Tutkimus luteinisoivaa hormonia vapauttavan hormonin analogista (LHRHa) murrosikäisillä potilailla, joilla on erittäin lyhytkasvuinen
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu kliininen koe luteinisoivaa hormonia vapauttavan hormonin analogista (LHRHa) murrosikäisillä potilailla, joilla on erittäin lyhyt kasvu
Äärimmäisen lyhytkasvuiset (pitkät) lapset ja heidän perheensä kokevat usein merkittävää psyykkistä stressiä, joka liittyy huoleen aikuisen pituudesta. Lisäksi lyhyt kasvu aiheuttaa usein elinikäisiä emotionaalisia, sosiaalisia ja fyysisiä esteitä sairastuneelle henkilölle.
Normaali kasvu tapahtuu kahdessa vaiheessa. Ensimmäinen vaihe, joka tunnetaan nimellä lapsuuden kasvu, tapahtuu alle 10-vuotiaana. Kasvun toinen vaihe, teini-ikäinen tai teini-ikäinen kasvu, alkaa 10-15 vuoden iässä. Lisäksi murrosikä merkitsee aikaa, jolloin luun kasvulevyt (epifyysi) alkavat sulkeutua, mikä aloittaa lineaarisen kasvun (korkeuden) loppuunsaattamisen.
Jotkut lapset kärsivät sairaudesta, jota kutsutaan ennenaikaiseksi murrosioksi, mikä tarkoittaa, että murrosikä alkaa normaalia nuorempana. Synteettisinä LHRH-analogeina tunnettujen lääkkeiden kehittäminen on tarjonnut menetelmän viivyttää murrosikää ja hoitaa näitä potilaita.
LHRHa (desloreliini) on hormoni, joka on luotu toimimaan kuten luonnossa esiintyvä LHRH. Sitä on käytetty potilailla, joilla on diagnosoitu varhainen (varhainen) murrosikä. Lääkkeet pystyivät vähentämään potilaan kliinisiä murrosiän oireita, alentamaan aikuisten sukupuolihormonien tuotantoa ja hidastamaan luun ikääntymistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Äärimmäisen lyhytkasvuiset lapset ja heidän perheensä kokevat usein merkittävää psyykkistä stressiä, joka liittyy huoleen aikuisen pituudesta. Lisäksi äärimmäisen lyhyt kasvu aiheuttaa usein elinikäisiä emotionaalisia, sosiaalisia ja fyysisiä esteitä sairastuneelle yksilölle. Tällaisten potilaiden murrosiän alkaminen on kriittinen hallintaongelma, koska murrosikä käynnistää epifyysisen sulkeutumisprosessin, joka lopettaa lineaarisen kasvun. Viime aikoihin asti tällaisten potilaiden murrosiän alkamista ei ollut mahdollista viivyttää. Synteettisten LHRH-analogien kehittäminen on kuitenkin tarjonnut sellaisen menetelmän. Tällaisten analogien antaminen lapsille, joilla oli varhainen murrosikä, aiheutti heidän kliinisten murrosiän oireidensa taantumisen, heidän gonadotropiinien ja sukupuolisteroidien vähenemisen ja luuston iän etenemisen hidastumisen.
Suosittelemme äärimmäisen lyhytkasvuisten murrosikäisten lasten hoitoa luteinisoivaa hormonia vapauttavan hormonin pitkävaikutteisella analogilla (D-Trp6-Pro9-NEt-LHRHa). LHRHa-hoidon tavoitteena näillä lapsilla on pysäyttää normaali eteneminen murrosikään ja siten hidastaa epifyysifuusiota. Oletamme, että murrosiän viivästyminen pidentää murrosikää edeltävää kasvua ennen murrosikää ja sitä seuraavaa epifyysifuusiota ja siten lisää lopullista pituutta. Tämä tutkimus testaa tätä hypoteesia kaksoissokkoutetulla, satunnaistetulla vertailulla LHRHa:n ja lumelääkkeen vaikutuksesta aikuisen lopulliseen pituuteen. Potilaita hoidetaan LHRHa:lla tai lumelääkevalmisteella 4 vuoden ajan, minkä jälkeen heitä seurataan, kunnes he ovat saavuttaneet murrosiän ja lopettaneet kasvun.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Erittäin lyhytkasvuiset potilaat voidaan ottaa mukaan tähän protokollaan, jos he täyttävät seuraavat kriteerit:
Ikä 9 - 15,99 vuotta hoidon alussa.
Tanner II-V murrosikäinen kehitys.
Korkeus vähintään 2,25 S.D. alle murrosiän alkamisajan kronologisen iän mediaanin tai ennustettu aikuisen pituus vähintään 2,25 S.D. aikuisen keskipituuden alapuolella.
Pituuskriteerin on täytyttävä ennen tutkimukseen tuloa, mutta ei välttämättä sinä päivänä, jolloin potilas aloittaa protokolla-injektioiden ottamisen, koska murrosiän eteneminen voi aiheuttaa pituuden nopeuden nousua, joka tilapäisesti lisää pituuden keskihajonnan pistettä.
Fuusioimattomat ranne- ja falangeaaliepifyysit luuiän röntgenkuvauksessa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Municchi G, Rose SR, Pescovitz OH, Barnes KM, Cassorla FG, Cutler GB Jr. Effect of deslorelin-induced pubertal delay on the growth of adolescents with short stature and normally timed puberty: preliminary results. J Clin Endocrinol Metab. 1993 Nov;77(5):1334-9. doi: 10.1210/jcem.77.5.8077329.
- Manasco PK, Pescovitz OH, Hill SC, Jones JM, Barnes KM, Hench KD, Loriaux DL, Cutler GB Jr. Six-year results of luteinizing hormone releasing hormone (LHRH) agonist treatment in children with LHRH-dependent precocious puberty. J Pediatr. 1989 Jul;115(1):105-8. doi: 10.1016/s0022-3476(89)80341-5. No abstract available.
- Bourguignon JP. Linear growth as a function of age at onset of puberty and sex steroid dosage: therapeutic implications. Endocr Rev. 1988 Nov;9(4):467-88. doi: 10.1210/edrv-9-4-467. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 830199
- 83-CH-0199
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .