Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Romiplostim N01 plus IST versus placebo plus IST til behandlingsnaiv svær aplastisk anæmi

7. januar 2026 opdateret af: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Et randomiseret, kontrolleret, multicenter, dobbeltblindt fase III-studie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af Romiplostim N01 kombineret med standard immunsuppressiv terapi (IST) versus placebo kombineret med IST i behandlingsnaive patienter med svær aplastisk anæmi

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, multicentrisk forsøg, der er designet til at evaluere behandling med romiplostim N01+ IST sammenlignet med placebo + IST hos deltagere med behandlingsnaiv svær aplastisk anæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
210

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥15 år, uanset køn (deltagere ≥18 år vil blive inkluderet først; inkludering af deltagere i alderen 15-18 år vil begynde efter tilstrækkelige PK/PD-data er indsamlet).

  2. Diagnose med SAA eller VSAA i henhold til British Journal of Haematology (BJH)-retningslinjer. Diagnosekriterierne for SAA er som følger:

    ①Knoglemarvscellularitet <25% af normal; eller mellem 25% og <50%, hvor resterende hæmatopoietiske celler udgør <30%.

    ②Perifere blodtal skal opfylde mindst to af følgende tre kriterier (baseret på de laveste værdier fra tests inden for 28 dage før første dosis):

    1. Absolut neutrofilantal (ANC) <0,5×10⁹/L
    2. Blodpladetal (PLT) <20×10⁹/L
    3. Absolut retikulocytantal (RET) <60×10⁹/L. Diagnosekriteriet for VSAA er: opfylde SAA-kriterierne + ANC <0,2×10⁹/L.
  3. Skriftlig informeret samtykke

Eksklusionskriterier:

  1. Tidligere og/eller samtidig tilstedeværelse af andre primære eller sekundære knoglemarvssvigt (BMF)-syndromer, såsom:

    ①Primære: Fanconis anæmi, dyskeratosis congenita, medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni eller Shwachman-Diamond syndrom, symptomatisk paroksysmal nokturnal hemoglobinuri (PNH), myelodysplastiske syndromer (MDS), klonal cytopeni af ubestemt signifikans (CCUS), antistofmedieret BMF, idiopatisk cytopeni af ubestemt signifikans (ICUS) osv.

    • Sekundære: large granular lymphocyte (LGL) leukæmi, infiltration af knoglemarven af andre systemiske maligniteter, myelofibrose og akut hæmatopoietisk arrest osv.

    Bemærk: Asymptomatisk PNH og hepatitis-associeret SAA kan inkluderes, hvis de opfylder alle andre inklusionskriterier.

  2. Bevis for klonale cytogenetiske abnormiteter ved screening.
  3. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med undersøgelseslægemidler eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før første dosis eller inden for 5 halveringstider af undersøgelsesproduktet (afhængigt af hvad der er længst).

  4. Tidligere brug af følgende midler før første dosis:

    • ATG/ALG

      • Alemtuzumab

        • Mycophenolat mofetil ③Sirolimus

          • Tacrolimus ⑤Højdosis cyclophosphamid (≥45 mg/kg/dag)
  5. Kumulativ cyclosporin A (CsA)-behandling overstigende 4 uger før første dosis. Hvis kumulativ brug er ≤4 uger, kræves en washout-periode på >14 dage før første dosis.

  6. Kumulativ brug af trombopoietinreceptoragonister (TPO-RA'er) i >14 dage før første dosis, eller kumulativ brug ≤14 dage med en washout-periode på <14 dage, herunder:

    • Romiplostim / Nplate® (romiplostim)

      • Eltrombopag ②Hetrombopag ③Rekombinant humant trombopoietin osv.
  7. Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  8. Ukontrolleret blødning og/eller infektion efter standardbehandling før første dosis [defineret som vedvarende tegn/symptomer relateret til infektion uden forbedring på trods af passende antibiotika og/eller anden behandling], eller krævende intravenøs (IV) antibiotikaadministration.
  9. Samtidig aktiv CMV- og EBV-infektion (positiv test).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Romiplostim N01+ IST
Medicin: Romiplostim N01
Fra dag 1 i uge 1 skal den første dosis romiplostim N01 administreres: 10 μg/kg.
Blodpladetal (PLT) skal overvåges ugentligt.
Dosis skal justeres baseret på blodpladeværdier (justeret med 5 μg/kg pr. ændring, se tabellen nedenfor for specifikke regler), administreres en gang om ugen, med en maksimal dosis på 20 μg/kg.
Medicin: Cyclosporin A (CsA)
Indled med en dosis på 5 mg/kg/dag, administreret oralt i to delte doser (anbefales med 12 timers mellemrum). Dosen kan justeres mellem 3 og 5 mg/kg/dag baseret på forsøgspersonens tolerance.
Medicin: pALG/ rATG
25 mg/kg/dag på dag 1 til 5 i uge 1.
Aktiv komparator: Placebo+ IST
Medicin: Cyclosporin A (CsA)
Indled med en dosis på 5 mg/kg/dag, administreret oralt i to delte doser (anbefales med 12 timers mellemrum). Dosen kan justeres mellem 3 og 5 mg/kg/dag baseret på forsøgspersonens tolerance.
Medicin: pALG/ rATG
25 mg/kg/dag på dag 1 til 5 i uge 1.
Medicin: Placebo
Fra dag 1 i uge 1 gives den første dosis af placebo: 10 µg/kg. Blodpladetal (PLT) skal overvåges ugentligt. Dosis skal justeres baseret på pladetalværdier (justeret med 5 µg/kg pr. ændring, se tabellen nedenfor for specifikke regler), gives én gang om ugen, med en maksimal dosis på 20 µg/kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet respons (CR) rate ved 6-måneders tidsperioden for behandlingen.
Tidsramme: I løbet af 6 måneders terapi

Andelen af forsøgspersoner, der opnår fuld hematopoietisk respons efter 6 måneder.

Fuld hematopoietisk respons er defineret som: hæmoglobin ≥10 g/dL, absolut neutrofilantal ≥1×10⁹/L og trombocytantal ≥100×10⁹/L.
I løbet af 6 måneders terapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • QL0911-304

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger