Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik for SVG103 (Paxalisib) ved fokal kortikal dysplasi type II (FCD-II), tuberøs sklerosekompleks (TSC) eller hemimegalencefali (HME)

6. august 2026 opdateret af: Sovargen

En åben, etiket Phase 1b/2a undersøgelse for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af oral SVG103 (Paxalisib) hos voksne med fokal kortikal dysplasi type II (FCD-II), tuberøs sklerose kompleks (TSC) eller hemimegalencefali (HME), efterfulgt af langtidsbehandling

Dette er et multinationalt, åbent, enarmsforsøg med adjuvant SVG103 (paxalisib)-behandling hos voksne med FCD-II, TSC og HME.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben, fase 1b/2a undersøgelse, der skal evaluere sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik for SVG103 (paxalisib) hos 15 patienter med Fokal Kortikal Dysplasi Type II (FCD-II), Tuberøs Sklerose Kompleks (TSC) eller Hemimegalencephali (HME).

Navnet på det undersøgelseslægemiddel, der er involveret i denne undersøgelse, er SVG103 (paxalisib).

Forsøget består af to dele: kernedelen består af en 4 ugers prospektiv baselineperiode (D-28~D1) til indsamling af anfaldsdata, efterfulgt af en 12 ugers behandlingsfase. Forlængelsesfasen består af en 24 ugers behandlingsperiode. For deltagere, der ikke fortsætter i forlængelsesfasen, er der en 4 ugers udvasknings- (opfølgning) fase.

Det forventes, at omkring 15 deltagere vil deltage i denne forskningsundersøgelse i op til 9 måneder, så længe der ikke er alvorlige bivirkninger og sygdomsprogression.

"Undersøgelseslægemiddel" betyder, at lægemidlet er under undersøgelse. Den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) har ikke godkendt SVG103 (paxalisib) til denne specifikke sygdom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Rekruttering
        • Austin Hospital
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  1. Deltagere diagnosticeret med:

    • FCD-II: diagnose af FCD Type II baseret på kliniske symptomer og bekræftet ved en positiv magnetisk resonans (MRI) eller histologisk/patologisk analyse af hjævæv, eller
    • TSC: diagnose af TSC ved enten kliniske eller genetiske diagnostiske kriterier som dokumenteret i deltagerens journal, eller
    • HME: Endelig HME bekræftet med MRI.
  2. Mand eller kvinde mellem 18 og 65 år (inklusive).
  3. Historik for manglende kontrol med anfald på trods af mindst 2 ASM'er i passende doser og behandlingsvarighed.
  4. Deltagere skal have oplevet mindst 8 tællbare anfald om måneden i 2 ud af 3 måneder som dokumenteret i historiske anfaldskalendre før baselineperioden.

6. Hvis deltagere er på ketogen eller modificeret Atkins-diet, skal regimen kunne forblive uændret gennem hele studiet efter forskerens vurdering.

7. Deltagere med neurostimulationsenheder (dvs. Vagus Nerve Stimulation (VNS), Responsive Neuro Stimulation (RNS), Deep Brain Stimulation (DBS)) der opfylder alle følgende betingelser:

  • Enheden har været implanteret i ≥1 år før screeningsbesøget.
  • Indstillingerne skal have været konstante i 3 måneder før screeningsbesøget og kan forblive konstante gennem hele studiet efter forskerens vurdering.
  • Batteriet forventes at holde gennem hele studiet.

8. En deltager/omsorgsperson eller LAR villig til at give skriftligt informeret samtykke, efter at være blevet korrekt informeret om studiet og risici, og inden deltagelse i studierelaterede procedurer.

Vigtige eksklusionskriterier:

  1. Klinisk signifikant leversygdom, nyresygdom, lungsygdom, mave-tarmsygdom, neurologisk sygdom (undtagen epilepsi; HME; TSC; FCD-II), autoimmun, immunologisk, infektion, hæmatologisk, malign tilstand der kan forstyrre eller påvirke deltagelse i studiet eller studiegennemførsel, efter forskerens eller sponsorens vurdering.
  2. Immunsvækkede deltagere, defineret som erhvervet immundefekt (AIDS), kræft, underernæring, visse genetiske lidelser eller under behandling med kræftmedicin, stråleterapi og stamcelle- eller organtransplantation.
  3. Deltagere med aktiv centralnervesystem (CNS) infektion, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller CNS-sygdom vurderet som progressiv ved hjerneimaging (magnetisk resonans [MRI]).
  4. Deltagere der overvejes til hjernekirurgi under studiet eller har gennemgået hjernekirurgi inden for 6 måneder før screeningsbesøget for epilepsi eller anden årsag.
  5. Deltagere med HbA1c-niveauer ≥9,0%, eller med hyperglykæmi eller diabetes der kræver insulinbehandling, eller signifikant ukontrolleret hyperglykæmi eller diabetes mellitus der vil kompromittere patientsikkerhed, efter forskerens vurdering.
  6. Deltagere med aktiv pneumonit der er klinisk symptomatisk.
  7. Deltagere med historik for hjerteinfarkt eller koronararteriesygdom eller klinisk signifikant EKG-abnormitet.
  8. Deltagere med klinisk signifikante lever-, nyre- og blodlaboratorieværdier ved baselineperioden.
  9. Deltagere med kendt følsomhed eller allergi over for ethvert komponent i undersøgelsesproduktet(er) (mikrokrystallinsk cellulose, laktosemonohydrat, croscarmellosenatrium og kolloid siliciumdioxid).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm1
Drug: SVG103 capsule (low-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Medicin: SVG103
Studiebehandlingen administreres i 3 måneder i kernfasen og i yderligere 6 måneder i forlængelsesfasen.
Oral, daglig, dosis ifølge protokol.
Andre navne:
  • paxalisib
Eksperimentel: Arm2
Drug: SVG103 capsule (high-dose) It will be administered once a day (q.d.) orally.
Medicin: SVG103
Studiebehandlingen administreres i 3 måneder i kernfasen og i yderligere 6 måneder i forlængelsesfasen.
Oral, daglig, dosis ifølge protokol.
Andre navne:
  • paxalisib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs (SAEs), Adverse Drug Reactions (ADRs), TEAEs Leading to Discontinuation and Severity of TEAEs
Tidsramme: Up to 12 Weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a clinical study patient, temporally associated with the use of study drug, whether or not considered related to the study drug. A serious adverse event was any untoward medical occurrence that, at any dose, results in death, is life threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital anomaly/birth defect, or any other event that requires scientific judgment.
Up to 12 Weeks

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in seizure frequency
Tidsramme: Baseline (week 1) to week 12
Assessed by seizure diaries
Baseline (week 1) to week 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sovargen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SVG103-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger