Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse for evaluering af SD-101 ved epidermolysis bullosa

3. september 2026 opdateret af: Paradigm Therapeutics

En fase 3, multicentrisk, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af SD-101-creme hos patienter med epidermolysis bullosa

Den kommende prøve for EB-patienter er en topisk anvendt helkropsbehandling af patienter med enten Simplex, RDEB eller Junctional (nH) i alderen 1 måned til 12 år ved studiestart. Der er kun 4 stedbesøg af patienter med minimale vurderinger over en 2-måneders periode, og patienter, der gennemfører dette studie, vil have mulighed for at fortsætte med at modtage SD-101-6.0 derhjemme i en åben-label forlængelsesundersøgelse. Lægemidlet og placebobehandlingen kræver ingen særlig forberedelse eller opbevaringsbetingelser (stuetemperatur).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3, multicentrisk, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af SD-101-6.0-creme vs. placebo (SD 101-0.0) på sår hos patienter med Simplex, Recessiv Dystrofisk eller Junctionel non-Herlitz (JEB-nH) EB.

SD-101-6.0-creme eller placebo (SD-101-0.0) vil blive påført topisk en gang dagligt på hele kroppen i en periode på 60 dage. Indskrevne patienter vil have 1 målsår udvalgt ved baseline. Det udvalgte målsår skal være mindst 21 dage gammelt (størrelse 10 til 50 cm2). Fotografisk bekræftelse af målsårets placering vil blive indsamlet ved baseline, og billedet fra det første besøg vil blive brugt til at bekræfte placeringen af målsåret ved efterfølgende besøg. Patienterne vender tilbage til undersøgelsesstedet for Besøg 2 (14 dage ±7 dage fra baseline), Besøg 3 (30 dage ±7 dage fra baseline) og Besøg 4 (60 dage ±7 dage fra baseline) for at få målsåret genvurderet for helingsniveauet. Når målsåret er helet, vil det blive betragtet som helet ved efterfølgende besøg, og der vil ikke blive foretaget yderligere genvurdering af målsåret. ARANZ SilhouetteStar™ vil blive brugt til at måle målsåret ved alle besøg, indtil målsåret er dokumenteret som lukket. Vurdering af kløe vil blive evalueret ved hvert besøg. Derudover vil kropsoverfladeareal (BSA) og andre sekundære endpoints blive evalueret ved baseline- og måned 2-besøgene.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forenede Stater, 92688
        • Rekruttering
        • Mission Dermatology
        • Ledende efterforsker:
          • Shireen Guide, MD
        • Kontakt:
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University School of Medicine Dermatology Department
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jean Tang, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina Department of Dermatology and Dermatologic Surgery
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Wine Lee, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke (ICF) underskrevet af patienten eller patientens juridiske repræsentant. Da alle patienter vil være 12 år eller yngre ved studiestart, vil underskrevet samtykke fra patientens juridiske repræsentant være påkrævet.
  2. Patienten (eller pårørende) skal være villig til at overholde alle protokolkrav.
  3. Diagnose af Simplex, Recessiv Dystrofisk eller JEB-nH EB.
  4. Patienten skal have 1 målvunde (størrelse 10 til 50 cm2).
  5. Patienter skal være mellem 28 dage og 12 år ved studiestart.
  6. Målvunden skal have været til stede i 21 dage eller mere.
  7. Patienter skal have en vundebelastning baseret på BSA på ≥5% ved baseline.

Eksklusionskriterier:

  1. Patienter, der ikke opfylder indgangskriterierne beskrevet ovenfor.
  2. Den valgte målvunde må ikke have klinisk evidens for lokal infektion.
  3. Brug af ethvert undersøgelseslægemiddel eller godkendt EB-terapi inden for 30 dage før indmelding.
  4. Brug af immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før indmelding.
  5. Brug af systemisk eller topikal steroidterapi inden for 30 dage før indmelding. (Inhalerede steroider og øjendråber indeholdende steroider er tilladt)
  6. Brug af systemiske antibiotika inden for 7 dage før indmelding.
  7. Nuværende eller tidligere malignitet.

  8. Deltageren er en af følgende:

    1. Ikke i stand til at blive gravid (præmenarcheal eller mand/uden livmoder).

    2. Hvis i stand til at blive gravid, er ikke gravid (negative urin graviditetstestresultater ved Screening), ikke ammende, og praktiserer 1 af følgende medicinsk acceptable præventionsmetoder:

      • Afholdenhed fra heteroseksuel samleve som en livsstilsvalg.
      • Hormonelle metoder såsom orale, implanterbare, injicerbare eller transdermale præventionsmidler i mindst 1 fuld cyklus (baseret på deltagerens sædvanlige menstruationscyklusperiode) før produktadministration.
      • Spiral. Hvis mand, er villig til at bruge en højeffektiv præventionsmetode gennem hele studieperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: SD-101 Dermal Creme (6%)
Medicin: SD-101 Hudcreme (6 %)
SD-101 er et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. SD-101-6.0 creme indeholder allantoin, en diureidglyoxylsyre, i en koncentration på 6% og andre hjælpestoffer.
Placebo komparator: Køretøj (SD-101 0%)
Medicin: Køretøj (SD-101 0 %)
Et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. Den indeholder ingen allantoin, kun hjælpestoffer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Målrettet sårlukning
Tidsramme: 1 måned
Det primære slutpunkt er andelen af patienter i hver behandlingsgruppe, der oplever fuldstændig lukning af deres mål-sår inden måned 1 i studiet. Fuldstændig mål-sår lukning defineres som hud re-epitelialisering uden dræn.
1 måned

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sårbyrde
Tidsramme: 2 måneder
Ændring i sårbyrde baseret på BSA-målinger ved måned 2, sammenlignet med udgangspunktet.
2 måneder
Ændring i kløe
Tidsramme: 2 måneder
The Itch Man Pruritus Assessment Tool, som er en valideret 5-punkts Likert-skala, der går fra 0 til 4, hvor 0 er behagelig og 4 er det mest forfærdelige. Skalaen bruges til at vurdere kløe i Uge 1 (Dag 1-7), Uge 2, Måned 1 og Måned 2 sammenlignet med baseline.
2 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Paradigm Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SD-007

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger