Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Populationsfarmakokinetik for elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor i en pædiatrisk population (IMPROVED)

18. februar 2026 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Population farmakokinetik for Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor i en pædiatrisk population

Cystisk fibrose er en sjælden, progressiv genetisk sygdom forårsaget af en mutation i CFTR-genet (cystisk fibrose transmembran konduktans regulator). Respiratoriske og ernæringsmæssige effekter er afgørende for patienternes prognose. Siden de tidlige år af 2010 har den etiologiske behandling været baseret på brugen af CFTRm (CFTR-modulator), som har til formål at genoprette funktionen af det muterede protein. Oprindeligt brugt som monoterapi og rettet mod et begrænset antal patienter, er CFTRm gradvist blevet udvidet til et større antal patienter, så det nu omfatter 9 ud af 10 patienter, gennem brugen af trippelterapi med Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) eller Kaftrio(R).

Effektiviteten af trippelterapien er spektakulær og revolutionerer sygdommens prognose. Men potentialet for neuropsykologiske bivirkninger (20-50% afhængigt af alder, men mere hyppigt hos små børn under 5) og leverbivirkninger (hepatisk cytolyse) skal tages i betragtning. En bedre forståelse af farmakokinetisk variabilitet hos børn, samt forholdet mellem eksponering for terapeutiske effekter og bivirkninger, er derfor særligt vigtig.

Formålet med denne undersøgelse er at måle sammenhængen mellem de farmakokinetiske parametre for Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor (plasmaklaring og distributionsvolumen) og terapeutiske eller bivirkningseffekter hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose behandlet med kombinationen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69029
        • Rekruttering
        • Hôpital Femme Mère Enfant (HFME)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen er fra et tertiært sygehus. Børn, der er inkluderet i studiet, følges i henvisningscenteret for børnecystisk fibrose.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen 2 til 17 år
  • Med cystisk fibrose
  • Behandlet med Elexacaftor/Tezacaftor og Ivacaftor (Trikafta® eller Kaftrio®)

Eksklusionskriterier:

  • Allergi over for tidligere CFTR-modulator kombination (Ivacaftor, lumacaftor)
  • Gravide kvinder
  • Patient allerede indskrevet i et andet studie med CYP3A4-hæmmer
  • Modtager af lunge transplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Trikafta, Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor, Cystisk Fibrose, Populationsfarmacokinetik
Andet: Der er ingen intervention, da dette er et prospektivt farmakokinetisk studie.
Der er ingen intervention, da dette er en prospektiv farmakokinetisk undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Trogkoncentration [Cmin] af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Mål restkoncentrationen af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Maksimal Plasmakoncentration [Cmax]
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Målt Cmax for Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Areal under koncentrationstidskurven mellem to administrationer af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Areal under koncentrationstidskurven mellem to doseringer (AUC0-tz) af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal (andel) af forsøgspersoner med bivirkninger
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering

Specifikke lægemiddelrelaterede bivirkninger såsom leversvigt eller neuroadfærdsforstyrrelser vil blive overvåget.

Alle sikkerhedsdata vil blive analyseret ved hjælp af beskrivende statistik. Farmakokinetisk analyse vil blive brugt til at overvåge den eksisterende sammenhæng mellem elexacaftor/tezacaftor og ivacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Sammenhængen mellem farmakokinetik og cystisk fibrose mutationsstatus og bivirkninger
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Forholdet mellem farmakokinetik/toxikodynamik og cystisk fibrose muteringsstatus
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieundersøgelser
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Areal under effekt-tidskurven (AUEC) for Lung Clearance Index 2.5
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Området under effekt-tidskurven (AUEC) for svedklorid
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 69HCL25_0708
  • 2025-A01805-44 (Anden identifikator: N° ID-RCB)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger