Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Physical Activity Level at Home in CMT1A Patients: Wearable Sensor Assessment (CMT1A-HOME)

20. maj 2026 opdateret af: University Hospital, Limoges

Study of the Relationship Between Clinical and Functional Characteristics of Patients With CMT1A Disease and Their Level of Physical Activity at Home Measured Using Portable Electronic Sensors

Charcot-Marie-Tooth disease type 1A (CMT1A) is the most common hereditary peripheral neuropathy, affecting approximately 26,000 patients in France. It presents as chronic and progressive sensorimotor deficits predominantly affecting the distal lower limbs, with onset typically in childhood. There is currently no specific pharmacological treatment; management remains symptomatic.

This research will:

In the long run, validated wearable sensors could improve patient follow-up, personalize rehabilitation, and support the design of clinical trials for CMT1A - including trials of the novel "Nano-Cur" treatment currently under development.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Peripheral neuropathies are frequent conditions affecting peripheral nerves with highly varied etiologies. Among genetic causes, Charcot-Marie-Tooth (CMT) disease is the leading hereditary neuropathy, with approximately 26,000 patients in France. The most frequent form, CMT1A, is caused by a duplication of the PMP22 gene, leading to chronic progressive sensorimotor deficits predominantly affecting the distal lower limbs, with onset in childhood and significant impact on quality of life.

No specific pharmacological treatment exists for CMT1A. The CMT-FOM scale (Mandarakas et al., 2024, Neurology, 102: e207963) constitutes the reference for functional evaluation, but requires lengthy evaluation and a specialized technical platform, making it unsuitable for routine outpatient consultations. Furthermore, punctual evaluations may be biased by external factors (fatigue, mood, motivation) without faithfully reflecting the patient's daily neurological status.

Non-invasive wearable physical activity sensors offer a promising alternative, enabling repeated and ecologically valid measurements directly at home and over prolonged periods. This study aims to assess whether such ambulatory sensors can evaluate functional impairments in CMT1A patients equivalently to a comprehensive CMT-FOM evaluation.

The study will be conducted among CMT1A patients followed at the National Reference Centre for Rare Peripheral Neuropathies (Service de Neurologie, CHU de Limoges), in partnership with the Quantified Movement Analysis Laboratory (Laboratoire d'AQM), Service de Médecine Physique et de Réadaptation (CHU de Limoges). It represents a collaborative effort between research units NeurIT (UR20218) and HAVAE (UR20217).

This project also forms part of the broader development of the "Nano-Cur" therapeutic compound (NeurIT/LABCiS collaboration), having led to a national and international patent filing and the creation of the start-up Curlim (AFM-Téléthon/AVRUL support).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Adult patients diagnosed with genetically confirmed CMT1A (PMP22 duplication) who are followed at the National Reference Centre for Rare Peripheral Neuropathies (Service de Neurologie, CHU de Limoges) and/or who have undergone gait analysis at the Quantified Movement Analysis Laboratory (Laboratoire d'AQM), Service de Médecine Physique et de Réadaptation, CHU de Limoges.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 18 years
  2. Genetically confirmed diagnosis of CMT1A (PMP22 duplication on chromosomal analysis)
  3. Followed at the National Reference Centre for Rare Peripheral Neuropathies (Service de Neurologie, CHU de Limoges) and/or having undergone gait analysis at the Quantified Movement Analysis Laboratory (Laboratoire d'AQM), Service de Médecine Physique et de Réadaptation, CHU de Limoges
  4. Ability to walk independently (with or without walking aids)
  5. Informed consent obtained
  6. Affiliated to French social security system

Exclusion Criteria:

