Cyclosporin eller Methotrexat til pædiatrisk Alopecia Areata: Rutinemæssig klinisk pleje effektivitetsundersøgelse (COMPARE)

Rationale: Alopecia areata (AA) er en dermatologisk lidelse kendetegnet ved ikke-arrende hårtab, der i høj grad påvirker patienternes livskvalitet. Mens nogle patienter oplever spontan hårgenvækst eller reagerer godt på lokale behandlinger, udgør patienter med moderat til svær AA en undergruppe, der kræver systemiske terapier for effektiv behandling. Hvis sygdommen er svær og systemisk behandling ønskes, påbegyndes cyclosporin eller methotrexat. I øjeblikket er den kliniske håndtering af moderat til svær AA primært baseret på ekspertudtalelser. Der er mangel på forskning i systemiske behandlinger til moderat til svær AA, der kun omfatter et lille antal randomiserede kontrollerede forsøg og observationsstudier. Der er en tydelig mangel på langsigtede, prospektive og sammenlignende data om disse systemiske terapier. De fleste konventionelle systemiske behandlinger til AA ordineres off-label, hvilket understreger vigtigheden af at opnå en mere omfattende forståelse af deres effektivitet og sikkerhed.

Siden introduktionen af Janus kinase (JAK)-hæmmere har der været en betydelig fremgang i behandlingen af pædiatrisk alopecia areata. Fra 2024 er Ritlecitinib - en selektiv JAK3-hæmmer - blevet godkendt til refusion hos unge i alderen 12 år og ældre med svær sygdom (defineret som SALT50 eller højere). Berettigelse til denne behandling kræver tidligere fiasko med systemiske terapier som cyclosporin eller methotrexat. Valget mellem methotrexat og cyclosporin som førstevalgs systemisk behandling understøttes dog ikke af robuste sammenlignende studier og er i høj grad baseret på ekspertudtalelser, hvilket resulterer i betydelig (inter)national variation i klinisk praksis.

Derfor gennemfører forskerne et patientpræferenceforsøg med en langtidsopfølgning i det Pædiatriske Systemiske Alopecia Areata Register (STA2R-Pædiatrisk). Dette studie vil evaluere effektiviteten af Cyclosporin (CsA) og Methotrexat (MTX) hos børn og unge med moderat til svær AA. Målet er at give værdifuld indsigt i effektiviteten, sikkerheden og langsigtede resultater af disse terapier. Ved at indsamle og analysere sådanne data stræber dette studie efter at bidrage til evidensbaseret klinisk behandling og i sidste ende forbedre plejen af børn og unge med AA.

Objective(s): At undersøge effektiviteten af CsA og MTX i behandlingen af børn og unge med alopecia areata i rutinemæssig klinisk pleje.

Study type: Dette er et prospektivt, patientpræference klinisk forsøg med en varighed på op til 36 uger i henhold til retningslinjerne for rutinemæssig klinisk pleje, hvorefter patienterne vil blive fulgt op i STA2R-Pædiatrisk (PANAMA-ID 11347).

Study population: Dette studie vil inkludere børn og unge (2-17 år) diagnosticeret med AA, der påbegynder førstevalgs systemisk behandling.

Methods: Patienter og deres forældre vil vælge mellem CsA og MTX-behandling som i rutinemæssig klinisk pleje og modtage opfølgning i henhold til standard klinisk praksis. De vil ikke blive randomiseret. Det primære slutpunkt er måling af Severity of Alopecia Tool (SALT) efter 9 måneder, hvilket giver en kvantitativ vurdering af sygdommens aktivitet og respons på den valgte behandling. SALT-scorer vil blive målt af en blindet vurderer. Spørgeskemaet (Children) - Dermatology Life Quality Index ((C)-DLQI) vil blive udført ved hvert besøg (0, 3, 6, 9 måneder), hvilket muliggør evaluering af indvirkningen på patienternes livskvalitet.

Burden and risks: Deltagere i dette studie vil modtage behandling i henhold til standard klinisk praksisprotokoller. Det eneste tillæg til deres rutinemæssige pleje vil være ét spørgeskema ved hvert besøg, der tager højst 5 minutter at udfylde. Forskerne vurderer dette som en ubetydelig risiko.

Recruitment and consent: Berettigede patienter vil blive identificeret på dermatologiambulatoriet. Under et rutinemæssigt besøg på ambulatoriet vil dermatologen forklare studiet for patienten, og patienten vil blive spurgt, om de vil deltage i studiet. Patienter vil have mulighed for at stille spørgsmål for at afklare deres forståelse og bekymringer om studiet. Patientinformationsformularen, informeret samtykkeformularen og instruktioner om, hvordan man fortsætter, hvis de er interesserede i at deltage eller finde ud af mere om studiet, vil blive givet til patienten og deres forældre. Under dette besøg vil lægen involveret i studiet informere patienterne og besvare alle spørgsmål, og informeret samtykke kan indhentes under samme besøg. Det informerede samtykke vil blive udfyldt og underskrevet af patienten, deres forældre og lægen. For patienter under 12 år vil samtykket kun blive underskrevet af forældrene.