huden og inde i kroppen, som i maven, halsen eller kønsorganerne. Denne hævelse skyldes en midlertidig lækage i blodkarrene, men forårsager ikke kløe eller nældefeber. HAE klassificeres baseret på mængden af et protein i blodet kaldet C1-inhibitor (C1INH): HAE med normale C1INH-niveauer (HAE-nC1INH) og HAE med begrænsede eller utilstrækkelige C1INH-niveauer (HAE-C1INH); HAE-C1INH kan opdeles i type 1, med lave niveauer af C1INH, og type 2, hvor proteinet er til stede, men ikke fungerer korrekt. Dette studie vil fokusere på personer med HAE-C1INH type 1 eller 2, der har modtaget Takhzyro® (lanadelumab) som profylaktisk behandling i mindst et halvt år (6 måneder). Profylaktisk betyder, at behandling gives for at forhindre forekomsten af HAE-anfald.

Studiets hovedmål er at se, hvor godt Takhzyro® virker i hverdagen til at reducere tilstandens aktivitet efter 6 måneders behandling eller 12 måneder (hvis data er tilgængelige). Dette vil blive målt ved at kontrollere ændringen i HAE-aktiviteten fra før behandling til efter 6 måneders behandling.

Studiedesignet vil tillade en opfølgning af studiet på op til 12 måneder efter indekshændelsen (dvs. datoen for første dosisadministration af Takhzyro®), medmindre patienten afbryder indeksbehandlingen, dør eller tabes til opfølgning inden for denne tidsramme. Diagramabstraktioner vil kun forekomme, når patienter har mindst 6 måneders varighed mellem datoen for indekshændelsen og datoen for igangsættelse af diagramabstraktionen. Andre mål er at finde ud af, hvordan en persons livskvalitet ændrer sig efter brug af Takhzyro® i 6 måneder, hvor ofte de havde anfald før og efter behandling, og at lære, hvilke faktorer der kan have en indvirkning på behandlingen.

Studiet vil kun se på data, der allerede findes i deltagernes medicinske journaler. Ingen behandling vil blive givet som en del af studiet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rand Khaled Arnaout

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Adolescente og voksne deltagere med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2 behandlet med lanadelumab i rutinemæssig klinisk praksis i Kongeriget Saudi-Arabien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er diagnosticeret med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2 og er påbegyndt langtidsprofylakse (LTP) med Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Deltageren er 12 år eller ældre (≥12 år) ved påbegyndelse af Takhzyro®.
  3. Deltageren har modtaget mindst 6 måneders kontinuerlig behandling med Takhzyro® før dataudtræk.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagere med normal C1INH-funktion eller HAE-nC1INH (tidligere type III HAE).
  2. Deltagere, der har afbrudt Takhzyro® før afslutning af 6 måneders behandling.
  3. Deltagere med utilstrækkelige eller ufuldstændige medicinske journaler, der forhindrer vurderingen af baseline HAE-AS ved påbegyndelse af Takhzyro®, samt 6 måneders HAE-AS efter behandlingsstart.
  4. Deltagere, der deltager i en interventionel klinisk undersøgelse med andre HAE-C1INH-behandlinger i observationsperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2
Alle deltagere diagnosticeret med HAE-C1INH type 1 eller type 2 vil blive inkluderet, og retrospektive kliniske data vil blive indsamlet fra patientjournaler mellem 1. september 2025 og 28. februar 2026. Deltagere, der modtog Takhzyro® i løbet af berettigelsesperioden, der begyndte i 2021, vil blive observeret gennem to perioder: en forindeksperiode, defineret som tiden før den første dosis Takhzyro® (indeksdatoen), brugt til at fastslå baselinekarakteristika og sygdomsaktivitet, og en efterindeksperiode, defineret som mindst 6 måneder efter indeksdatoen, brugt til at vurdere behandlingsresultater. Indeksdatoen er defineret som datoen for den første Takhzyro®-administration i løbet af berettigelsesperioden.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i HAE-aktivitetsvurdering (AS) fra før til efter indeksperioden
Tidsramme: Op til 6 måneder
HAE-AS er et patientrapporteret resultat (PRO)-instrument, der bruges til at måle HAE-aktivitet. Det består af 12 punkter, der vurderer faktorer som anfaldsfrekvens, akutte besøg og indvirkning på dagligdagen over en tilbagekaldelsesperiode. En højere HAE-AS-score indikerer større sygdomsaktivitet. En score på 13 eller derover tyder på alvorlig HAE-aktivitet, mens en score under 12 indikerer mild eller lav aktivitet.
Op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Livskvalitetsscore fra før til efter indeksperioden
Tidsramme: Op til 6 måneder
Der vil blive udviklet en undersøgelsesspecifik livskvalitetsscore (QoL). Denne tilpassede score vil blive udledt fra udvalgte parametre, der konceptuelt er i overensstemmelse med domænerne i den validerede Angioedema (AE)-QoL (funktionsevne, træthed/humør, frygt/skam og ernæring), som registreres i de tilgængelige deltagerjournaler. Målet er at tilnærme kerneaspekter af sundhedsrelateret livskvalitet relevant for deltagere med tilbagevendende angioødem, samtidig med at der sikres gennemførlighed og overholdelse inden for rammerne af retrospektiv dataindsamling.
Op til 6 måneder
Ændring i HAE-C1INH-angrebshyppighed (antal/måned) fra før til efter indeksperioden
Tidsramme: Op til 6 måneder
En HAE-attak defineres som en separat episode, hvor deltageren udvikler sig fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. En "ændring i HAE-C1INH-attakfrekvens" henviser til reduktionen i antallet af HAE-attakker (antal pr. måned) efter implementering af behandlinger.
Op til 6 måneder
Antal deltagere kategoriseret efter demografiske og kliniske prædiktorer for behandlingsrespons
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (op til 6 måneder)
Antallet af deltagere vil blive rapporteret efter baseline demografiske (alder, køn) og kliniske karakteristika (sygdomsvarighed, baseline angrebshyppighed). Sammenhængen mellem disse karakteristika og ændringen fra baseline i HAE-AS-score og angrebshyppighed vil yderligere blive undersøgt ved hjælp af regressionsanalyse, forudsat tilstrækkelig stikprøvestørrelse og modelstabilitet.
Fra baseline til studiet afslutning (op til 6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. november 2025

Først opslået (Faktiske)

4. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-743-4037

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingstillidserklæring er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra berettigede studier vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienters privatliv i overensstemmelse med gældende love og forskrifter) og med de oplysninger, der er nødvendige for at imødekomme forskningsmålene under vilkårene i en dataudvekslingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner