Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

24VA021; VATCH Trametinib for Ras/MAPK Pathway VAs (VATCH)

17. april 2026 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

VATCH (Analysis af vaskulære anomalier til valg af terapi): Et fase II-studie af trametinib-behandling hos personer med vaskulære anomalier drevet af Ras/MAPK-vejen

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af Trametinib ("Studiemedicinen") hos patienter med Ras/MAPK-vej-drevne vaskulære anomalier (VA). Trametinib er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) til behandling af metastatisk melanom. Dets anvendelse i denne undersøgelse betragtes som eksperimentel, fordi FDA ikke har godkendt studiemedicinen til behandling af personer med VA.

Undersøgelsen vil inkludere deltagere i alderen 2 måneder til 30 år, som er diagnosticeret med Ras/MAPK-vej-drevne vaskulære anomalier.

Deltagelse i undersøgelsen varer op til 3 år og vil indebære regelmæssige studiebesøg på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Philadelphia Campus. Deltagerne skal tage studiemedicinen Trametinib i mindst 2 år, eller op til 3 år i alt, hvis der er et positivt respons. At deltage i denne forskning betyder, at du skal deltage i op til 16 klinikbesøg. De fleste besøg tager cirka 30 minutter, men nogle besøg tager cirka 2 timer, fordi du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din oplevelse. At deltage i denne forskning betyder også at tage studiemedicinen, at få taget billeder og at udfylde studiemedicindagbøger. Der er også en valgfri del af denne undersøgelse, der involverer indsamling af blod til biomarkørtestning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke og samstemmende samtykke (når relevant)
  2. Mænd eller kvinder i alderen > 2 måneder til < 30 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. Har en dokumenteret Ras/MAPK-vej variant.
  4. Har en symptomatisk vaskulær anomali, der har brug for medicinsk behandling.
  5. Har en sygdomsrelateret læsion eller læsioner, der kan måles
  6. Har en Lansky eller Karnofsky præstationsstatus-score på ≥ 50.
  7. Har acceptabel organfunktion
  8. (For personer, der kan blive gravide) Negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af studiemedicin.
  9. Skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode
  10. Emnerne skal kunne sluge tabletter eller væske eller bruge en nasogastrisk eller mavesonde

Eksklusionskriterier:

  1. Personer, der søger behandling for hypertrofisk kardiomyopati uden en vaskulær anomali
  2. Tidligere medicin, der ikke er tilladt i henhold til studieprotokollen
  3. Bekræftede eller mulige infektioner
  4. Historie med hepatisk sinusformet obstruktivt syndrom (venooklusiv leversygdom) inden for de sidste 3 måneder.
  5. Aktiv gastrointestinal (GI) sygdom
  6. Personer med historie eller nuværende risiko for retinal veneokklusion (RVO) eller central serøs retinopati (CSR) eller ukontrolleret glaukom eller okulær hypertension.
  7. Allergiske reaktioner: Personer med historie med allergisk reaktion tilskrevet forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som trametinib er ikke kvalificerede.
  8. Historie med tidligere og/eller igangværende kræft eller igangværende undersøgelser eller behandling for kræft på tidspunktet for informeret samtykke.
  9. Personer, der ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene.
  10. Personen må ikke være gravid eller amme.
  11. Forældre/værge/LAR eller forsøgspersoner, der efter investigators mening kan være ikke-overholdende med studieplaner eller -procedurer.
  12. Debulking eller anden større operation udført inden for 30 dage på tidspunktet for informeret samtykke;

  13. Klinisk betydningsfuld blødning relateret til VA: Grad 2 inden for 14 dage eller Grad 3 og mere inden for 28 dage før påbegyndelse af studiets behandling i henhold til CTCAE v. 5.0.

    Skleroterapi/embolisering til vaskulære komplikationer udført inden for 14 dage før informeret samtykke.

  14. Emner, der ikke er i stand til at forstå og overholde studieinstruktioner og -krav (hos patienter, juridisk autoriserede repræsentanter eller værger som relevant) på tidspunktet for informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Hovedundersøgelse
Denne arm vil bestemme andelen af forsøgspersoner med et objektivt gavnligt respons på trametinib ved slutningen af cyklus 6 ved anvendelse af et individualiseret responskriterium baseret på radiologisk vurdering, Patientrapporterede Resultater (PROs) og Klinisk Fordel Vurdering (CBA). Det vil også bestemme sikkerheden af oral trametinib hos børn og unge voksne med Ras/MAPK-vejsdrevet vaskulære anomalier gennem forskellige laboratorietest og kliniske observationer.
Medicin: Trametinib
Forsøgspersoner vil få oral trametinib dagligt i kontinuerlige 28-dages cyklusser i en dosis på 0,025 mg/kg/dag med en maksimal dosis på 2 mg. En enkelt dosisreduktion vil være tilladt hos individuelle forsøgspersoner, der oplever toksicitet, mens de stadig har tegn på klinisk fordel, og vurderes af investigator.
Andre navne:
  • TMT212
  • GSK1120212

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ størrelse af mållæsion(er) som bestemt ved radiologisk vurdering
Tidsramme: Målt ved screening og efter cyklus 6, 12 og 24. Hver cyklus er 28 dage.
**Kun for forsøgspersoner med radiologisk evaluerbar sygdom** Mållæsionen(erne) vil blive målt ved screening ved brug af den valgte billeddiagnostiske modalitet baseret på den underliggende vaskulære anomali (f.eks. MR-scanning (MRI), magnetisk resonanslymfangiografi (MRL), UL, røntgen, CT-scanning). MRI eller MRL-billeddannelse vil blive anbefalet som primær billedmodalitet. For forsøgspersoner med sygdomsmanifestation, der bedre karakteriseres ved en alternativ kvantitativ billedmodalitet (f.eks. røntgen eller ultralyd) kan dette substitueres og anvendes som alternativ billeddannelse. Op til 3 læsioner vil blive identificeret som mållæsioner og registreret og målt ved screening. Den samme vurderingsmetode og samme teknik vil blive brugt til at karakterisere hver mållæsion ved de specificerede opfølgningstidspunkter. CBA kan substitueres for radiologisk vurdering hos forsøgspersoner uden radiologisk evaluerbar sygdom.
Målt ved screening og efter cyklus 6, 12 og 24. Hver cyklus er 28 dage.
Andel af patienter med et betydeligt respons eller et mellemliggende respons over for Trametinib ifølge et individualiseret responskriterium
Tidsramme: Individuelle responskriterier vil blive evalueret efter 6 cyklusser (hver cyklus er 28 dage) og derefter hver 6. måned indtil studiets afslutning (cirka 1,5 år).

Individuel respons er et sammensat resultat bestående af de kombinerede resultater af følgende 3 separate undersøgelsesvurderinger efter cyklus 6: Radiologisk evaluering, PROMIS patientrapporteret resultat (PRO) målinger og klinisk fordelingsvurdering (CBA). Resultaterne af disse 3 separate vurderinger vil blive evalueret ved brug af et sæt specifikke kriterier for at bestemme den individuelle respons på behandling (dvs. "Substantiel respons" = forbedring i radiologisk vurdering på 20%, OG forbedring i Global Health PROs på 3 T-score point, OG forbedring i mindst 1 CBA, OG ingen klinisk meningsfuld forværring af sygdom).

Hvert individ vil blive bestemt til at have: 1) Substantiel respons, eller 2) Intermediær respons, eller 3) Stabil sygdom, eller 4) Forværring af sygdom. Et individ, der findes at have en substantiel respons eller intermediær respons, anses for at have et "gavnligt respons." Statistiske analyser vil blive udført for at bestemme procentdelen af individer med et gavnligt respons.
Individuelle responskriterier vil blive evalueret efter 6 cyklusser (hver cyklus er 28 dage) og derefter hver 6. måned indtil studiets afslutning (cirka 1,5 år).
Livskvalitet vurderet ved PROMIS Patient Rapporteret Resultat (PRO) spørgeskema T-score
Tidsramme: Start ved screening og efter cyklus 6, 12 og 24. Hvis forsøgspersonen går ind i forlængelsesfasen, fortsættes måling hver 6. cyklus indtil behandlingens afslutning (ca. 1 år). Hver cyklus varer 28 dage.
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) spørgeskemaer vil blive uddelt til forsøgspersoner og plejepersonale (hvis relevant). En råscore vil blive beregnet for hver PROMIS-underskala. Råscore vil derefter blive oversat til en T-score metrik med et gennemsnit på 50 (standardafvigelse på 10). En højere T-score betyder mere af det målte resultat. Globale sundhedsmål vil blive brugt som primært resultat. Ændring i livskvalitet vil blive evalueret & anvendt på de individualiserede responsekriterier ved brug af PROMIS globale sundheds T-score.
Start ved screening og efter cyklus 6, 12 og 24. Hvis forsøgspersonen går ind i forlængelsesfasen, fortsættes måling hver 6. cyklus indtil behandlingens afslutning (ca. 1 år). Hver cyklus varer 28 dage.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Washington University School of Medicine
Novartis
Columbia University
Children's Hospital Colorado
NYU Langone Health
Boston Children's Hospital
Oregon Health and Science University
Seattle Children's Hospital
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Healthcare of Atlanta
Dell Children's Medical Center of Central Texas
Arkansas Children's Hospital Research Institute
University of North Carolina
Children's Hospital of Orange County (CHOC)
Children's Hospital of Los Angeles (CHLA)
Helen DeVos Children's Hospital
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Texas Children's
Children's Hospital of Pittsburg
Nemours Children's Health
CaNVAS (Consortium of Investigators of Vascular Anomalies)
Riley Children's Health
Children's Wisconsin - Milwaukee

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. august 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB 24-022959
  • GRT-00005473 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Novartis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger