Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PBGENE-DMD Fase 1/2a Sikkerheds- og Foreløbig Effektivitetundersøgelse ved Duchenne Muskeldystrofi (FUNCTION-DMD)

22. juni 2026 opdateret af: Precision BioSciences, Inc.

En fase 1/2a, multicentret, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt af PBGENE-DMD hos deltagere med Duchennes muskeldystrofi (FUNCTION-DMD)

Formålet med denne fase 1/2a-forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af PBGENE-DMD hos patienter med DMD, der har mutationer, der kan fjernes ved ekscision af exon 45-55. Givet begrænsningerne af eksisterende terapeutiske strategier repræsenterer PBGENE-DMD en ny, innovativ tilgang med potentiale for en engangs, varig korrektion af den underliggende genetiske defekt i den største molekylære undergruppe af patienter med DMD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2a, åbent, multicentrisk forsøg designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den primære effekt af en enkelt IV-dosis af PBGENE-DMD hos mandlige deltagere med DMD, der har mutationer, der kan være egnet til behandling med PBGENE-DMD. En struktureret, multimodal, kortvarig immunmodulerende behandling vil blive administreret omkring doseringstidspunktet for at mindske risikoen for potentielle immunmedierede responser.

Forsøget består af to dele: Del 1 skal bekræfte en sikker og vel tolereret enkeltdosis af PBGENE-DMD, der kan yderligere evalueres i Del 2 (udvidelse).

Op til i alt 18 deltagere kan indgå i dette forsøg. Samlet varighed af forsøgsdeltagelse for hver deltager: ca. 130 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Zaidman, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Drenge i alderen 2 til 7 år (inklusive) på tidspunktet for informeret samtykke/accept
  2. Molekylært bekræftet DMD-diagnose (DMD-mutation fuldt indeholdt mellem exon 45 til 55 [inklusive])
  3. Klinisk fænotype i overensstemmelse med DMD efter undersøgelseslederens vurdering

  4. Evne til at gennemføre alderssvarende motoriske testkrav.

    Deltagere i alderen 2 til < 4 år på tidspunktet for screening skal:

    1. Være i stand til at gå mindst 10 meter selvstændigt (uden hjælpemidler).

    2. Være i stand til at rejse sig fra gulvet uden fysisk assistance (brug af Gowers manøvre er acceptabelt).

      Deltagere i alderen 4 til 7 år på tidspunktet for screening skal:

    3. Være i stand til at gå mindst 100 meter selvstændigt (uden hjælpemidler).
    4. Have en NSAA totalscore mellem 16 og 29 (inklusive).
  5. Deltageren har modtaget alderssvarende rutinemæssige børnevaccinationer i henhold til det lokale lands nationale vaccinationsprogram.
  6. Deltagerens forælder(e)/lovlige repræsentant(er) er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før igangsættelse af nogen forsøgsspecifikke procedurer; hvor relevant skal deltageren give skriftlig eller mundtlig accept i overensstemmelse med lokale forskrifter.
  7. Deltageren og deres forælder(e)/lovlige repræsentant(er) er villige til at deltage i et LTFU-studie efter afslutningen af dette forsøg.

Eksklusionskriterier:

  1. Tidligere behandling med enhver genterapi, gene editing-terapi eller cellebaseret terapi på noget tidspunkt.
  2. Modtagelse af nogen undersøgelsesmedicin eller eksperimentel terapi inden for 6 måneder før dag 1.
  3. Tidligere eller igangværende brug af ethvert produkt designet til at øge dystrofinekspression, undersøgelsesmæssigt eller andet, inklusive exon-skipping terapier, inden for 6 måneder af den planlagte dag 1-dosis eller manglende evne eller uvillighed til at afholde sig fra at starte eller genoptage disse terapier i mindst 5 år efter genterapi administration.
  4. Tidligere igangværende brug af ethvert produkt designet til at øge dystrofinekspression, undersøgelsesmæssigt eller andet, inklusive exon-skipping terapier, inden for 6 måneder af den planlagte dag 1-dosis.
  5. Samtidig tilmelding til et andet klinisk forsøg, medmindre det er observationsbaseret (ikke-interventionelt).
  6. En positiv test for antistoffer mod AAV9
  7. En deltager har nogen tilstand, der ville kontraindicere behandling med immunsuppression.
  8. Deltagere med patogene mutationer i exon 1-44 og/eller exon 56-79.
  9. Evidens for kardiomyopati eller klinisk signifikant venstre ventrikel dysfunktion, defineret som LVEF <50% på screening ekkokardiogram.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel - Del 1 (Indledende sikkerhed) & Del 2 (Ekspansion) kohort

Forsøget er planlagt til at rekruttere deltagere i 2 dele som følger:

  • Del 1 (Indledende sikkerhed) I alt op til 6 deltagere kan blive rekrutteret.
  • Del 2 (Udvidelse) Op til 12 deltagere
Biologisk: PBGENE-DMD (IV)
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis PBGENE-DMD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, sværhedsgrad og årsagssammenhæng af behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra dosering gennem uge 104
Bivirkninger og alvorlige bivirkninger, der opstår eller forværres efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen
Fra dosering gennem uge 104

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dystrofin-ekspression i skeletmuskel
Tidsramme: Uge 12, Uge 52
Måling af den biologiske aktivitet af PBGENE-DMD gennem dystrofin-udtryk i skeletmuskulatur
Uge 12, Uge 52

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udviklingsmæssig motorfunktion 1
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline i det digitale mobilitetsresultat (DMO) for Stride Velocity 95th Centile (SV95C)
Uge 52, Uge 104
Udviklingsmotorisk Funktion 2
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline i Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4) Motor Gross Motor og Fine Motor scores (<3 års alderen)
Uge 52, Uge 104
Udviklingsmotorisk Funktion 3
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline (defineret som den første vurdering efter, at deltageren har nået 3-års alderen) i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore (≥ 3 års alder)
Uge 52, Uge 104
Udviklingsmæssig motorfunktion 4
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline hos deltagere ≥ 3 år i tidsmålt præstation i 4-trins opstigning, tid til oprejsning (TTR), 10-meter gang/løb (10MWR), 100-meter gang/løb (kun alder ≥ 4 år)
Uge 52, Uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Precision BioSciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PBGENE-DMD-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger