Badanie analogu hormonu uwalniającego hormon luteinizujący (LHRHa) u pacjentów w okresie dojrzewania ze skrajnie niskim wzrostem

Dzieci ze skrajnie niskim wzrostem i ich rodziny często doświadczają znacznego stresu psychicznego związanego z obawami o wzrost w wieku dorosłym. Ponadto skrajnie niski wzrost często stanowi dla osoby dotkniętej chorobą przeszkody emocjonalne, społeczne i fizyczne na całe życie. Początek dojrzewania u takich pacjentów stanowi krytyczny problem w leczeniu, ponieważ dojrzewanie inicjuje proces zamykania się nasady, który kończy liniowy wzrost. Do niedawna nie było możliwości opóźnienia początku dojrzewania u takich pacjentów. Jednak opracowanie syntetycznych analogów LHRH dostarczyło takiej metody. Podawanie takich analogów dzieciom z przedwczesnym dojrzewaniem powodowało regresję klinicznych objawów dojrzewania, spadek poziomu gonadotropin i steroidów płciowych oraz spowolnienie tempa postępu wieku kostnego.

Proponujemy leczenie dzieci w okresie dojrzewania ze skrajnie niskim wzrostem długo działającym analogiem hormonu uwalniającego hormon luteinizujący (D-Trp6-Pro9-NEt-LHRHa). Celem leczenia LHRHa u tych dzieci jest zatrzymanie normalnego procesu dojrzewania, a tym samym opóźnienie zespolenia nasad kości. Postulujemy, że opóźnienie dojrzewania przedłuży wzrost przed okresem dojrzewania przed zrywem dojrzewania i późniejszą fuzją nasad kości, a tym samym zwiększy ostateczny wzrost. Niniejsze badanie przetestuje tę hipotezę poprzez podwójnie ślepe, randomizowane porównanie wpływu LHRHa i placebo na ostateczny wzrost w wieku dorosłym. Pacjenci będą leczeni LHRHa lub placebo przez 4 lata, a następnie będą obserwowani aż do osiągnięcia dojrzałości płciowej i zaprzestania wzrostu.