En undersøgelse af Romiplostim N01 plus IST versus placebo plus IST til behandlingsnaiv svær aplastisk anæmi
Et randomiseret, kontrolleret, multicenter, dobbeltblindt fase III-studie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af Romiplostim N01 kombineret med standard immunsuppressiv terapi (IST) versus placebo kombineret med IST i behandlingsnaive patienter med svær aplastisk anæmi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: jun shi, Professor
- Telefonnummer: 022-23608326
- E-mail: shijun@ihcams.ac.cn
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥15 år, uanset køn (deltagere ≥18 år vil blive inkluderet først; inkludering af deltagere i alderen 15-18 år vil begynde efter tilstrækkelige PK/PD-data er indsamlet).
Diagnose med SAA eller VSAA i henhold til British Journal of Haematology (BJH)-retningslinjer. Diagnosekriterierne for SAA er som følger:
①Knoglemarvscellularitet <25% af normal; eller mellem 25% og <50%, hvor resterende hæmatopoietiske celler udgør <30%.
②Perifere blodtal skal opfylde mindst to af følgende tre kriterier (baseret på de laveste værdier fra tests inden for 28 dage før første dosis):
- Absolut neutrofilantal (ANC) <0,5×10⁹/L
- Blodpladetal (PLT) <20×10⁹/L
- Absolut retikulocytantal (RET) <60×10⁹/L. Diagnosekriteriet for VSAA er: opfylde SAA-kriterierne + ANC <0,2×10⁹/L.
- Skriftlig informeret samtykke
Eksklusionskriterier:
Tidligere og/eller samtidig tilstedeværelse af andre primære eller sekundære knoglemarvssvigt (BMF)-syndromer, såsom:
①Primære: Fanconis anæmi, dyskeratosis congenita, medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni eller Shwachman-Diamond syndrom, symptomatisk paroksysmal nokturnal hemoglobinuri (PNH), myelodysplastiske syndromer (MDS), klonal cytopeni af ubestemt signifikans (CCUS), antistofmedieret BMF, idiopatisk cytopeni af ubestemt signifikans (ICUS) osv.
- Sekundære: large granular lymphocyte (LGL) leukæmi, infiltration af knoglemarven af andre systemiske maligniteter, myelofibrose og akut hæmatopoietisk arrest osv.
Bemærk: Asymptomatisk PNH og hepatitis-associeret SAA kan inkluderes, hvis de opfylder alle andre inklusionskriterier.
- Bevis for klonale cytogenetiske abnormiteter ved screening.
- Deltagelse i et andet klinisk forsøg med undersøgelseslægemidler eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før første dosis eller inden for 5 halveringstider af undersøgelsesproduktet (afhængigt af hvad der er længst).
Tidligere brug af følgende midler før første dosis:
ATG/ALG
Alemtuzumab
Mycophenolat mofetil ③Sirolimus
- Tacrolimus ⑤Højdosis cyclophosphamid (≥45 mg/kg/dag)
- Kumulativ cyclosporin A (CsA)-behandling overstigende 4 uger før første dosis. Hvis kumulativ brug er ≤4 uger, kræves en washout-periode på >14 dage før første dosis.
Kumulativ brug af trombopoietinreceptoragonister (TPO-RA'er) i >14 dage før første dosis, eller kumulativ brug ≤14 dage med en washout-periode på <14 dage, herunder:
Romiplostim / Nplate® (romiplostim)
- Eltrombopag ②Hetrombopag ③Rekombinant humant trombopoietin osv.
- Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
- Ukontrolleret blødning og/eller infektion efter standardbehandling før første dosis [defineret som vedvarende tegn/symptomer relateret til infektion uden forbedring på trods af passende antibiotika og/eller anden behandling], eller krævende intravenøs (IV) antibiotikaadministration.
- Samtidig aktiv CMV- og EBV-infektion (positiv test).
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Romiplostim N01+ IST
|
Fra dag 1 i uge 1 skal den første dosis romiplostim N01 administreres: 10 μg/kg.
Blodpladetal (PLT) skal overvåges ugentligt. Dosis skal justeres baseret på blodpladeværdier (justeret med 5 μg/kg pr. ændring, se tabellen nedenfor for specifikke regler), administreres en gang om ugen, med en maksimal dosis på 20 μg/kg.
Indled med en dosis på 5 mg/kg/dag, administreret oralt i to delte doser (anbefales med 12 timers mellemrum).
Dosen kan justeres mellem 3 og 5 mg/kg/dag baseret på forsøgspersonens tolerance.
25 mg/kg/dag på dag 1 til 5 i uge 1.
|
|
Aktiv komparator: Placebo+ IST
|
Indled med en dosis på 5 mg/kg/dag, administreret oralt i to delte doser (anbefales med 12 timers mellemrum).
Dosen kan justeres mellem 3 og 5 mg/kg/dag baseret på forsøgspersonens tolerance.
25 mg/kg/dag på dag 1 til 5 i uge 1.
Fra dag 1 i uge 1 gives den første dosis af placebo: 10 µg/kg.
Blodpladetal (PLT) skal overvåges ugentligt.
Dosis skal justeres baseret på pladetalværdier (justeret med 5 µg/kg pr. ændring, se tabellen nedenfor for specifikke regler), gives én gang om ugen, med en maksimal dosis på 20 µg/kg.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Komplet respons (CR) rate ved 6-måneders tidsperioden for behandlingen.
Tidsramme: I løbet af 6 måneders terapi
|
Andelen af forsøgspersoner, der opnår fuld hematopoietisk respons efter 6 måneder. Fuld hematopoietisk respons er defineret som: hæmoglobin ≥10 g/dL, absolut neutrofilantal ≥1×10⁹/L og trombocytantal ≥100×10⁹/L. |
I løbet af 6 måneders terapi
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- QL0911-304
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Romiplostim N01
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...Shandong Cancer Hospital and Institute; Affiliated Hospital of Hebei University og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuBrystkræft | Romiplostim N01 | Cytotoksiske lægemidler
-
Anhui Provincial HospitalRekrutteringBlodpladegendannelse efter navlestrengsblodtransplantationKina
-
Peking Union Medical College HospitalIkke rekrutterer endnuAplastisk anæmi
-
Peking Union Medical College HospitalTrukket tilbage
-
Zhujiang HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy...RekrutteringTeenager | Børn | Faste tumorer | Kemoterapi-induceret trombocytopeni | Hæmatologisk tumorKina
-
Anhui Provincial HospitalIkke rekrutterer endnuKræftbehandlingsinduceret thrombocytopeni (CTIT)Kina
-
Peking Union Medical College HospitalIkke rekrutterer endnu
-
First Affiliated Hospital of Zhejiang UniversityRekrutteringAkut myeloid leukæmi | MDS (myelodysplastisk syndrom) | Forsinket blodpladeindplantning | HSCTKina
-
Shandong UniversityIkke rekrutterer endnuCTIT-kemoterapi-induceret trombocytopeni