  1. Other associated neurological condition that could independently affect walking or motor activity
  2. Inability to wear the sensor device (skin allergy, sensory intolerance)
  3. Inability to comply with study procedures (cognitive impairment, no fixed domicile)
  4. Participation in another interventional study during the same period
  5. Pregnant or breastfeeding women
  6. Patients under legal protection (guardianship or curatorship)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
CMT1A-HOME
Adult patients diagnosed with CMT1A followed at the National Reference Centre for Rare Peripheral Neuropathies (CHU de Limoges) and/or the Laboratoire d'AQM (Service de MPR, CHU de Limoges). Participants will undergo: (1) comprehensive in-hospital functional evaluation using the CMT-FOM scale and standard clinical assessments, and (2) home-based physical activity monitoring with ActiGraph LEAP wearable sensors over 7 days.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pearson/Spearman r: daily step count (ActiGraph) vs. CMT-FOM total score
Tidsramme: Day 1 (CMT-FOM)
Correlation coefficient (r : -1 to +1) between mean daily step count (steps/day) over 7 days and CMT-FOM total score obtained at Day 1 hospital visit.
Day 1 (CMT-FOM)
Pearson/Spearman r: daily step count (ActiGraph) vs. CMT-FOM total score
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Correlation coefficient (r : -1 to +1) between mean daily step count (steps/day) over 7 days and CMT-FOM total score obtained at Day 1 hospital visit.
Day 7 (home monitoring)
Pearson/Spearman r: daily activity counts (ActiGraph) vs. CMT-FOM total score
Tidsramme: Day 1
Correlation coefficient (r : -1 to +1) between mean daily activity counts (raw accelerometry counts/day) over 7 days and CMT-FOM total score.
Day 1
Pearson/Spearman r: daily activity counts (ActiGraph) vs. CMT-FOM total score
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Correlation coefficient (r : -1 to +1) between mean daily activity counts (raw accelerometry counts/day) over 7 days and CMT-FOM total score.
Day 7 (home monitoring)
Pearson/Spearman r: daily sedentary time (ActiGraph) vs. CMT-FOM total score
Tidsramme: Day 1
Correlation coefficient (r : -1 to +1) between mean daily sedentary time (minutes/day) over 7 days and CMT-FOM total score.
Day 1
Pearson/Spearman r: daily sedentary time (ActiGraph) vs. CMT-FOM total score
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Correlation coefficient (r : -1 to +1) between mean daily sedentary time (minutes/day) over 7 days and CMT-FOM total score.
Day 7 (home monitoring)
Pearson/Spearman r: composite sensor score vs. CMT-FOM sub-scores
Tidsramme: Day 1
Correlation coefficient (r : -1 to +1) between ActiGraph-derived metrics and CMT-FOM sub-domain scores (upper limb, lower limb, balance, endurance). Reported separately per sub-score.
Day 1
Pearson/Spearman r: composite sensor score vs. CMT-FOM sub-scores
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Correlation coefficients (r : -1 to +1) between ActiGraph-derived metrics and CMT-FOM sub-domain scores (upper limb, lower limb, balance, endurance). Reported separately per sub-score.
Day 7 (home monitoring)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Intraclass Correlation Coefficient (ICC) of daily step count across 7 days
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Test-retest reliability (ICC (0 to 1), two-way mixed, absolute agreement) of daily step count measured by ActiGraph LEAP across 7 home monitoring days.
Day 7 (home monitoring)
Coefficient of Variation (CV, %) of daily activity counts across 7 days
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Day-to-day variability expressed as CV (%) for raw accelerometry activity counts across 7 days.
Day 7 (home monitoring)
Minimal Detectable Change (MDC) of daily step count
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
MDC95 of daily step count (steps/day), calculated from SEM and ICC, representing the smallest change exceeding measurement error.
Day 7 (home monitoring)
Pearson r: daily step count vs. CMT Neuropathy Score (CMT-NS)
Tidsramme: Day 1
Correlation (r : -1 to +1) between mean daily steps/day and CMT-NS total score at Day 1.
Day 1
Pearson r: daily step count vs. 6-Minute Walk Test distance (meters)
Tidsramme: Day 1
Correlation (r : -1 to +1) between mean daily steps/day and 6MWT distance (meters) measured at Day 1.
Day 1
Pearson r: daily step count vs. 10-Meter Walk Test speed (m/s)
Tidsramme: Day 1
Correlation (r : -1 to +1) between mean daily steps/day and 10MWT comfortable-pace speed (m/s) at Day 1.
Day 1
Mean daily step count stratified by CMT-FOM severity quartile
Tidsramme: Day 1
Mean (±SD) daily step count compared across CMT-FOM severity quartiles (Q1-Q4) to characterise activity profiles by disease severity.
Day 1
Mean daily step count stratified by CMT-FOM severity quartile
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Mean (±SD) daily step count compared across CMT-FOM severity quartiles (Q1-Q4) to characterise activity profiles by disease severity.
Day 7 (home monitoring)
Mean daily sedentary time stratified by CMT-FOM severity quartile
Tidsramme: Day 1
Mean (±SD) daily sedentary time (min/day) compared across CMT-FOM severity quartiles.
Day 1
Mean daily sedentary time stratified by CMT-FOM severity quartile
Tidsramme: Day 7 (home monitoring)
Mean (±SD) daily sedentary time (min/day) compared across CMT-FOM severity quartiles.
Day 7 (home monitoring)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Limoges

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Limoges University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. maj 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. maj 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 87RI26_0017_CMT1A-HOME

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger