Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki arimoklomolu w różnych dawkach w ALS

8 lutego 2012 zaktualizowane przez: CytRx

Wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki z różnymi dawkami arymoklomolu w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji arimoklomolu u pacjentów z ALS po 90 dniach dawkowania. Ponadto zostanie zmierzona ilość arimoklomolu we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS)

Interwencja / Leczenie

Lek: arimoklomol

Szczegółowy opis

Arimoklomol to mała cząsteczka, która reguluje w górę „molekularne białka opiekuńcze” w komórkach poddawanych stresowi. Arimoklomol wydłuża przeżycie o pięć tygodni, gdy jest podawany zarówno przed objawami, jak i na początku choroby w transgenicznym mysim modelu ALS zmutowaną dysmutazą ponadtlenkową (SOD1). Ponadto wykazano, że ma działanie neuroprotekcyjne i neuroregeneracyjne w innych szczurzych modelach uszkodzenia nerwów. Białka opiekuńcze molekularne mają kluczowe znaczenie w odpowiedzi komórkowej na stres i nieprawidłowe fałdowanie białek. Ostatnie dane sugerują, że mutacja SOD1 odpowiedzialna za ALS u niektórych pacjentów z chorobą rodzinną zmniejsza dostępność różnych molekularnych białek opiekuńczych, a tym samym osłabia ich zdolność do reagowania na stres komórkowy. Nieprawidłowe fałdowanie białek i wynikająca z tego agregacja mogą odgrywać rolę w patogenezie zarówno rodzinnych, jak i sporadycznych postaci ALS. Środki terapeutyczne, takie jak arimoklomol, które poprawiają odpowiedź białek opiekuńczych na nieprawidłowe fałdowanie białek, mogą być pomocne w ALS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

Faza

Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- California
  - Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
    - University of California, Irvine Medical Center
- Florida
  - Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
    - University of Miami School of Medicine
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
    - Massachusetts General Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
    - Hennepin Faculty Associates/Berman Center
- New York
  - Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
    - Duke University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
    - Drexel University College of Medicine
- Texas
  - San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Rodzinny lub sporadyczny ALS
Pojemność życiowa równa lub większa niż 60% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej
Pierwsze objawy ALS wystąpiły nie wcześniej niż pięć lat przed badaniem przesiewowym
Musi być w stanie przyjmować leki doustne

Kryteria wyłączenia:

Uzależnienie od wentylacji mechanicznej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Leczenie
Przydział: Randomizowane
Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
Maskowanie: Podwójnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Bezpieczeństwo

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Farmakokinetyka
ALSFRS-R
Pojemność życiowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CytRx

Śledczy

Główny śledczy: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)