Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af RAG-18 hos børnepatienter med Duchennes muskeldystrofi

14. januar 2026 opdateret af: Peking Union Medical College Hospital

En undersøger-initeret undersøgelse til at evaluere sikkerheden/tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og den foreløbige effekt af RAG-18 hos pædiatriske patienter med Duchennes muskeldystrofi

Dette er et åbent-mærket, enkelt-armet, dosis-eskaleringsforsøg med henblik på at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og den foreløbige effekt af RAG-18 hos pædiatriske patienter med Duchenne Muskeldystrofi (DMD).

Studiet vil inkludere cirka 12 forsøgspersoner i fire kohorter for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af stigende intravenøse doser. Sekundære mål inkluderer karakterisering af farmakokinetikken (PK)/farmakodynamikken (PD)-profilen og vurdering af eksploratorisk effekt gennem ændringer i muskel-biomarkører, muskel-sammensætning, hjerte-/lungefunktion og motorisk præstation. Beslutningen om at eskalere til det næste dosisniveau vil være baseret på en omfattende sikkerhedsvurdering af den foregående kohorte.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Yi Dai

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. I overensstemmelse med International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use - Good Clinical Practice (ICH-GCP) retningslinjer og lokale/nationale og/eller Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) krav, har deltageren og/eller deres værge underskrevet det skriftlige informerede samtykke.
  2. Alder 4-15 år.
  3. Mandlig patient med Duchennes muskeldystrofi (DMD), i stand til at fremskaffe en skriftlig diagnose fra en specialist og en verificerbar genetisk testrapport.
  4. I stand til at gennemgå undersøgelser krævet af studiet, såsom muskelbiopsi, Magnetisk Resonans Scanning (MR-scanning) og test for motorisk og lungefunktion.
  5. Eventuelle sygdomsrelaterede lægemidler skal være i overensstemmelse med studiet.

Eksklusionskriterier:

  1. Tidligere behandling for Duchennes muskeldystrofi (DMD), uanset om lægemidlet er markedsført eller ej.
  2. Body Mass Index (BMI) > 22 kg/m² eller kropsvægt ≥ 50 kg.
  3. Ikke i stand til at fuldføre de motorfunktionstest krævet af protokollen, herunder: North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Stand (TTSTAND), 4-Stair Climb (4SCV) og 6-Minute Walk Test (6MWT).

  4. Hjertefunktion ved screening inden for følgende intervaller:

    • Venstre ventrikels udstødningsfraktion (LVEF) < 55% målt ved Cardiac Magnetic Resonance (CMR).
    • QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) > 450 ms ved screening, eller har yderligere risikofaktorer for Torsades de Pointes.

  5. Hæmatologi- og elektrolytparametre ved screening inden for følgende intervaller:

    • Thrombocytter < 100.000/μL.
    • Hæmoglobin < 12 g/dL.
    • Absolut neutrofil antal < 1500/μL.
    • Eventuelle serum calcium, kalium, natrium, magnesium eller fosfor niveauer uden for det klinisk acceptable interval for Duchennes muskeldystrofi (DMD) patienter.
    • International Normalized Ratio (INR), Prothrombin Time (PT), Partial Thromboplastin Time (PTT), Activated Partial Thromboplastin Time (aPTT) eller Fibrinogen uden for normalt interval.
  6. Tidligere medicinske tilstande, der påvirker leverfunktionen, med abnormale indikatorer inden for 28 dage før første dosis.
  7. Tilstedeværelse af svær kardiell, renal eller respiratorisk dysfunktion eller andre svære komplikationer.
  8. Allergi over for studielægemidlet eller dets komponenter eller over for Magnetisk Resonans Scanning (MR-scanning) kontrastmidler.
  9. Modtagelse af en levende (attenueret) vaccine inden for 28 dage før første dosis af studielægemidlet.
  10. Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel, uanset om det er for DMD eller ej, fra 28 dage før første dosis af studielægemidlet indtil studiet afsluttes.
  11. Enhver grund, som efter forsøgslederens vurdering, vil forhindre deltageren i fuldt ud at deltage i og gennemføre studiet, herunder manglende evne til at overholde studieprocedurer eller behandling og andre relevante medicinske eller psykiske helbredstilstande.
  12. Tilstedeværelse af en svær samtidig tilstand eller sygdom, som efter forsøgslederens vurdering, vil udsætte deltageren for uberettiget risiko eller forstyrre studiet, herunder men ikke begrænset til: kendt moderat eller svær vedvarende astma, en historie med astma inden for de sidste 2 år eller i øjeblikket ukontrolleret astma af enhver klassifikation (Bemærk: deltagere med i øjeblikket kontrolleret intermitterende astma eller kontrolleret mild vedvarende astma kan indgå); behov for iltbehandling for at opretholde tilstrækkelig blodiltmætning; historie med Kronisk Obstruktiv Lungesygdom (KOL) inden for 6 måneder før underskrivelsen af det Informerede Samtykke (ICF).
  13. Deltageren har en ustabil systemisk sygdom efter forsøgslederens vurdering, herunder men ikke begrænset til svær hepatisk, renal, respiratorisk eller metabolisk sygdom, der kræver medicin.
  14. Enhver anden uspecificeret grund, som efter forsøgslederens vurdering, gør deltageren uegnet til at blive inkluderet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: RAG-18
Studiet vil anvende en dose-eskaleringsdesign, hvor deltagerne indskrives i sekventielle kohorter for op til fire planlagte dosisniveauer. Hvis den højeste planlagte dosis er vel tolereret, kan der træffes en beslutning om at undersøge yderligere dose-eskalering baseret på den samlede sikkerheds- og risici-fordelsvurdering.
Medicin: RAG-18
RAG-18 er et terapeutisk lille aktiverende RNA (saRNA) duplexmolekyle, der består af to delvist kemisk modificerede komplementære oligonucleotidestrenger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (dag 169)
At evaluere sikkerhedsprofilen for RAG-18 ved at registrere hyppigheden, karakteren og alvoren af alle bivirkninger og alvorlige bivirkninger, der observeres under studiet. Forholdet mellem disse begivenheder og undersøgelseslægemidlet vil blive vurderet.
Fra baseline til studiet afslutning (dag 169)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af RAG-18
Tidsramme: Dag 1 og dag 85 (vurderet før dosering, og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)
At evaluere den farmakokinetiske profil af RAG-18 efter intravenøs infusion.
Dag 1 og dag 85 (vurderet før dosering, og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) for RAG-18
Tidsramme: Dag 1 og dag 85 (PK-prøver indsamlet før dosering og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)
For at bestemme tiden for at nå den maksimalt observerede plasmakoncentration af RAG-18.
Dag 1 og dag 85 (PK-prøver indsamlet før dosering og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)
Areal under plasmakoncentrations-tidskurven (AUC) for RAG-18
Tidsramme: Dag 1 og Dag 85 (PK-prøver indsamlet før dosering og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)
At bestemme den totale lægemiddeleksponering over tid ved at beregne Arealet Under Plasmakoncentrationstidskurven (AUC).
Dag 1 og Dag 85 (PK-prøver indsamlet før dosering og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)
Terminal halveringstid (t1/2) for RAG-18
Tidsramme: Dag 1 og Dag 85 (PK-prøver indsamlet før dosering og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)
For at bestemme den terminale eliminationshalveringstid for RAG-18 i plasma.
Dag 1 og Dag 85 (PK-prøver indsamlet før dosering og på flere tidspunkter op til 168 timer efter dosering)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ractigen Therapeutics.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. december 2025

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RAG180101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger