Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse for evaluering af SD-101 ved epidermolysis bullosa

18. marts 2026 opdateret af: Paradigm Therapeutics

En fase 3, multicentrisk, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af SD-101-creme hos patienter med epidermolysis bullosa

Den kommende prøve for EB-patienter er en topisk anvendt helkropsbehandling af patienter med enten Simplex, RDEB eller Junctional (nH) i alderen 1 måned til 12 år ved studiestart. Der er kun 4 stedbesøg af patienter med minimale vurderinger over en 2-måneders periode, og patienter, der gennemfører dette studie, vil have mulighed for at fortsætte med at modtage SD-101-6.0 derhjemme i en åben-label forlængelsesundersøgelse. Lægemidlet og placebobehandlingen kræver ingen særlig forberedelse eller opbevaringsbetingelser (stuetemperatur).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3, multicentrisk, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af SD-101-6.0-creme vs. placebo (SD 101-0.0) på sår hos patienter med Simplex, Recessiv Dystrofisk eller Junctionel non-Herlitz (JEB-nH) EB.

SD-101-6.0-creme eller placebo (SD-101-0.0) vil blive påført topisk en gang dagligt på hele kroppen i en periode på 60 dage. Indskrevne patienter vil have 1 målsår udvalgt ved baseline. Det udvalgte målsår skal være mindst 21 dage gammelt (størrelse 10 til 50 cm2). Fotografisk bekræftelse af målsårets placering vil blive indsamlet ved baseline, og billedet fra det første besøg vil blive brugt til at bekræfte placeringen af målsåret ved efterfølgende besøg. Patienterne vender tilbage til undersøgelsesstedet for Besøg 2 (14 dage ±7 dage fra baseline), Besøg 3 (30 dage ±7 dage fra baseline) og Besøg 4 (60 dage ±7 dage fra baseline) for at få målsåret genvurderet for helingsniveauet. Når målsåret er helet, vil det blive betragtet som helet ved efterfølgende besøg, og der vil ikke blive foretaget yderligere genvurdering af målsåret. ARANZ SilhouetteStar™ vil blive brugt til at måle målsåret ved alle besøg, indtil målsåret er dokumenteret som lukket. Vurdering af kløe vil blive evalueret ved hvert besøg. Derudover vil kropsoverfladeareal (BSA) og andre sekundære endpoints blive evalueret ved baseline- og måned 2-besøgene.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke (ICF) underskrevet af patienten eller patientens juridiske repræsentant. Da alle patienter vil være 12 år eller yngre ved studiestart, vil underskrevet samtykke fra patientens juridiske repræsentant være påkrævet.
  2. Patienten (eller pårørende) skal være villig til at overholde alle protokolkrav.
  3. Diagnose af Simplex, Recessiv Dystrofisk eller JEB-nH EB.
  4. Patienten skal have 1 målvunde (størrelse 10 til 50 cm2).
  5. Patienter skal være mellem 28 dage og 12 år ved studiestart.
  6. Målvunden skal have været til stede i 21 dage eller mere.
  7. Patienter skal have en vundebelastning baseret på BSA på ≥5% ved baseline.

Eksklusionskriterier:

  1. Patienter, der ikke opfylder indgangskriterierne beskrevet ovenfor.
  2. Den valgte målvunde må ikke have klinisk evidens for lokal infektion.
  3. Brug af ethvert undersøgelseslægemiddel eller godkendt EB-terapi inden for 30 dage før indmelding.
  4. Brug af immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før indmelding.
  5. Brug af systemisk eller topikal steroidterapi inden for 30 dage før indmelding. (Inhalerede steroider og øjendråber indeholdende steroider er tilladt)
  6. Brug af systemiske antibiotika inden for 7 dage før indmelding.
  7. Nuværende eller tidligere malignitet.

  8. Deltageren er en af følgende:

    1. Ikke i stand til at blive gravid (præmenarcheal eller mand/uden livmoder).

    2. Hvis i stand til at blive gravid, er ikke gravid (negative urin graviditetstestresultater ved Screening), ikke ammende, og praktiserer 1 af følgende medicinsk acceptable præventionsmetoder:

      • Afholdenhed fra heteroseksuel samleve som en livsstilsvalg.
      • Hormonelle metoder såsom orale, implanterbare, injicerbare eller transdermale præventionsmidler i mindst 1 fuld cyklus (baseret på deltagerens sædvanlige menstruationscyklusperiode) før produktadministration.
      • Spiral. Hvis mand, er villig til at bruge en højeffektiv præventionsmetode gennem hele studieperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: SD-101 Dermal Creme (6%)
Medicin: SD-101 Hudcreme (6 %)
SD-101 er et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. SD-101-6.0 creme indeholder allantoin, en diureidglyoxylsyre, i en koncentration på 6% og andre hjælpestoffer.
Placebo komparator: Køretøj (SD-101 0%)
Medicin: Køretøj (SD-101 0 %)
Et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. Den indeholder ingen allantoin, kun hjælpestoffer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Målrettet sårlukning
Tidsramme: 1 måned
Det primære slutpunkt er andelen af patienter i hver behandlingsgruppe, der oplever fuldstændig lukning af deres mål-sår inden måned 1 i studiet. Fuldstændig mål-sår lukning defineres som hud re-epitelialisering uden dræn.
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sårbyrde
Tidsramme: 2 måneder
Ændring i sårbyrde baseret på BSA-målinger ved måned 2, sammenlignet med udgangspunktet.
2 måneder
Ændring i kløe
Tidsramme: 2 måneder
The Itch Man Pruritus Assessment Tool, som er en valideret 5-punkts Likert-skala, der går fra 0 til 4, hvor 0 er behagelig og 4 er det mest forfærdelige. Skalaen bruges til at vurdere kløe i Uge 1 (Dag 1-7), Uge 2, Måned 1 og Måned 2 sammenlignet med baseline.
2 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Paradigm Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

15. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

17. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

19. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SD-007

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolysis Bullosa (EB)

Kliniske forsøg med SD-101 Hudcreme (6 %)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner