Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter, dosisvarierende sikkerhed og farmakokinetikundersøgelse af Arimoclomol i ALS

8. februar 2012 opdateret af: CytRx

Et multicenter, dosisvarierende sikkerhed og farmakokinetikundersøgelse af Arimoclomol i amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af arimoclomol hos ALS-patienter efter 90 dages dosering. Derudover vil mængden af arimoclomol i blod og cerebrospinalvæske blive målt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Intervention / Behandling

Medicin: arimoclomol

Detaljeret beskrivelse

Arimoclomol er et lille molekyle, der opregulerer "molekylære chaperoner" i celler under stress. Arimoclomol forlænger overlevelsen med fem uger, når det gives både præsymptomatisk og ved sygdomsdebut i en mutant superoxiddismutase (SOD1) transgen musemodel af ALS. Desuden er det blevet påvist at have neurobeskyttende og neuroregenerative virkninger i andre rottemodeller af nerveskade. Molekylær chaperone-proteiner er kritiske i den cellulære reaktion på stress og proteinfejlfoldning. Nylige data tyder på, at SOD1-mutationen ansvarlig for ALS hos nogle patienter med familiær sygdom reducerer tilgængeligheden af en række molekylære chaperoner og dermed svækker deres evne til at reagere på cellulær stress. Proteinfejlfoldning og deraf følgende aggregering kan spille en rolle i patogenesen af både de familiære og sporadiske former for ALS. Terapeutiske midler såsom arimoclomol, der forbedrer cellulær chaperon-respons på proteinfejlfoldning, kan være nyttige ved ALS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

Fase

Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Forenede Stater
- California
  - Irvine, California, Forenede Stater, 92868
    - University of California, Irvine Medical Center
- Florida
  - Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
    - University of Miami School of Medicine
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
    - Massachusetts General Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
    - Hennepin Faculty Associates/Berman Center
- New York
  - Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
    - Duke University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
    - Drexel University College of Medicine
- Texas
  - San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Familiær eller sporadisk ALS
Vitalkapacitet lig med eller mere end 60 % forudsagt værdi for køn, højde og alder ved screeningsbesøget
De første ALS-symptomer opstod ikke mere end fem år før screeningen
Skal kunne tage oral medicin

Ekskluderingskriterier:

Afhængighed af mekanisk ventilation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomiseret
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Dobbelt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Sikkerhed

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Farmakokinetik
ALSFRS-R
Vital kapacitet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CytRx

Efterforskere

Ledende efterforsker: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2007

Studieafslutning (Faktiske)