Undersøgelse af luteiniserende hormonfrigivende hormonanalog (LHRHa) hos pubertetspatienter med ekstrem kort statur

Børn med ekstremt kort statur og deres familier oplever ofte betydelig psykologisk stress relateret til bekymringer om voksenhøjden. Derudover præsenterer ekstrem kort statur ofte livslange følelsesmæssige, sociale og fysiske forhindringer for det berørte individ. Begyndelsen af ​​puberteten hos sådanne patienter udgør et kritisk håndteringsproblem, fordi puberteten starter processen med epifyselukning, der afslutter lineær vækst. Indtil for nylig var der ingen måde at forsinke begyndelsen af ​​puberteten hos sådanne patienter. Udviklingen af ​​syntetiske LHRH-analoger har imidlertid tilvejebragt en sådan fremgangsmåde. Administration af sådanne analoger til børn med tidlig pubertet forårsagede en regression af deres kliniske tegn på pubertet, et fald i deres gonadotropiner og kønssteroider og en opbremsning af hastigheden af ​​fremskridt i knoglealderen.

Vi foreslår at behandle pubertetsbørn med ekstrem kort statur med en langtidsvirkende analog af luteiniserende hormon-frigivende hormon (D-Trp6-Pro9-NEt-LHRHa). Målet med LHRHa-behandling hos disse børn er at standse den normale progression i puberteten og derved forsinke epifysefusion. Vi postulerer, at forsinkelse af puberteten vil forlænge den præ-pubertale vækst forud for pubertetsspurten og den efterfølgende epifysefusion og dermed øge den ultimative højde. Denne undersøgelse vil teste denne hypotese gennem en dobbeltblind, randomiseret sammenligning af effekten af ​​LHRHa og placebo på den endelige voksenhøjde. Patienterne vil blive behandlet med LHRHa eller placebo i 4 år, og vil derefter blive fulgt, indtil de har afsluttet puberteten og er holdt op med at vokse.