Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Populationsfarmakokinetik for elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor i en pædiatrisk population (IMPROVED)

18. februar 2026 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Population farmakokinetik for Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor i en pædiatrisk population

Cystisk fibrose er en sjælden, progressiv genetisk sygdom forårsaget af en mutation i CFTR-genet (cystisk fibrose transmembran konduktans regulator). Respiratoriske og ernæringsmæssige effekter er afgørende for patienternes prognose. Siden de tidlige år af 2010 har den etiologiske behandling været baseret på brugen af CFTRm (CFTR-modulator), som har til formål at genoprette funktionen af det muterede protein. Oprindeligt brugt som monoterapi og rettet mod et begrænset antal patienter, er CFTRm gradvist blevet udvidet til et større antal patienter, så det nu omfatter 9 ud af 10 patienter, gennem brugen af trippelterapi med Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) eller Kaftrio(R).

Effektiviteten af trippelterapien er spektakulær og revolutionerer sygdommens prognose. Men potentialet for neuropsykologiske bivirkninger (20-50% afhængigt af alder, men mere hyppigt hos små børn under 5) og leverbivirkninger (hepatisk cytolyse) skal tages i betragtning. En bedre forståelse af farmakokinetisk variabilitet hos børn, samt forholdet mellem eksponering for terapeutiske effekter og bivirkninger, er derfor særligt vigtig.

Formålet med denne undersøgelse er at måle sammenhængen mellem de farmakokinetiske parametre for Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor (plasmaklaring og distributionsvolumen) og terapeutiske eller bivirkningseffekter hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose behandlet med kombinationen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69029
        • Rekruttering
        • Hôpital Femme Mère Enfant (HFME)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen er fra et tertiært sygehus. Børn, der er inkluderet i studiet, følges i henvisningscenteret for børnecystisk fibrose.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen 2 til 17 år
  • Med cystisk fibrose
  • Behandlet med Elexacaftor/Tezacaftor og Ivacaftor (Trikafta® eller Kaftrio®)

Eksklusionskriterier:

  • Allergi over for tidligere CFTR-modulator kombination (Ivacaftor, lumacaftor)
  • Gravide kvinder
  • Patient allerede indskrevet i et andet studie med CYP3A4-hæmmer
  • Modtager af lunge transplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Trikafta, Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor, Cystisk Fibrose, Populationsfarmacokinetik
Andet: Der er ingen intervention, da dette er et prospektivt farmakokinetisk studie.
Der er ingen intervention, da dette er en prospektiv farmakokinetisk undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Trogkoncentration [Cmin] af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Mål restkoncentrationen af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Maksimal Plasmakoncentration [Cmax]
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Målt Cmax for Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Areal under koncentrationstidskurven mellem to administrationer af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Areal under koncentrationstidskurven mellem to doseringer (AUC0-tz) af Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal (andel) af forsøgspersoner med bivirkninger
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering

Specifikke lægemiddelrelaterede bivirkninger såsom leversvigt eller neuroadfærdsforstyrrelser vil blive overvåget.

Alle sikkerhedsdata vil blive analyseret ved hjælp af beskrivende statistik. Farmakokinetisk analyse vil blive brugt til at overvåge den eksisterende sammenhæng mellem elexacaftor/tezacaftor og ivacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Sammenhængen mellem farmakokinetik og cystisk fibrose mutationsstatus og bivirkninger
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Forholdet mellem farmakokinetik/toxikodynamik og cystisk fibrose muteringsstatus
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieundersøgelser
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Areal under effekt-tidskurven (AUEC) for Lung Clearance Index 2.5
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
Området under effekt-tidskurven (AUEC) for svedklorid
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer efter dosering 6 til 7 timer efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

9. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

9. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

26. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL25_0708
  • 2025-A01805-44 (Anden identifikator: N° ID-RCB)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose (CF)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner