Studie van luteïniserend hormoon-releasing hormoon analoog (LHRHa) bij puberale patiënten met extreem kleine gestalte

Kinderen met een extreem kleine gestalte en hun families ervaren vaak aanzienlijke psychologische stress in verband met zorgen over de lengte van volwassenen. Bovendien vormt extreem kleine gestalte vaak levenslange emotionele, sociale en fysieke obstakels voor de getroffen persoon. Het begin van de puberteit bij dergelijke patiënten vormt een kritiek beheersprobleem omdat de puberteit het proces van epifysaire sluiting initieert dat de lineaire groei beëindigt. Tot voor kort was er geen manier om het begin van de puberteit bij dergelijke patiënten uit te stellen. De ontwikkeling van synthetische LHRH-analogen heeft echter een dergelijke methode opgeleverd. Toediening van dergelijke analogen aan kinderen met vroegrijpe puberteit veroorzaakte een achteruitgang van hun klinische tekenen van puberteit, een afname van hun gonadotropines en geslachtssteroïden, en een vertraging van de snelheid waarmee de botleeftijd vordert.

We stellen voor om puberale kinderen met extreem kleine gestalte te behandelen met een langwerkende analoog van het luteïniserend hormoon-releasing hormoon (D-Trp6-Pro9-NEt-LHRHa). Het doel van LHRHa-behandeling bij deze kinderen is om de normale progressie naar de puberteit te stoppen en daardoor epifysaire fusie te vertragen. We veronderstellen dat vertraging van de puberteit de prepuberale groei zal verlengen voorafgaand aan de puberale spurt en de daaropvolgende epifysaire fusie, en dus de uiteindelijke lengte zal vergroten. Deze studie zal deze hypothese testen door middel van een dubbelblinde, gerandomiseerde vergelijking van het effect van LHRHa en placebo op de uiteindelijke volwassen lengte. Patiënten worden gedurende 4 jaar behandeld met LHRHa of placebo en worden daarna gevolgd totdat ze de puberteit hebben voltooid en niet meer groeien.