Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enarodustat+CsA vs CsA i behandlingen af nydiagnosticeret TD-NSAA

2. juni 2026 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Enarodustat plus CsA versus CsA-monoterapi i behandlingen af ny-diagnosticeret TD-NSAA: et enkeltcenter randomiseret forsøg

Denne undersøgelse havde til formål at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af enarodustat kombineret med cyclosporin versus cyclosporin alene i behandlingen af TD-NSAA.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

For TD-NSAA-patienter uden HLA-match-donorer er førstelinjeterapien immunosuppressiv terapi (IST) kombineret med trombopoietinreceptoragonister (TPO-RA'er). Dog har nogle patienter kun delvise hæmatologiske respons, og deres hæmoglobin-niveauer kan ikke effektivt øges.

Inflammatoriske faktorer som IFN-γ, TNF-α og IL-6 er signifikant forhøjede i knoglemarven og perifert blod hos AA-patienter. Selv hos patienter, der reagerer effektivt på IST, er andelen af CD3+ IFN+ og CD3+ TNF+ lymfocytter stadig højere end hos raske kontroller, og disse cytokiner kan være involveret i at hæmme genopretningen af hæmoglobin hos patienterne.

HIF-PHI'er forhindrer hydroxyleringen af HIF-α, hvilket muliggør transkriptionen og ekspressionen af gener relateret til erytropoese, såsom dem relateret til erytropoietin og jern-transport. Roxadustat og enarodustat er blevet godkendt til behandling af anæmi ved kronisk nyresygdom. Studier har vist, at roxadustat kan reducere niveauerne af inflammatoriske faktorer som IFN-γ, TNF-α og IL-6 i serum hos patienter med kronisk nyresygdom signifikant. Et foreløbigt studie har vist, at roxadustat-monoterapi hos patienter med utilstrækkeligt erytroides respons efter IST kan opnå en røde blodlegemer-responsrate på 71,4%. Enarodustat har en lignende mekanisme som roxadustat, og i en rotte-model af inflammatorisk anæmi blev det fundet, at enarodustat kan stimulere erytropoese ved at øge jernudnyttelsen og forbedre inflammatorisk anæmi. Imidlertid er der i øjeblikket ingen studier om brugen af enarodustat hos AA-patienter.

Derfor sigter dette studie mod at gennemføre et enkeltcenter, prospektivt, randomiseret kontrolleret forsøg for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af CsA+enarodustat med CsA-monoterapi hos ny-diagnosticerede TD-NSAA-patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år;
  2. Diagnosticeret med aplastisk anæmi (AA) gennem rutineblodprøver, knoglemarvspunktering, knoglemarvsbiopsi og udelukkelsestest, og fastslået som transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi (TD-NSAA) ifølge Camitta-kriterierne; Hæmoglobin<90g/L;
  3. Havde ingen HLA-match donorer eller var ikke egnet til første-linje allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT);
  4. Med basislinje lever- og nyrefunktioner <2 ULN;
  5. ECOG-score ≤ 2;
  6. Underskrev informeret samtykke;

Eksklusionskriterier:

  1. Havde andre primære eller sekundære knoglemarvssvigt (BMF) sygdomme, såsom Fanconi-anæmi, medfødt keratiniseringsforstyrrelse osv.;
  2. Med bevis for klonale hæmatologiske knoglemarvssygdomme (MDS, AML) i cytogenetik;
  3. PNH-klon ≥ 50%;
  4. Modtog HSCT før inklusion;
  5. Tidligere brugt immunsuppressive behandlinger såsom ATG, CsA, TPO-receptoragonister (TPO-RAs), roxadustat;
  6. Allergisk eller intolerant over for enarodustat eller CsA;
  7. Gravide eller ammende patienter;
  8. Alvorlig blødning eller infektion, der ikke kan kontrolleres med standardbehandling;
  9. Kompliceret med maligne tumorer;
  10. Deltog i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder;
  11. Patienter, der anses for ikke at være egnede til at deltage i dette studie af undersøgeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CsA+Enarodustat
CsA 3-5mg/kg/d, trough concentration 100-200ng/ml Enarodustat 8mg qd
Medicin: Enarodustat
Enarodustat 8mg qd
Medicin: Cyclosporin (CSA)
CsA 3-5mg/kg/d
Aktiv komparator: CsA-monoterapi
CsA 3-5 mg/kg/dag, trough-koncentration 100-200 ng/ml
Medicin: Cyclosporin (CSA)
CsA 3-5mg/kg/d

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR
Tidsramme: 6-måneders
overordnet responsrate (ORR) = komplet responsrate (CRR) + delvis responsrate (PRR)
6-måneders

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR
Tidsramme: 3-måneders, 12-måneders
ORR = CRR + PRR
3-måneders, 12-måneders
RBC-TI rate
Tidsramme: 3-måneders, 6-måneders, 12-måneders
Andel af patienter, der opnår uafhængighed af røde blodlegemetransfusioner i 8 uger eller længere
3-måneders, 6-måneders, 12-måneders
hæmoglobinresponsrate
Tidsramme: 3-måneders, 6-måneders, 12-måneders
Andel af patienter med hemoglobinsvar
3-måneders, 6-måneders, 12-måneders
Bivirkningsrate
Tidsramme: gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år
Ifølge CTCAE, andelen af patienter med bivirkninger (AEs)
gennem hele studiet, i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ENA01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger