Studie av luteiniserende hormonfrigjørende hormonanalog (LHRHa) hos pubertetspasienter med ekstremt kort statur

Barn med ekstrem lav vekst og deres familier opplever ofte betydelig psykologisk stress relatert til bekymringer om voksen høyde. I tillegg presenterer ekstrem kortvekst ofte livslange emosjonelle, sosiale og fysiske hindringer for det berørte individet. Utbruddet av puberteten hos slike pasienter utgjør et kritisk håndteringsproblem fordi puberteten initierer prosessen med epifyseavslutning som avslutter lineær vekst. Inntil nylig var det ingen måte å forsinke begynnelsen av puberteten hos slike pasienter. Utviklingen av syntetiske LHRH-analoger har imidlertid gitt en slik metode. Administrering av slike analoger til barn med tidlig pubertet forårsaket en regresjon av deres kliniske tegn på pubertet, en reduksjon i deres gonadotropiner og kjønnssteroider, og en nedgang i frekvensen av fremgang i beinalderen.

Vi foreslår å behandle pubertetsbarn med ekstrem kortvoksthet med en langtidsvirkende analog av luteiniserende hormonfrigjørende hormon (D-Trp6-Pro9-NEt-LHRHa). Målet med LHRHa-behandling hos disse barna er å stoppe den normale progresjonen inn i puberteten og derved forsinke epifysefusjon. Vi postulerer at forsinkelse av puberteten vil forlenge pre-pubertal vekst før pubertetsspurten og påfølgende epifysefusjon, og dermed vil øke den endelige høyden. Denne studien vil teste denne hypotesen gjennom en dobbeltblind, randomisert sammenligning av effekten av LHRHa og placebo på den endelige voksenhøyden. Pasientene vil bli behandlet med LHRHa eller placebo i 4 år, og vil deretter bli fulgt til de har fullført puberteten og har sluttet å vokse.