Ciclosporina o Metotrexato per Alopecia Areata Pediatrica: Studio di Efficacia nell’Assistenza Clinica di Routine (COMPARE)

Razionale: L'alopecia areata (AA) è un disturbo dermatologico caratterizzato da perdita di capelli non cicatriziale, che influisce significativamente sulla qualità della vita dei pazienti. Sebbene alcuni pazienti sperimentino una ricrescita spontanea dei capelli o rispondano bene a trattamenti localizzati, i pazienti con AA da moderata a grave rappresentano un sottogruppo che richiede terapie sistemiche per una gestione efficace. Se la malattia è grave e si desidera un trattamento sistemico, si inizia con ciclosporina o metotrexato. Attualmente, la gestione clinica dell'AA da moderata a grave si basa principalmente su opinioni di esperti. C'è una carenza di ricerca sui trattamenti sistemici per l'AA da moderata a grave, comprendendo solo un piccolo numero di studi randomizzati controllati e studi osservazionali. C'è una chiara assenza di dati prospettici, comparativi e a lungo termine su queste terapie sistemiche. La maggior parte dei trattamenti sistemici convenzionali per l'AA sono prescritti off-label, sottolineando l'importanza di acquisire una comprensione più completa della loro efficacia e sicurezza.

Dall'introduzione degli inibitori della Janus chinasi (JAK), c'è stato un significativo avanzamento nel trattamento dell'alopecia areata pediatrica. A partire dal 2024, il Ritlecitinib - un inibitore selettivo della JAK3 - è stato approvato per il rimborso negli adolescenti di 12 anni e oltre con malattia grave (definita come SALT50 o maggiore). L'idoneità per questo trattamento richiede il precedente fallimento di terapie sistemiche come ciclosporina o metotrexato. Tuttavia, la scelta tra metotrexato e ciclosporina come trattamento sistemico di prima linea non è supportata da studi comparativi robusti ed è largamente basata su opinioni di esperti, risultando in una notevole variazione (inter)nazionale nella pratica clinica.

Pertanto, i ricercatori conducono uno studio di preferenza del paziente con un follow-up a lungo termine fornito nel Registro Pediatrico dell'Alopecia Areata Sistemica (STA2R-Pediatric). Questo studio valuterà l'efficacia della Ciclosporina (CsA) e del Metotrexato (MTX) in bambini e adolescenti con AA da moderata a grave. Con l'obiettivo di fornire preziose informazioni sull'efficacia, sicurezza e risultati a lungo termine di queste terapie. Raccogliendo e analizzando tali dati, questo studio si impegna a contribuire alla gestione clinica basata sull'evidenza, migliorando infine l'assistenza per bambini e adolescenti con AA.

Obiettivo(i): Indagare l'efficacia di CsA e MTX nel trattamento di bambini e adolescenti con alopecia areata nell'assistenza clinica di routine.

Tipo di studio: Questo è uno studio clinico prospettico di preferenza del paziente con una durata fino a 36 settimane in accordo con le linee guida dell'assistenza clinica di routine, dopo le quali i pazienti saranno seguiti nello STA2R-Pediatric (PANAMA-ID 11347).

Popolazione dello studio: Questo studio includerà bambini e adolescenti (2-17 anni) diagnosticati con AA che iniziano un trattamento sistemico di prima linea.

Metodi: I pazienti e i loro genitori sceglieranno tra trattamento con CsA e MTX come nell'assistenza clinica di routine, ricevendo follow-up in accordo con le pratiche cliniche standard. Non saranno randomizzati. L'endpoint primario è la misurazione dello Strumento di Gravità dell'Alopecia (SALT) a 9 mesi, fornendo una valutazione quantitativa dell'attività della malattia e della risposta al trattamento selezionato. I punteggi SALT saranno misurati da un valutatore in cieco. Il questionario (Children) - Dermatology Life Quality Index ((C)-DLQI) sarà condotto ad ogni visita (0, 3, 6, 9 mesi), permettendo la valutazione dell'impatto sulla qualità della vita dei pazienti.

Onere e rischi: I partecipanti a questo studio riceveranno trattamento secondo i protocolli standard della pratica clinica. L'unica aggiunta alla loro cura di routine sarà un questionario ad ogni visita, che richiede non più di 5 minuti per essere completato. I ricercatori considerano questo un rischio trascurabile.

Reclutamento e consenso: I pazienti idonei saranno identificati presso l'ambulatorio di dermatologia. Durante una visita di routine in ambulatorio, il dermatologo spiegherà lo studio al paziente e al paziente sarà chiesto se sarebbe disposto a partecipare allo studio. I pazienti avranno l'opportunità di porre qualsiasi domanda per chiarire la loro comprensione e preoccupazioni riguardo allo studio. Il Modulo Informativo per il Paziente, il Modulo di Consenso Informato e le istruzioni su come procedere se sono interessati a prendere parte o a saperne di più sullo studio saranno dati al paziente e ai suoi genitori. Durante questa visita il medico coinvolto nello studio informerà i pazienti e risponderà a tutte le domande, il Consenso Informato può essere ottenuto durante la stessa visita. Il Consenso Informato sarà completato e firmato dal paziente, dai suoi genitori e dal medico. Per i pazienti sotto i 12 anni di età, il consenso sarà firmato solo dai genitori.