Et studie til vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af RAG-18 hos børnepatienter med Duchennes muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

1. I overensstemmelse med International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use - Good Clinical Practice (ICH-GCP) retningslinjer og lokale/nationale og/eller Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) krav, har deltageren og/eller deres værge underskrevet det skriftlige informerede samtykke.
2. Alder 4-15 år.
3. Mandlig patient med Duchennes muskeldystrofi (DMD), i stand til at fremskaffe en skriftlig diagnose fra en specialist og en verificerbar genetisk testrapport.
4. I stand til at gennemgå undersøgelser krævet af studiet, såsom muskelbiopsi, Magnetisk Resonans Scanning (MR-scanning) og test for motorisk og lungefunktion.
5. Eventuelle sygdomsrelaterede lægemidler skal være i overensstemmelse med studiet.

Eksklusionskriterier:

1. Tidligere behandling for Duchennes muskeldystrofi (DMD), uanset om lægemidlet er markedsført eller ej.
2. Body Mass Index (BMI) > 22 kg/m² eller kropsvægt ≥ 50 kg.
3. Ikke i stand til at fuldføre de motorfunktionstest krævet af protokollen, herunder: North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Stand (TTSTAND), 4-Stair Climb (4SCV) og 6-Minute Walk Test (6MWT).

4. Hjertefunktion ved screening inden for følgende intervaller:

   • Venstre ventrikels udstødningsfraktion (LVEF) < 55% målt ved Cardiac Magnetic Resonance (CMR).
   • QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) > 450 ms ved screening, eller har yderligere risikofaktorer for Torsades de Pointes.

5. Hæmatologi- og elektrolytparametre ved screening inden for følgende intervaller:

   • Thrombocytter < 100.000/μL.
   • Hæmoglobin < 12 g/dL.
   • Absolut neutrofil antal < 1500/μL.
   • Eventuelle serum calcium, kalium, natrium, magnesium eller fosfor niveauer uden for det klinisk acceptable interval for Duchennes muskeldystrofi (DMD) patienter.
   • International Normalized Ratio (INR), Prothrombin Time (PT), Partial Thromboplastin Time (PTT), Activated Partial Thromboplastin Time (aPTT) eller Fibrinogen uden for normalt interval.
6. Tidligere medicinske tilstande, der påvirker leverfunktionen, med abnormale indikatorer inden for 28 dage før første dosis.
7. Tilstedeværelse af svær kardiell, renal eller respiratorisk dysfunktion eller andre svære komplikationer.
8. Allergi over for studielægemidlet eller dets komponenter eller over for Magnetisk Resonans Scanning (MR-scanning) kontrastmidler.
9. Modtagelse af en levende (attenueret) vaccine inden for 28 dage før første dosis af studielægemidlet.
10. Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel, uanset om det er for DMD eller ej, fra 28 dage før første dosis af studielægemidlet indtil studiet afsluttes.
11. Enhver grund, som efter forsøgslederens vurdering, vil forhindre deltageren i fuldt ud at deltage i og gennemføre studiet, herunder manglende evne til at overholde studieprocedurer eller behandling og andre relevante medicinske eller psykiske helbredstilstande.
12. Tilstedeværelse af en svær samtidig tilstand eller sygdom, som efter forsøgslederens vurdering, vil udsætte deltageren for uberettiget risiko eller forstyrre studiet, herunder men ikke begrænset til: kendt moderat eller svær vedvarende astma, en historie med astma inden for de sidste 2 år eller i øjeblikket ukontrolleret astma af enhver klassifikation (Bemærk: deltagere med i øjeblikket kontrolleret intermitterende astma eller kontrolleret mild vedvarende astma kan indgå); behov for iltbehandling for at opretholde tilstrækkelig blodiltmætning; historie med Kronisk Obstruktiv Lungesygdom (KOL) inden for 6 måneder før underskrivelsen af det Informerede Samtykke (ICF).
13. Deltageren har en ustabil systemisk sygdom efter forsøgslederens vurdering, herunder men ikke begrænset til svær hepatisk, renal, respiratorisk eller metabolisk sygdom, der kræver medicin.
14. Enhver anden uspecificeret grund, som efter forsøgslederens vurdering, gør deltageren uegnet til at blive inkluderet.