Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Nizubaglustat (AZ-3102) hos patienter med GM2-gangliosidose eller Niemann-Pick type C-sygdom (PRISMA)

17. juni 2026 opdateret af: Azafaros B.V.

Åben-label studie til evaluering af langtids sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effekt af Nizubaglustat (AZ-3102) hos patienter med GM2 gangliosidose eller Niemann-Pick type C sygdom, med eller uden tidligere administration af miglustat

Dette åbne studie har til formål at indsamle langtidsdata om sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, biomarkører og klinisk effekt ved daglig administration af Nizubaglustat til deltagere, der tidligere har deltaget i fase 2 RAINBOW-studiet (Kohorte 1). Desuden har studiet til formål at vurdere sikkerheds-, kliniske og biokemiske virkninger af at overføre NPC-sygepatienter til Nizubaglustat efter tidligere behandling med stabil, fuld dosis Miglustat (Kohorte 2).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, åben-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, PK, PD og effektiviteten af Nizubaglustat hos mandlige eller kvindelige patienter med sen-infantil eller juvenil debut af GM2 gangliosidose eller NPC-sygdom i to kohorter:

  • Kohorte 1: Patienter, der tidligere deltog i Fase 2-studiet AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) og ønsker at fortsætte i denne åben-label undersøgelse
  • Kohorte 2: Cirka 10 patienter med NPC-sygdom, alder ≥12 år, som har modtaget fuld dosis Miglustat i mere end 12 måneder, har stabil eller forværret sygdom i løbet af de 2 foregående klinikbesøg, og som ønsker at stoppe Miglustat-behandlingen og overgå til Nizubaglustat.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 22250
        • Rekruttering
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dafne Horovitz
    • Curitiba
      • Água Verde, Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Rekruttering
        • Associação Hospitalar de Prot à Infância Dr. Raul Carneiro
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Almeida do Valle
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Roberto Giugliani, Prof. Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte 1 (NPC- og GM2-patienter):

    • Skal være blevet randomiseret til fase 2-studiet AZA-001-5A2-01.

ELLER

Kohorte 2 (NPC-patienter):

  • Skal være mand eller kvinde på ≥12 år
  • Skal have en genetisk bekræftet diagnose af NPC-sygdom
  • Skal have modtaget fuld dosis Miglustat-behandling i mindst 12 måneder og oplevet sygdomsstabilisering eller forværring med behandlingen over de 2 foregående klinikbesøg. Patienter, der oplever klinisk forbedring med Miglustat i løbet af de foregående 3 måneder, bør ikke overvejes til dette studie.
  • Ønsker at skifte behandling til Nizubaglustat for deres NPC-sygdom.
  • Deltagere fra fase 2-studiet AZA-001-5A2-01 (RAINBOW), der skiftede til Miglustat, kan være berettigede til kohorte 2, hvis de opfylder alle andre kriterier.

Deltagelse understøttes og anses for gavnlig af hovedundersøgeren. Skal være villig og i stand til at blive evalueret for alle protokollens vurderinger. Deltageren, forælder og/eller værge kan læse, forstå og underskrive informeret samtykkeformularen. Hvor det er relevant, vil der også blive indhentet samtykke fra deltagere, der ikke har nået myndighedsalderen.

Eksklusionskriterier:

  • Et positivt serum graviditetstest (kun testet for kvinder i den fødedygtige alder).
  • Kvinde, der planlægger at amme under studiet.
  • Enhver medicinsk begivenhed/tilstand, der forhindrer deltagelse i studiet baseret på hovedundersøgerens skøn.
  • Deltagelse i et andet interventionelt eller ikke-interventionelt studie eller tidlig adgangsprogram.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alle patienter
Arme (begge kohorter 1 og 2): Nizubaglustat (AZ-3102)
Medicin: AZ-3102
Daglig oral indtagelse af AZ-3102 dispergerbare tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden, i gennemsnit 4 år
Forekomst og sværhedsgrad af alle bivirkninger relateret til undersøgelsesbehandling, studieafbrydelse eller død
Gennem hele studieperioden, i gennemsnit 4 år
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (ECG)
Tidsramme: Gennem studiet, i gennemsnit 4 år
ECG-udlæsning Normal, Unormal, Ikke Klinisk Signifikant, Unormal, Klinisk Signifikant og Ikke Gjort.
Gennem studiet, i gennemsnit 4 år
Ændring fra baseline i anfald
Tidsramme: Gennem studieafslutningen, i gennemsnit 4 år
Anfaldsvarighed (minutter) ifølge anfaldsdagbogen.
Gennem studieafslutningen, i gennemsnit 4 år
Ændring fra baseline i anfald
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 4 år
Anfaldsfrekvens (antal) ifølge anfaldsdagbog.
Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 4 år
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Tid til Cmax (Tmax)
Tidsramme: Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Koncentration ved lavpunkt (Ctrough)
Tidsramme: Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Areal under plasmakoncentrations-tidskurven fra doseringstidspunktet (nul) til 24 timer efter dosering
Tidsramme: Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i koncentrationerne af Glucosylceramid (GlcCer) C16:0; C18:0
Tidsramme: Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Baseline, måned 1 (kun kohorte 2) og måned 6
Ændring fra baseline i koncentrationen af neurofilament let kæde (NfL)
Tidsramme: Gennem undersøgelsens afslutning, i gennemsnit 4 år
Gennem undersøgelsens afslutning, i gennemsnit 4 år
For GM2 gangliosidosepatienter: Ændring fra baseline i koncentrationen af Monosialogangliosid GM2 (GM2)
Tidsramme: Gennem studiet, i gennemsnit 4 år
Gennem studiet, i gennemsnit 4 år
For GM2-gangliosidosepatienter: Ændring fra baseline i koncentrationerne af Lyso-monosialogangliosid GM2
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 4 år
Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 4 år
For NPC-sygdomspatienter: Ændring fra baseline i koncentrationerne af N-palmitoyl-O-phosphocholin-serin (PPCS)
Tidsramme: Gennem studieafslutningen, i gennemsnit 4 år
Gennem studieafslutningen, i gennemsnit 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Azafaros B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AZA-001-5A2-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger