Studio dell'analogo dell'ormone di rilascio dell'ormone luteinizzante (LHRHa) in pazienti puberali con statura estremamente bassa

I bambini con statura estremamente bassa e le loro famiglie spesso sperimentano uno stress psicologico significativo legato alle preoccupazioni sull'altezza degli adulti. Inoltre, la statura estremamente bassa spesso presenta ostacoli emotivi, sociali e fisici per tutta la vita all'individuo colpito. L'inizio della pubertà in tali pazienti presenta un problema di gestione critico perché la pubertà avvia il processo di chiusura epifisaria che termina la crescita lineare. Fino a poco tempo fa, non c'era modo di ritardare l'inizio della pubertà in tali pazienti. Lo sviluppo di analoghi sintetici dell'LHRH, tuttavia, ha fornito tale metodo. La somministrazione di tali analoghi a bambini con pubertà precoce ha causato una regressione dei segni clinici della pubertà, una diminuzione delle gonadotropine e degli steroidi sessuali e un rallentamento del tasso di avanzamento dell'età ossea.

Proponiamo di trattare i bambini puberali con statura estremamente bassa con un analogo a lunga durata d'azione dell'ormone di rilascio dell'ormone luteinizzante (D-Trp6-Pro9-NEt-LHRHa). L'obiettivo del trattamento con LHRHa in questi bambini è arrestare la normale progressione verso la pubertà e quindi ritardare la fusione epifisaria. Postuliamo che il ritardo della pubertà prolungherà la crescita pre-puberale prima dello scatto puberale e della successiva fusione epifisaria, e quindi migliorerà l'altezza finale. Questo studio metterà alla prova questa ipotesi attraverso un confronto randomizzato in doppio cieco dell'effetto di LHRHa e placebo sull'altezza finale dell'adulto. I pazienti saranno trattati con LHRHa o placebo per 4 anni e saranno seguiti fino al completamento della pubertà e all'arresto della crescita.