Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PBGENE-DMD Fase 1/2a Sikkerheds- og Foreløbig Effektivitetundersøgelse ved Duchenne Muskeldystrofi (FUNCTION-DMD)

29. april 2026 opdateret af: Precision BioSciences, Inc.

En fase 1/2a, multicentret, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt af PBGENE-DMD hos deltagere med Duchennes muskeldystrofi (FUNCTION-DMD)

Formålet med denne fase 1/2a-forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af PBGENE-DMD hos patienter med DMD, der har mutationer, der kan fjernes ved ekscision af exon 45-55. Givet begrænsningerne af eksisterende terapeutiske strategier repræsenterer PBGENE-DMD en ny, innovativ tilgang med potentiale for en engangs, varig korrektion af den underliggende genetiske defekt i den største molekylære undergruppe af patienter med DMD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2a, åbent, multicentrisk forsøg designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den primære effekt af en enkelt IV-dosis af PBGENE-DMD hos mandlige deltagere med DMD, der har mutationer, der kan være egnet til behandling med PBGENE-DMD. En struktureret, multimodal, kortvarig immunmodulerende behandling vil blive administreret omkring doseringstidspunktet for at mindske risikoen for potentielle immunmedierede responser.

Forsøget består af to dele: Del 1 skal bekræfte en sikker og vel tolereret enkeltdosis af PBGENE-DMD, der kan yderligere evalueres i Del 2 (udvidelse).

Op til i alt 18 deltagere kan indgå i dette forsøg. Samlet varighed af forsøgsdeltagelse for hver deltager: ca. 130 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Drenge i alderen 2 til 7 år (inklusive) på tidspunktet for informeret samtykke/accept
  2. Molekylært bekræftet DMD-diagnose (DMD-mutation fuldt indeholdt mellem exon 45 til 55 [inklusive])
  3. Klinisk fænotype i overensstemmelse med DMD efter undersøgelseslederens vurdering

  4. Evne til at gennemføre alderssvarende motoriske testkrav.

    Deltagere i alderen 2 til < 4 år på tidspunktet for screening skal:

    1. Være i stand til at gå mindst 10 meter selvstændigt (uden hjælpemidler).

    2. Være i stand til at rejse sig fra gulvet uden fysisk assistance (brug af Gowers manøvre er acceptabelt).

      Deltagere i alderen 4 til 7 år på tidspunktet for screening skal:

    3. Være i stand til at gå mindst 100 meter selvstændigt (uden hjælpemidler).
    4. Have en NSAA totalscore mellem 16 og 29 (inklusive).
  5. Deltageren har modtaget alderssvarende rutinemæssige børnevaccinationer i henhold til det lokale lands nationale vaccinationsprogram.
  6. Deltagerens forælder(e)/lovlige repræsentant(er) er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før igangsættelse af nogen forsøgsspecifikke procedurer; hvor relevant skal deltageren give skriftlig eller mundtlig accept i overensstemmelse med lokale forskrifter.
  7. Deltageren og deres forælder(e)/lovlige repræsentant(er) er villige til at deltage i et LTFU-studie efter afslutningen af dette forsøg.

Eksklusionskriterier:

  1. Tidligere behandling med enhver genterapi, gene editing-terapi eller cellebaseret terapi på noget tidspunkt.
  2. Modtagelse af nogen undersøgelsesmedicin eller eksperimentel terapi inden for 6 måneder før dag 1.
  3. Tidligere eller igangværende brug af ethvert produkt designet til at øge dystrofinekspression, undersøgelsesmæssigt eller andet, inklusive exon-skipping terapier, inden for 6 måneder af den planlagte dag 1-dosis eller manglende evne eller uvillighed til at afholde sig fra at starte eller genoptage disse terapier i mindst 5 år efter genterapi administration.
  4. Tidligere igangværende brug af ethvert produkt designet til at øge dystrofinekspression, undersøgelsesmæssigt eller andet, inklusive exon-skipping terapier, inden for 6 måneder af den planlagte dag 1-dosis.
  5. Samtidig tilmelding til et andet klinisk forsøg, medmindre det er observationsbaseret (ikke-interventionelt).
  6. En positiv test for antistoffer mod AAV9
  7. En deltager har nogen tilstand, der ville kontraindicere behandling med immunsuppression.
  8. Deltagere med patogene mutationer i exon 1-44 og/eller exon 56-79.
  9. Evidens for kardiomyopati eller klinisk signifikant venstre ventrikel dysfunktion, defineret som LVEF <50% på screening ekkokardiogram.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel - Del 1 (Indledende sikkerhed) & Del 2 (Ekspansion) kohort

Forsøget er planlagt til at rekruttere deltagere i 2 dele som følger:

  • Del 1 (Indledende sikkerhed) I alt op til 6 deltagere kan blive rekrutteret.
  • Del 2 (Udvidelse) Op til 12 deltagere
Biologisk: PBGENE-DMD (IV)
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis PBGENE-DMD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, sværhedsgrad og årsagssammenhæng af behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra dosering gennem uge 104
Bivirkninger og alvorlige bivirkninger, der opstår eller forværres efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen
Fra dosering gennem uge 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dystrofin-ekspression i skeletmuskel
Tidsramme: Uge 12, Uge 52
Måling af den biologiske aktivitet af PBGENE-DMD gennem dystrofin-udtryk i skeletmuskulatur
Uge 12, Uge 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udviklingsmæssig motorfunktion 1
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline i det digitale mobilitetsresultat (DMO) for Stride Velocity 95th Centile (SV95C)
Uge 52, Uge 104
Udviklingsmotorisk Funktion 2
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline i Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4) Motor Gross Motor og Fine Motor scores (<3 års alderen)
Uge 52, Uge 104
Udviklingsmotorisk Funktion 3
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline (defineret som den første vurdering efter, at deltageren har nået 3-års alderen) i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore (≥ 3 års alder)
Uge 52, Uge 104
Udviklingsmæssig motorfunktion 4
Tidsramme: Uge 52, Uge 104
Ændring fra baseline hos deltagere ≥ 3 år i tidsmålt præstation i 4-trins opstigning, tid til oprejsning (TTR), 10-meter gang/løb (10MWR), 100-meter gang/løb (kun alder ≥ 4 år)
Uge 52, Uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Precision BioSciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PBGENE-DMD-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PBGENE-DMD (IV)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner